La colangitis esclerosante primaria (CEP) es una enfermedad rara, inflamatoria progresiva de los conductos biliares de origen autoinmune. La enfermedad se asocia habitualmente a colitis ulcerosa: Hasta un 90% de los pacientes con colangitis esclerosante primaria tienen colitis ulcerosa. Menos frecuentemente puede asociarse a enfermedad de Crohn. Por otro lado, la prevalencia de colangitis esclerosante en pacientes con colitis ulcerosa es de aproximadamente 5%. Es una enfermedad que afecta predominantemente a hombres (sólo un 30% de los afectados son mujeres). Se asimila a otra enfermedad colestásica llamada colangitis biliar primaria.[1]​
Ninguno de los tratamientos actualmente disponibles para la colangitis esclerosante primaria ha demostrado tener un efecto comprobado modificando la historia natural de la enfermedad.[2]​
El medicamento más usado es el ácido ursodeoxicólico, basado fundamentalmente en los beneficios de este ácido biliar en otras enfermedades colestásicas como la cirrosis biliar primaria. El uso de este medicamento en dosis de hasta 15 mg/kg ha demostrado beneficios bioquímicos (disminución de la fosfatasa alcalina [FA] y gama glutamil transpeptidasa [GGT]), pero no ha demostrado claros beneficios histológicos o en la sobrevida de los pacientes. Hay estudios prospectivos en curso usando dosis más altas (20 a 30 mg/kg). Un nuevo derivado del ácido ursodeoxicólico llamado nor-ursodeoxicólico parece promisorio en estudios pre-clínicos. El uso de corticoides (ej.: la budesonida) puede ayudar a aliviar los síntomas.
El trasplante hepático es el tratamiento de elección en los casos en que la enfermedad ha avanzado. Los criterios de indicación de trasplante son similares a los de cualquier otra enfermedad hepática crónica. Una indicación adicional de trasplante hepático es la presencia de colangitis bacterianas a repetición. La solo presencia de ictericia no se considera una indicación de trasplante. Un score de la Clínica Mayo que prediga una mortalidad mayor a 80% en los siguientes 6 meses se acepta habitualmente como criterio de enlistamiento para trasplante hepático.
Los ensayos de tratamiento con anticuerpos monoclonales, tampoco han demostrado eficacia.[3]​