This disclosure provides methods for treating, ameliorating, or reversing at least one symptom of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in a subject by increasing the amount of neuronal aspartate in spinal cord through administration of a therapeutically effective amount of a composition comprising a nucleic acid encoding ASPA or a functional fragment thereof.
본 개시내용은 치료, 호전 또는 역전을 필요로 하는 대상체에서 근위축성 측색 경화증(ALS: amyotrophic lateral sclerosis)의 적어도 하나의 증상을 치료하거나, 호전시키거나 역전시키는 방법을 제공하며, 상기 방법은 ASPA 또는 이의 기능적 단편을 인코딩하는 핵산을 포함하는 치료적 유효량의 조성물의 투여를 통해 척수 내 뉴런 아스파르테이트의 양을 증가시킴으로써 수행된다.