While many of these diseases are thought to be treatable by correcting the underlying mutation in even a modest fraction of cells in an organ, delivering molecular machines like base editors into cells in a human being can be challenging.
Während man vermutet, dass viele dieser Krankheiten behandelbar sind, indem man die Punktmutation korrigiert, in nur wenigen Zellen eines Organs, so ist es eine Herausforderung, diese kleinen molekularen Maschinen wie die Basen-Editoren, in menschliche Zellen einzuschleusen.