Mesylan imatinibu (Gleevec, Novartis Pharmaceuticals East Manruer, NJ) otrzymał przyspieszoną zgodę przyspieszone zatwierdzenie w dniu 10 maja 2001 r. do leczenia pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (CML) w białaczką szpikową (CML) w (a) fazie przewlekłej po niepowodzeniu terapii IFN-alfa, (b) fazie przyspieszonej i (c) kryzysie blastycznym. Przyspieszone zatwierdzenie było towarzyszyło zobowiązanie Novartis Pharmaceuticals po wprowadzeniu do obrotu do kontynuowania obserwacji pacjentów w celu określenia czasu trwania odpowiedzi na leczenie i przeżycia. Niniejszy przegląd, oparty na raporcie dotyczącym bezpieczeństwa i skuteczności, przedłożonym w dniu 20 grudnia 2002 r., podsumowuje dane mające zastosowanie do konwersji tych trzech wskazań CML do statusu pełnego zatwierdzenia. CML do statusu pełnego zatwierdzenia. WYNIKI: CML w fazie przewlekłej: Pięciuset trzydziestu dwóch pacjentów z CML w fazie przewlekłej którzy nie odnieśli korzyści z wcześniejszej terapii IFN byli leczeni początkową dawką imatynibu mesylanu w dawce początkowej 400 mg p.o. qd; dozwolona była eskalacja dawki do 800 mg p.o. qd. Pacjenci otrzymywali medianę 14 miesięcy leczenia IFN w dawkach > lub =25 mln j./tydz. milionów j.m./tydzień i wszyscy byli w późnej fazie przewlekłej, z medianą czasu od diagnozy 32 miesięcy. Mediana czasu trwania leczenia mesylanem imatynibu wynosiła 29 miesięcy. miesięcy, przy czym 81% pacjentów było leczonych przez > lub =24 miesiące (maksymalnie 31,5 miesiąca). Początkowe korzystne odpowiedzi na leczenie były trwałe. Szacuje się, że 87,8% pacjentów, u których wystąpiła poważna odpowiedź cytogenetyczna, utrzymało odpowiedź 2 lata po początkowej odpowiedzi. Szacuje się, że po 2 latach leczenia u 85,4% pacjentów pacjentów było wolnych od progresji do fazy przyspieszonej lub przełomu blastycznego, a szacowane całkowite przeżycie szacowany całkowity czas przeżycia wynosił 90,8% (95% przedział ufności, 88,3-93,2). CML w fazie przyspieszonej: Pacjentów włączonych do badania było 293: 235 z fazą przyspieszoną CML 48 z nawrotową/oporną na leczenie ostrą białaczką limfocytową, 2 z nawrotową/oporną na leczenie ostrą białaczką limfocytową, 2 z nawrotową/oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową i 8 z nawrotową/oporną na leczenie CML w limfoidalnym kryzysie blastycznym. Pacjenci otrzymywali mesylan imatynibu w dawce 400 lub 600 mg p.o. raz na dobę. Dozwolona była eskalacja dawki do maksymalnie 800 mg/d, przyjmowanych jako 400 mg na dobę. Wyniki skuteczności były lepsze u pacjentów otrzymujących mesylan imatynibu 600 mg na dobę w porównaniu z pacjentami otrzymującymi 400 mg na dobę. Mediana czasu trwania odpowiedzi hematologicznej wynosił 29 w porównaniu z 17 miesiącami, a szacowany 24-miesięczny szacowany 24-miesięczny wskaźnik utrzymanej odpowiedzi hematologicznej wynosił 61% w porównaniu z 42%. Mediana przeżycia pacjentów leczonych mesylanem imatynibu w dawce 600 mg na dobę nie została osiągnięta w porównaniu z 20,9 miesiąca dla pacjentów otrzymujących 400 mg na dobę. miesięcy u pacjentów otrzymujących 400 mg na dobę. Szacowany 24-miesięczny wskaźnik przeżycia wynosił 66% w porównaniu z 46%. Mediana przeżycia w populacji pacjentów z zaawansowaną białaczką (ostra białaczka limfocytowa białaczka limfocytowa, ostra białaczka szpikowa i białaczka limfoidalna) wynosiła tylko tylko 5 miesięcy, a tylko dwóch pacjentów jest nadal leczonych. Kryzys blastyczny CML: A Łącznie zrekrutowano 260 pacjentów. Dawka mesylanu imatynibu wynosiła