While many of these diseases are thought to be treatable by correcting the underlying mutation in even a modest fraction of cells in an organ, delivering molecular machines like base editors into cells in a human being can be challenging.
Noha sok ilyen kórt gyógyíthatónak tartunk a kérdéses mutáció kijavításával, még sejtek csekély töredéke esetén is molekuláris gépek, pl. bázisszerkesztők bejuttatása emberi lények sejtjeibe komoly kihívás lehet.