奥希替尼(Osicent)是第三代肺癌靶向药,在国内外都已经上市了很久了。在患者中的口碑很好,对于T790M突变的肺癌有着非常好的治疗效果,并且也被各大指南推荐为EGFR肺癌的一线用药。<br><img><br>奥希替尼适用于既往经表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗时或治疗后出现疾病进展,并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞性肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。<br>在使用奥希替尼治疗局部晚期或转移性NSCLC前,首先需要明确EGFR T790M突变的状态。应采用经过充分验证的检测方法确定存在EGFR T790M突变方可使用奥希替尼治疗。<br>奥希替尼的推荐剂量为每日80mg,直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。
由于该疾病的严重致死致残性,早在2018年5月,SMA就被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》,进一步支持罕见病的诊断和治疗。 同年9月,渤健公司的诺西那生钠注射液作为已在境外上市,且临床急需的罕见病治疗新药,被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。这款于2016年FDA批准的首个治疗SMA的治疗药物,在国内审批周期不到6个月,足见国内SMA患者对药品的急需程度。 但遗憾的是,该注射液存在患者需终身使用的局限。