Compositions and methods for expressing alpha 1 antitrypsin (AAT) in a host cell are provided. Also provided are compositions and methods for treating subjects having alpha 1 antitrypsin deficiency (AATD).
숙주 세포에서 알파 1 항트립신 (AAT)를 발현시키는 조성물 및 방법들이 제공된다. 또한 알파 1 항트립신 결핍증 (AATD)을 가지는 대상체들을 치료하기 위한 조성물 및 방법들이 제공된다.