La hemoglobinuria paroxística nocturna (HNP), conocida también como síndrome de Marchiafava-Micheli, es una enfermedad rara y crónica causada por un defecto en la membrana (superficie celular) de las células sanguíneas, debido a una mutación espontánea en ciertos reguladores de la activación del sistema complemento (parte del sistema inmune primario).[1]​ Esta activación del sistema del complemento lleva a la destrucción de los glóbulos rojos, proceso conocido como hemólisis, que se produce dentro de los vasos sanguíneos.[2]​ Descrita inicialmente por William Gull en 1866, luego en 1882 por Paul Strübing, quien asoció la patología a los glóbulos rojos, y por Thomas Hale Ham en 1983, quien identificó el papel de las proteínas del complemento en la enfermedad.[3]​
Hasta el 2007, los pacientes con HPN se trataban únicamente con terapias de soporte:[13]​

Transfusiones: muchas veces imprescindibles para la recuperación de la anemia, pero pueden ocasionar, a largo plazo, sobrecarga de hierro e inmunizaciones.[7]​
Vitaminas: vitamina B y ácido fólico, para favorecer la formación de glóbulos rojos.
Anticoagulantes: no son realmente efectivos para prevenir las trombosis en el entorno de la HPN.[9]​
Corticoides: potentes como antiinflamatorios, utilizados en ciertas crisis hemolíticas, con poco resultado y con efectos secundarios a largo plazo.