początkowo 400 mg na dobę (37 pacjentów), ale następnie zwiększono ją do 600 mg na dobę (223 pacjentów). pacjentów). Pacjenci otrzymujący mesylan imatynibu w dawce 600 mg na dobę mieli wyższy odsetek odpowiedzi wyższy wskaźnik odpowiedzi hematologicznej niż u pacjentów otrzymujących 400 mg (33% w porównaniu z 16%). Poważne odpowiedzi cytogenetyczne wystąpiły u 15% z 260 badanych pacjentów. Mediana całkowita mediana przeżycia wynosiła 6,9 miesiąca: 7,1 miesiąca dla pacjentów leczonych mesylanem imatynibu w dawce 600 mg i 4,7 miesiąca u pacjentów otrzymujących mesylan imatynibu w dawce 400 mg. Szacowany 12-miesięczny wskaźnik przeżycia dla wszystkich badanych pacjentów wynosił 32,1%, a szacowany 24-miesięczny wskaźnik przeżycia szacowany 24-miesięczny wskaźnik przeżycia wynosił 18,3%. BEZPIECZEŃSTWO: Mesylan imatynibu był ogólnie dobrze tolerowany, ale stosunkowo często neutropenii i trombocytopenii stopnia 3/4. i trombocytopenii. Najczęściej zgłaszane zdarzenia niepożądane obejmowały zaburzenia żołądkowo-jelitowe, obrzęk, wysypka i dolegliwości mięśniowo-szkieletowe. Rzadko prowadziły one do przerwania terapii. WNIOSKI: Wyniki potwierdzają wyniki analizy okresowej i sugerują, że mesylan imatynibu stanowi skuteczny środek terapeutyczny w leczeniu pacjentów z CML w fazie przewlekłej po niepowodzeniu terapii IFN-alfa, w kryzysie blastycznym i w fazie akceleracji. i w fazie akceleracji. --- Gleevec (mesylan imatynibu), wysoce obiecujący nowy lek do leczenia przewlekłej białaczki szpikowej w kryzysie blastycznym, w fazie przyspieszonej i w fazie przewlekłej po fazie przewlekłej po niepowodzeniu lub nietolerancji interferonu, otrzymał status sierocego Żywności i Leków (FDA) status sierocego produktu leczniczego. Rozwoju Produktów Sierocych w dniu 31 stycznia 2001 r. i przyspieszone zatwierdzenie przez FDA dla powyższych trzech wskazań w dniu 10 maja 2001 roku. Celem niniejszego raportu jest jest podsumowanie mechanizmów regulacyjnych FDA, tj. przyspieszonego zatwierdzenia i przepisów dotyczących sierocych sierocych, które umożliwiły pacjentom jak najszybsze otrzymanie tego leku. tak szybko, jak to możliwe. --- Europejska Grupa ds. Przeszczepiania Krwi i Szpiku regularnie publikuje specjalne raporty na temat aktualnej praktyki przeszczepiania komórek krwiotwórczych w chorobach hematologicznych chorób hematologicznych, guzów litych i zaburzeń immunologicznych w Europie. Od czasu opublikowania pierwszego raportu zaszły od czasu opublikowania pierwszego raportu. Obecnie HSCT obejmuje przeszczepy allogenicznymi i autologicznymi komórkami macierzystymi pochodzącymi z BM, krwi obwodowej i krwi pępowinowej. krwi pępowinowej. Dzięki schematom kondycjonowania o zmniejszonej intensywności w przeszczepach allogenicznych transplantacji, granica wieku wzrosła, umożliwiając włączenie starszych pacjentów. pacjentów. Pojawiły się nowe wskazania, takie jak choroby autoimmunologiczne i amyloidoza AL amyloidoza w przypadku autologicznego HSCT i guzów litych, zespoły mieloproliferacyjne i określone podgrupy chłoniaków do przeszczepów allogenicznych. Wprowadzenie alternatywnych terapii, takich jak imatynib w przypadku CML, podważyło ugruntowane wskazania. ugruntowane wskazania. Przedstawiono zaktualizowany raport ze zmienionymi tabelami i definicjami i definicjami operacyjnymi. --- WPROWADZENIE: Ustawa o lekach sierocych zachęca do opracowywania leków na rzadkie schorzenia. rzadkich schorzeń. Jednakże niektóre sieroce produkty lecznicze stają się bestsellerami z niejasnych