La leucemia promielocítica aguda con t(15,17)(q22;q12);PML-RARα es un subtipo de leucemia mieloide aguda (LAM) en la cual predominan los promielocitos anormales.[1]​ La LPA posee características morfológicas, citogenéticas y moleculares únicas.[2]​ Esto incluye una coagulopatía potencialmente devastadora con un elevado riesgo de mortalidad.[3]​
La gran mayoría de los casos de LPA con t(15;17) pertenecen a la clase hipergranular del tipo M3 y a la variante microgranular (hipogranular) M3v, según describe la clasificación franco-estadounidense-británica FAB.[4]​[5]​
La enfermedad se caracteriza por una proliferación rápida de células promielocíticas. También es característico de la misma la translocación de los cromosomas 15 y 17 que producen la proteína RARα, que es la responsable de la respuesta al tratamiento con ácido transretinoico (ATRA).[6]​
El tratamiento de la leucemia promielocítica se centra en la destrucción de la oncoproteína resultante de la fusión de los genes PML/RARα, ya que sin la oncoproteína la célula neoplásica muere. La administración de trióxido de arsénico ha demostrado ser muy efectiva en la eliminación de las células neoplásicas ya que se une a la oncopreteína con mucha especificidad e induce su eliminación por la vía del proteasoma.
En España el uso de trióxido de arsénico sí está aprobado, y se administra junto con Ácido Transretinoico (ATRA) a altas dosis para promover la acción fisiológica del receptor de ácido retinoico (prodiferenciativo y promadurativo), ayudando a las células neoplásicas a terminar su diferenciación y maduración de las células. Esto no frena la enfermedad, solo hace que las células maduren con normalidad, de modo que se debe administrar quimioterapia concomitante.