The present invention relates to a one-vector expression system comprising a sequence encoding two polypeptides, such as tyrosine hydroxylase (TH) and GTP- cyclohydrolase 1 (GCH1 ). The two polypeptides can be should preferentially be expressed at a ratio between 3:1 and 15:1, such as between 3:1 and 7:1. The invention is useful in the treatment of catecholamine deficient disorders, such as dopamine deficient disorders including but not limited to Parkinson's Disease. Moreover, the present invention provides a method to deliver the vector construct in order to limit the increased production of the catecholamine to the cells in need thereof.
본 발명은 두 개의 폴리펩티드, 예컨대 티로신 히드록실라제 (TH) 및 GTP-시클로히드롤라제 1 (GCH1)을 코드화하는 서열을 포함하는 1-벡터 발현 시스템에 관한 것이다. 두 개의 폴리펩티드는 우선적으로 3:1 내지 15:1, 예컨대 3:1 내지 7:1의 비율로 발현될 수 있어야 한다. 본 발명은 카테콜아민 결핍 질환, 예컨대 도파민 결핍 질환, 이를테면 그것에 한정되는 것은 아니지만 파킨슨병의 치료에 유용하다. 더욱이 본 발명은 치료의 필요가 있는 세포에 카테콜아민의 증가된 생성을 제한하기 위하여 벡터 구성물을 전달하는 방법을 제공한다. 