"Spiega come funziona la terapia genica."
La terapia genica è una forma di trattamento che prevede l'inserimento di copie sane di geni nelle cellule al fine di sostituire o integrare proteine mutate o mancanti. I geni mutati possono essere sostituiti con versioni sane o i geni mancanti possono essere aggiunti. I geni sani vengono consegnati alle cellule tramite una molecola vettore chiamata vettore. Storicamente, i virus sono stati utilizzati come vettori, ma altre opzioni come nanoparticelle e vettori a base di lipidi sono in fase di esplorazione. Una volta che i geni sani sono stati inseriti, i prodotti prodotti da quei geni possono quindi regolare e ripristinare la normale funzione delle cellule. Con la terapia genica, i geni alterati possono essere introdotti nelle cellule di un paziente, consentendo loro di produrre proteine sane che ripristineranno la normale funzione e potenzialmente invertiranno i sintomi della malattia.