powodów. Staraliśmy się ocenić zakres i koszt zatwierdzonych i niezatwierdzonych zastosowań sierocych produktów leczniczych sierocych o najwyższej sprzedaży jednostkowej. METODY: Oceniliśmy schematy przepisywania czterech najlepiej sprzedających się sierocych produktów leczniczych: plastra lidokainowego (Lidoderm) zatwierdzonego do stosowania w neuralgii popółpaścowej, modafinilu (Provigil) zatwierdzony w leczeniu narkolepsji, cynakalcet (Sensipar) zatwierdzony w leczeniu hiperkalcemii związanej z rakiem przytarczyc oraz imatynib (Gleevec) zatwierdzony dla przewlekłej białaczki szpikowej i nowotworów podścieliskowych przewodu pokarmowego. Połączyliśmy specyficzne dla pacjenta dane dotyczące diagnozy i recepty z dwóch dużych stanowych programów programów świadczeń farmaceutycznych dla osób starszych. Przeanalizowaliśmy liczbę nowych pacjentów stosujących każdy lek oraz wzorce refundacji dla zatwierdzonych i niezatwierdzonych zastosowań. i niezatwierdzonych zastosowań. W przypadku plastrów z lidokainą podzieliliśmy zatwierdzone recepty na dwa podtypy recepty na dwa podtypy niezatwierdzonych zastosowań: ból neuropatyczny, dla którego istnieją pewne dowody skuteczności, oraz ból nieneuropatyczny. WYNIKI: Stwierdziliśmy, że recepty na plastry z lidokainą, modafinil i cinakalcet związane z diagnozami innymi niż sieroce rosły w znacznie wyższym tempie (średni miesięczny wzrost liczby (średnie miesięczne wzrosty liczby pacjentów o 14,6, 1,45 i 1,58) niż recepty związane z ich sierocymi diagnozami. niż recepty związane z ich sierocymi diagnozami (odpowiednio 3,12, 0,24 i 0,03), odpowiednio (p<0,001 dla wszystkich)). Natomiast w przypadku imatynibu, zatwierdzone zastosowania znacznie wzrosły w porównaniu do zastosowań pozarejestracyjnych (0,97 vs. 0,47 pacjentów, p<0,001). Wydatki na zastosowania pozarejestracyjne były najwyższe w przypadku plastrów z lidokainą i modafinilu (>75%). Wzrost stosowania plastrów z lidokainą w przypadku bólu nieneuropatycznego znacznie przekroczył bólu neuropatycznego (10,2 vs. 3,6 pacjentów, p<0,001). DYSKUSJA: W naszej próbie trzy z czterech najlepiej sprzedających się sierocych produktów leczniczych były częściej stosowane częściej we wskazaniach innych niż sieroce. Te sieroce produkty lecznicze leczyły powszechne objawy kliniczne (ból i zmęczenie) lub nieprawidłowości laboratoryjne. Powinniśmy kontynuować monitorować stosowanie sierocych produktów leczniczych po ich zatwierdzeniu, aby zidentyfikować produkty, które są powszechnie stosowane we wskazaniach niezatwierdzonych przez FDA, szczególnie tych bez odpowiednich dowodów skuteczności. --- Monitorowanie stężenia leku w osoczu stało się ważnym narzędziem do uzyskiwania optymalnych poziomów danego leku u poszczególnych pacjentów. Monitorowanie poziomów imatynibu w osoczu wydaje się być praktyczne w przypadkach braku odpowiedzi na leczenie, zwiększona toksyczność lub dowody na słabe przestrzeganie terapii. Jednakże, potencjalna rola potencjalna rola monitorowania stężenia leku w osoczu w podejmowaniu decyzji dotyczących leczenia i optymalizacji terapii pacjentów i optymalizacji terapii pacjentów nie została jeszcze ustalona. Obecnie, nie ma zaleceń klinicznych dotyczących sposobu włączenia monitorowania stężenia imatynibu w osoczu osocza u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową lub przewlekłą białaczką szpikową lub nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego, wskazaniami, dla których imatynib jest zatwierdzony. Omówiono tutaj najnowsze badania