CHMP erkendte, at der ikke findes nogen alternativ behandling af Niemann Picks sygdom, type C, men var samtidig betænkelig ved, at fordelene ved Zavesca ved behandling af de neurologiske symptomer på Niemann Picks sygdom, type C, ikke var blevet påvist i tilstrækkeligt omfang.
Der CHMP erkannte an, dass keine anderen Möglichkeiten der Behandlung der Niemann-Pick- Krankheit Typ C zur Verfügung stehen, hatte jedoch Bedenken dahingehend, dass ein Nutzen von Zavesca bei der Behandlung der neurologischen Symptome der Niemann-Pick-Krankheit Typ C nicht ausreichend nachgewiesen worden war.