Compositions and methods for delivering a therapeutic protein to the central nervous system (CNS), in order to treat diseases and disorders that impair the CNS, such as treating lysosomal storage diseases are disclosed. Therapeutic proteins delivered via a therapeutically effective amount of a nucleotide composition encoding the therapeutic protein conjugated to a cell surface receptor-binding protein that crosses the blood brain barrier (BBB) are provided.
리소좀 축적병(lysosomal storage disease)과 같이 중추 신경계(CNS)를 손상시키는 질환 및 장애를 치료하기 위해 CNS에 치료 단백질을 전달하기 위한 조성물 및 방법이 개시된다. 혈액 뇌 장벽(BBB)을 통과하는 세포 표면 수용체 결합 단백질에 접합된 치료 단백질을 암호화하는, 치료적 유효량의 뉴클레오티드 조성물을 통해 전달되는 치료 단백질이 제공된다.