La enfermedad de Wolman, descrita en 1954 por el médico Moshe Wolman, es una enfermedad pediátrica causada por la deficiencia de la enzima lipasa ácida lisosomal(LAL).[1]​ Esta enzima es una glicoproteína encargada de la hidrólisis de los ésteres de colesterol y triglicéridos en el paso de sangre periférica a la célula, particularmente cuando estos forman lipoproteínas de baja densidad (LDL).[2]​   La deficiencia de esta enzima conduce a un almacenamiento masivo de triglicéridos y ésteres de colesterol. Estos depósitos dañan los tejidos afectados, principalmente el cerebro, hígado y bazo. Se incluye dentro del grupo de enfermedades ocasionadas por almacenamiento de lípidos, también llamadas lipidosis. La enfermedad de Wolman es uniformemente mortal a principios de la infancia, a menos que se realice tratamiento con trasplante de células hematopoyéticas (HCT).[3]​ La enfermedad de Wolman es rara (menos de 80 casos identificados en PubMed).
Se ha utilizado de forma anecdótica el alotrasplante de progenitores hematopoyéticos (de médula ósea o de cordón umbilical) que previene el curso mortal de la enfermedad, pero no la aparición de complicaciones órgano-específicas como la cirrosis hepática.
Recientemente se ha comercializado la sebilipasa, un tratamiento enzimático sustitutivo del déficit de lipasa ácida lisosomal.[10]​ Uno de los factores limitantes para la utilización de la terapia enzimática sustitutiva es su altísimo coste, superior a los 200 000 € por año.
El tratamiento dietético de la enfermedad es absolutamente ineficaz y no modifica la evolución mortal de la misma. Las dietas bajas en grasa sólo tienen utilidad si se ha realizado un tratamiento enzimático sustitutivo o un trasplante de progenitores, como terapia coadyuvante.
Por otra parte, se ha mencionado la posibilidad de utilizar un inhibidor de la HMG-CoA reductasa como la lovastatina, como tratamiento coadyuvante. El mecanismo de acción se basa en la disminución de la síntesis de colesterol y de la producción de la apolipoproteína B con reducciones en los niveles tanto de colesterol como de triglicéridos.[7]​ Asimismo, se ha evidenciado una disminución de la hepatoesplenomegalia y una mejoría de la disfunción adrenal.[7]​
La terapia génica dirigida al hígado es otra  de las posibilidades futuras contempladas como candidatas para el tratamiento de la enfermedad.[7]​