I forbindelse med behandlingen af patienter med BH4- defekt fremlagde virksomheden resultaterne af tre undersøgelser af sapropterindihydrochlorid fra faglitteraturen.
In Bezug auf die Behandlung von Patienten mit BH4-Mangel legte das Unternehmen die Ergebnisse dreier Studien mit Sapropterindihydrochlorid aus der veröffentlichten Literatur vor.