La leucodistrofia metacromática, también conocida por las siglas LMC, es una enfermedad que se debe al déficit de la enzima arilsulfatasa A y produce la acumulación de glucoesfingolípidos en la sustancia blanca del cerebro. Se hereda de padres a hijos según un patrón autosómico recesivo.
Está provocada por una mutación en el código genético que se localiza en el cromosoma 22. Existen varias formas de la enfermedad causadas cada una de ellas por una mutación específica.
Aunque no existe ningún tratamiento eficaz establecido para uso general que permita curar la leucodistrofia metacromática,  diferentes procedimientos terapéuticos se encuentran en fase de investigación, como la terapia génica o la terapia de reemplazo enzimático. 
Se están realizando ensayos para retrasar el desarrollo de la enfermedad mediante trasplante de médula.[2]​ También se están practicando ensayos alentadores utilizado vectores de terapia génica derivados del virus de la inmunodeficiencia humana.[3]​[4]​ Científicos de un instituto de Milán han utilizado con éxito el virus del sida para curar esta enfermedad.

Terapia génica con un trasplante autólogo de células madre : investigadores italianos del Instituto San Raffaele Telethon probaron un enfoque novedoso que combinaba la terapia génica con un trasplante autólogo de células madre.
La terapia génica para pacientes infantiles tardíos y juveniles tempranos fue aprobada por la Comisión Europea[5]​  en diciembre de 2020 después de recibir una revisión favorable del CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos[6]​ en octubre de 2020.  El producto se comercializa en la UE como Libmeldy . Libmeldy es un medicamento de terapia génica en el que las células madre y progenitoras hematopoyéticas CD34+ se obtienen de la médula ósea del propio paciente o de sangre periférica movilizada.  Estas células se transducen ex vivo usando un vector lentiviral que codifica el gen de la arilsulfatasa A humana para insertar un gen funcional para producir la enzima ARSA.[7]​ Cuando las células modificadas se vuelven a trasplantar al paciente como una infusión única, se ha demostrado que las células producen la enzima ARSA faltante.  Los niños a la edad de cinco años estaban todos en buenas condiciones y asistían al jardín de infantes cuando normalmente a esta edad, los niños con la enfermedad ni siquiera pueden hablar.  Se puede encontrar información adicional en la página de Terapia Génica de la Fundación MLD y en el sitio Clinical Trials.gov .En 2020 la Agencia Europea del Medicamento autorizó el uso de Libmeldy para el tratamiento de MLD infantil y juvenil en Europa https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/libmeldy