While many of these diseases are thought to be treatable by correcting the underlying mutation in even a modest fraction of cells in an organ, delivering molecular machines like base editors into cells in a human being can be challenging.
Même si on pense que beaucoup de ces maladies sont curables en corrigeant la mutation à la racine d'une fraction, même modeste, de cellules d'un organe, déployer des nanomachines comme les correcteurs génomiques dans les cellules d'un être humain peut s'avérer difficile.