While many of these diseases are thought to be treatable by correcting the underlying mutation in even a modest fraction of cells in an organ, delivering molecular machines like base editors into cells in a human being can be challenging.
Si bien se estima que muchas de estas enfermedades pueden tratarse al corregir la mutación subyacente en al menos una pequeña fracción de las células de un órgano, introducir máquinas moleculares como los editores de bases a las células humanas puede ser un gran desafío.