Lægemidlet forbedrer den kardiale (hjertet), motoriske (bevægelse) og respiratoriske (åndedrættet) funktion såvel som vækst og funktionelle færdigheder.
In der ersten Hauptstudie, an der Babys im Alter von unter sechs Monaten beteiligt waren, waren alle 18 mit Myozyme behandelten Patienten mit 18 Monaten noch am Leben und benötigten 15 von ihnen keine Beatmung.