La ornitina transcarbamilasa, OTC, (También conocida como ornitina carbamoiltransferasa) es una enzima que por una parte cataliza la reacción entre el carbamoil fosfato (CP) y la ornitina (Orn) para formar citrulina (Cit) y fosfato (Pi) en el ciclo de la urea en mamíferos y por otra parte está implicada en la biosíntesis del aminoácido arginina (Arg) en plantas y microorganismos.
Dado que los resultados de la enfermedad son una incapacidad para manejar grandes cantidades de nitrógeno, el tratamiento incluye estrategias para disminuir la ingesta de nitrógeno (dieta baja en proteínas), la prevención de la degradación de proteínas en el cuerpo durante las enfermedades agudas (hidratación y nutrición) y la administración de medicamentos que eliminan nitrógeno (benzoato de sodio y fenilbutirato de sodio). 
Algunos pacientes pueden necesitar suplementos de aminoácidos (arginina, citrulina, valina, leucina, isoleucina). La arginina, en particular, puede ser útil debido a su papel en el ciclo de la urea, pero también es pro-viral, y el exceso de óxido nítrico (que se sintetiza a partir de arginina) puede ser problemático. La biotina puede también ser de utilidad debido a su efecto estimulante sobre la ornitina carbamoiltransferasa y su capacidad para reducir los niveles de amoníaco demostrada en estudios experimentales con animales. 
En los casos en que la producción de la enzima ornitina transcarbamilasa es muy baja o inexistente, y no se puede aplicar una dieta baja en proteínas y suplementos dietéticos, el trasplante de hígado puede convertirse en una opción de tratamiento.