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NCT03392974. Faz 3 Etid Evalye Efficacité / Sekirite nan Valoctocogene Roxaparvovec yon AAV vektè-medyatè Gene Transfè nan hFVIII nan yon Dòz nan 4E13vg / kg nan Hemophilia A Pasyan ki gen rezidyèl FVIII Nivo ≤1IU / dL ki resevwa profiletik FVIII perfusion. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
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NCT03392974. Étude de phase 3 pour évaluer l'efficacité / l'innocuité de Valoctocogene Roxaparvovec un transfert de gène médié par vecteur AAV de hFVIII à une dose de 4E13vg / kg chez des patients atteints d'hémophilie A présentant des niveaux résiduels de FVIII ≤ 1UI / dL recevant des perfusions prophylactiques de FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974