Provided herein are improved gene therapy vectors and methods of use, in some embodiments, comprising sequences for improved expression and cellular targeting of a therapeutic protein.
본 명세서에는, 몇몇 실시형태에 있어서, 치료용 단백질의 개선된 발현 및 세포 표적화를 위한 서열을 포함하는, 개선된 유전자 요법 벡터 및 사용 방법이 제공된다.