i dowody dotyczące monitorowania osocza imatynibu. imatynibu. Przedstawiono trzy przypadki, aby zilustrować najczęstsze przykłady w których monitorowanie stężenia imatynibu w osoczu może pomóc w podjęciu decyzji dotyczących leczenia. Przypadki te obejmują nieoptymalną odpowiedź na leczenie imatynibem, brak przestrzegania zaleceń dotyczących leczenia imatynibem oraz toksyczność związaną z imatynibem. Poprzez zrozumienie potencjalnej roli monitorowania stężenia imatynibu w osoczu u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową lub guzami podścieliskowymi przewodu pokarmowego, lekarze mogą zidentyfikować pacjentów, którzy mogą odnieść korzyści z monitorowania stężenia leku w osoczu i rozważyć uwzględnienie danych w celu poprawy wyników leczenia pacjentów. --- TŁO: Imatynib mesylan, doustnie podawany inhibitor kinazy, który ukierunkowany na białko Kit (CD117), ma obecnie 10 zatwierdzonych wskazań, w tym leczenie przewlekłej białaczki szpikowej i przerzutowych guzów stromalnych przewodu pokarmowego (GIST). nowotworów podścieliskowych przewodu pokarmowego (GIST). Leczenie uzupełniające imatynibem po chirurgicznej resekcji resekcji zlokalizowanego GIST Kit-dodatniego, najnowszego wskazania zatwierdzonego przez FDA (grudzień 2008 r.). przez FDA (grudzień 2008 r.), wykazano znaczną poprawę przeżycie wolne od nawrotu (RFS) w porównaniu z samą resekcją chirurgiczną. Chociaż adiuwantowy imatynib okazał się skuteczny w badaniach klinicznych, ważne jest, aby rozważyć wpływ ekonomiczny na plany zdrowotne związane z wprowadzeniem imatynibu w zgodnie z jego nowym wskazaniem. CEL: Ocena wpływu na budżet w 3-letnim horyzoncie czasowym leczenia pacjentów ze zlokalizowanym Kit-dodatnim GIST z 1 rokiem adiuwantu imatynibem po resekcji chirurgicznej. METODY: Opracowano model Markowa, aby przewidzieć przejścia pacjentów przez stany zdrowia zdefiniowane przez początkowe leczenie (resekcja chirurgiczna, a następnie adiuwant imatynibu 400 miligramów [mg] dziennie w porównaniu z samą resekcją chirurgiczną), nawrót i progresja. Leczenie pierwszego nawrotu obejmowało (a) imatynib 400 mg dziennie w przypadku nawrotów po samej resekcji lub po zakończeniu 1 roku leczenia imatynibem w dawce 400 mg na dobę i (b) imatynib w dawce 800 mg na dobę w przypadku nawrotu podczas aktywnego leczenia imatynibem w dawce 400 mg na dobę. Leczenie w przypadku dalszej progresji były imatynib w dawce 800 mg na dobę, sunitynib lub najlepsze leczenie wspomagające (BSC) po podaniu imatynibu w dawce 400 mg na dobę oraz sunitynib lub BSC po podaniu imatynibu w dawce 800 mg na dobę. imatynib w dawce 800 mg na dobę. Wskaźniki nawrotów pochodzą z American College of Surgeons Oncology Group (ACOSOG) Z9001, w którym porównywano 1 rok adiuwantowego imatynibu po resekcji chirurgicznej z samą resekcją chirurgiczną. Całkowita liczba pacjentów ze zlokalizowanym i usuniętym chirurgicznie GIST (współczynnik zachorowalności 0,36 na 100 000) oszacowano na podstawie badań epidemiologicznych GIST. GIST. Wykorzystanie leczenia imatynibem oszacowano na podstawie niepublikowanych danych z jakościowych badań rynkowych finansowanych przez sponsora badania. Założenia dotyczące odzwierciedlał zarówno (a) odsetek pacjentów z chorobą Kit-dodatnią, jak i Kit oraz (b) odsetek klinicznie kwalifikujących się pacjentów, którzy stosowaliby imatynib. imatynib. Koszty oszacowano, łącząc koszty jednostkowe z opublikowanych źródeł z oczekiwanym wykorzystaniem zasobów w oparciu o publikację badania klinicznego i wytyczne