Formulations comprising recombinant human tripeptidyl peptidase-1(rhTPPl) for intrathecal, intracerebroventricular, or intraocular administration, and kits comprising the same are disclosed. Methods of using the rhTPPl in the prevention and treatment of symptoms of Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN2) disease are also disclosed. The formulations and methods are effective in halting the progression of CLN2 disease and may be used to treat subjects having CLN2 or a family history of CLN2.
뇌실내, 뇌척수강내 또는 안구내 투여를 위한 재조합 인간 트리펩티딜 펩티다제-1(rhTPP1)을 포함하는 제제 및 이를 포함하는 키트가 개시된다. 신경 세로이드 리포푸신증(Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, CLN2) 질환의 증상의 예방 및 치료에 rhTPP1을 사용하는 방법이 또한 개시된다. 상기 제제 및 방법은 CLN2 질환의 진행을 정지시키는 데 효과적이며, CLN2 또는 CLN2의 가족력이 있는 대상체를 치료하는 데 사용될 수 있다. 