Informacje o autorze: (1)1] Centrum Terapii Genowej, Nationwide Children's Hospital, The Ohio State University, Columbus, Ohio, USA. [2]. (2)Sekcja Mikrobiologii i Genetyki Medycznej, Wydział Nauk Medycznych, Uniwersytet w Ferrarze, Ferrara, Włochy. (3)Department of Proteomics and Nanobiotechnology, School of Biotechnology, KTH Royal Institute of Technology, Sztokholm, Szwecja. (4)Department of Neurology, Washington University School of Medicine, St. Louis, Missouri, USA. (5)The Center for Gene Therapy, Nationwide Children's Hospital, The Ohio State University, Columbus, Ohio, USA. (6)1] Centrum Biologii RNA, Uniwersytet Stanowy Ohio, Columbus, Ohio, USA. [2] Wydział Biochemii Molekularnej i Komórkowej, Uniwersytet Stanowy Ohio, Columbus, Ohio, USA. University, Columbus, Ohio, USA. (7)Department of Neuroscience, University of Messina and Centro Clinico Nemo Sud, Mesyna, Włochy. (8) Szpital Dziecięcy Bambino Gesù, Rzym, Włochy. (9) Centrum Genomiki Porównawczej, Uniwersytet Murdoch, Perth, Australia Zachodnia. Australia, Australia Zachodnia. (10)1] The Center for Gene Therapy, Nationwide Children's Hospital, The Ohio State University, Columbus, Ohio. State University, Columbus, Ohio, USA. [2] Wydział Pediatrii, Uniwersytet Stanowy Ohio, Columbus, Ohio, USA. The Ohio State University, Columbus, Ohio, USA. (11)Wydział Informatyki Biomedycznej, Wydział Informatyki, University of Kentucky Lexington, Kentucky, USA. (12)Department of Human Genetics, The University of Utah School of Medicine, Salt Lake City, Utah, USA. (13)1] The Center for Gene Therapy, Nationwide Children's Hospital, The Ohio State University, Columbus, Ohio. State University, Columbus, Ohio, USA. [2] Wydział Pediatrii, Uniwersytet Stanowy Ohio, Columbus, Ohio, USA. The Ohio State University, Columbus, Ohio, USA. [3] Wydział Neurologii, Uniwersytet Stanowy Ohio State University, Columbus, Ohio, USA.
Jaki jest mechanizm wykorzystywany do syntezy wysoce funkcjonalnej izoformy N-truncowanej dystrofiny, która osłabia dystrofinopatię?
Translacja z eksonu 5 IRES DMD skutkuje funkcjonalną izoformą dystrofiny, która łagodzi dystrofinopatię u ludzi i myszy.