wytycznych National Comprehensive Cancer Network dotyczących leczenia pacjentów z GIST. Aby uzyskać szacunki wpływu na budżet, porównaliśmy szacunkowe koszty opieki zdrowotnej z imatynibem adiuwantowym i bez imatynibu, gdzie koszty opieki zdrowotnej z imatynibem odzwierciedlały koszty leczenia pomniejszone o koszty związane z z opóźnionym lub unikniętym nawrotem lub progresją. Wszystkie scenariusze "z" zakładały brak dodatkowych zastosowań innych niż resekcja chirurgiczna zlokalizowanego Kit-dodatniego GIST (tj. brak zmian w pozarejestracyjnym stosowaniu imatynibu). Wpływ na budżet został oszacowano dla pierwszych 3 lat po wprowadzeniu adiuwantowego leczenia imatynibem w zgodnie z jego nowym wskazaniem w hipotetycznej populacji objętej planem 10 milionów osób. Wyniki obliczono zarówno jako całkowity wpływ na budżet, jak i jako koszt na członka na miesiąc (PMPM) w dolarach z 2009 roku. Przeprowadzono analizy wrażliwości przeprowadzono w celu sprawdzenia odporności wyników modelu na zmiany parametrów parametrów. WYNIKI: Model przewidywał 36 incydentów resekcji GIST rocznie w planie w planie zdrowotnym obejmującym 10 milionów członków. Szacowana liczba przypadków leczonych adiuwantowym imatynibem wynosiła 10,8, 16,2 i 21,6 odpowiednio w pierwszym, drugim i trzecim roku po wprowadzeniu leku. i trzecim roku po wprowadzeniu, z rocznymi wzrostami przypisywanymi odpowiednio do zmian w odsetku pacjentów z resekowanym GIST, u których założono stosowanie imatynib (30% w roku 1, wzrastający do 45% w roku 2 i 60% w roku 3). Model przewidywał, że leczenie tych przypadków imatynibem zwiększy koszty o dodatkowe 505 144 USD w pierwszym roku, 757 717 USD w drugim roku, i 1 010 289 USD w trzecim roku. Zwiększone zużycie zasobów związane z monitorowaniem pacjentów w trakcie i po zakończeniu leczenia adiuwantowego imatynibem kosztowałoby dodatkowe 21 564 USD, 38 145 USD i 56 605 USD odpowiednio w pierwszym, drugim i trzecim roku. latach. Nawrotu choroby udałoby się uniknąć lub opóźnić u 7 pacjentów w okresie 3 lat. w okresie 3 lat. Uniknięcie lub opóźnienie nawrotów skutkowałoby kompensacją kosztów w wysokości 61 583 USD w wysokości 61 583 USD w pierwszym roku, 156 702 USD w drugim roku i 233 849 USD w trzecim roku. trzecim roku. Wpływ netto na budżet oszacowano na 465 126 USD w pierwszym roku (mniej o 0,01 USD). (mniej niż 0,01 USD PMPM), 639 159 USD w drugim roku (0,01 USD PMPM) i 833 044 USD w trzecim roku. 833 044 USD w trzecim roku (0,01 USD PMPM). Wyniki analiz wrażliwości wskazały, że wpływ na budżet w trzecim roku jest najbardziej wrażliwy na zmiany w cenie adiuwantowego leczenia imatynibem i wskaźniki nawrotów. WNIOSKI: Model przewidywał, że wprowadzenie adiuwantowego leczenia imatynibem do leczenia chirurgicznie resekowanego, zlokalizowanego, Kit-dodatniego GIST doprowadzi do wpływu netto na budżet w wysokości 0,01 USD PMPM w trzecim roku po wprowadzeniu, zakładając zmianę stosowania wyłącznie zgodnie z nowym wskazaniem. Około 11,7%-21,9% kosztów adiuwantowego leczenia imatynibem jest kompensowane przez zmniejszenie kosztów związanych z nawrotem GIST. związanych z nawrotem GIST. --- TŁO: Imatynib (STI571 lub Glivec, Novartis) jest nowym typem inhibitora kinazy tyrozynowej, który selektywnie hamuje różne kinazy tyrozynowe, w tym inhibitor kinazy tyrozynowej, który selektywnie hamuje różne kinazy tyrozynowe, w tym ABL, BCR-ABL, KIT i receptory PDGF. IMATINIB W CML: Wcześniejsze badania wykazały, że Imatinib jest wysoce skuteczny w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej (CML), która charakteryzuje się translokacją materiału chromosomowego z chromosomu 9 do chromosomu 22 z utworzeniem tzw. powstawaniem tzw. chromosomu Philadelphia. Podczas tego procesu powstaje powstaje nieprawidłowe białko fuzyjne, kinaza tyrozynowa BCR-ABL. W badaniu fazy I wykazano, że dzienna dawka 300 mg Imatinibu spowodowała całkowitą odpowiedź hematologiczną u prawie 98% pacjentów. odpowiedź hematologiczną u prawie 98% pacjentów. IMATYNIB W GIST: Guzy podścieliskowe przewodu pokarmowego (GIST) są również odpowiednimi wskazaniami do leczenia Imatinibem. wskazania do leczenia imatynibem, przy czym warunkiem wstępnym jest nadekspresja przez nowotwór c-KIT (CD117). Ta jednostka nowotworowa bardzo słabo reaguje na polichemioterapię. polichemioterapię. Wstępne opisy przypadków i różne podejścia badawcze wydają się wskazują, że leczenie GIST Imatynibem jest wysoce obiecującą opcją terapeutyczną w tej jednostce. wysoce obiecującą opcją terapeutyczną w tej jednostce. Badania kontrolne z użyciem FDG-PET wykazały znaczny spadek wychwytu spadek wychwytu przez tkankę nowotworową, w niektórych przypadkach w ciągu zaledwie kilku dni, co może wskazywać na zahamowanie wewnątrznowotworowego metabolizmu i wzrostu. Większość pacjentów z GIST z przerzutami osiąga trwałą odpowiedź na leczenie imatynibem, a a ustąpienie objawów związanych z rakiem jest często szybkie. WNIOSKI: Imatynib jest pierwszą skuteczną terapią systemową zaawansowanego GIST. --- Podkomitet Akredytacyjny EBMT regularnie publikuje specjalne raporty na temat aktualnej praktyki przeszczepiania krwiotwórczych komórek macierzystych w chorobach hematologicznych, guzach litych i zaburzeniach immunologicznych w Europie. chorób hematologicznych, guzów litych i zaburzeń immunologicznych w Europie. Od czasu opublikowania pierwszego raportu zaszły od czasu opublikowania pierwszego raportu w 1996 roku. Przeszczepianie krwiotwórczych komórek macierzystych krwiotwórczych komórek macierzystych obejmuje przeszczepianie allogenicznych i autologicznych komórek macierzystych macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego, krwi obwodowej i krwi pępowinowej. Dzięki schematom kondycjonowania o zmniejszonej intensywności schematów kondycjonowania w przeszczepach allogenicznych, granica wieku została wzrosła, umożliwiając włączenie starszych pacjentów. Pojawiły się nowe wskazania wskazania, takie jak choroby autoimmunologiczne i amyloidoza AL w przypadku przeszczepów autologicznych oraz guzy lite do przeszczepów allogenicznych. Wprowadzenie alternatywnych terapii podważyło ugruntowane wskazania, takie jak imatynib w przewlekłej białaczce szpikowej. przewlekłej białaczki szpikowej. Zaktualizowany raport ze zmienionymi tabelami i definicjami i definicjami operacyjnymi.
Lista wszystkich zatwierdzonych wskazań do stosowania leku Glivec
CML - kryzys blastyczny, w fazie przyspieszonej i w fazie przewlekłej po niepowodzeniu lub nietolerancji interferonu.  W dniu 31 stycznia 2001 r. lek Glivec otrzymał status sierocego produktu leczniczego od Biura ds. Rozwoju Produktów Sierocych Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), a w dniu 10 maja 2001 r. uzyskał przyspieszone zatwierdzenie od FDA dla powyższych trzech wskazań.

Guz podścieliskowy przewodu pokarmowego (GIST)
Leczenie uzupełniające imatynibem po chirurgicznej resekcji zlokalizowanego GIST Kit-dodatniego
 U miejscowo zaawansowanych pacjentów nieoperacyjnych i pacjentów z przerzutami, imatynib jest standardowym leczeniem.