Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Zavesca kun er større end risiciene ved oral behandling af voksne patienter med let eller moderat Gauchers sygdom type 1, som ikke er egnet til enzymsubstitutionsbehandling, og ved behandling af progressive neurologiske manifestationer hos voksne og pædiatriske patienter med Niemann- Picks sygdom type C.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die Vorteile von Zavesca bei der oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit leichter bis mittelschwerer Gaucher-Krankheit Typ 1, für die eine Enzymersatztherapie nicht geeignet ist, und bei der Behandlung 2/3 von progressiven neurologischen Manifestationen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die an der Niemann-Pick-Krankheit Typ C leiden, gegenüber den Risiken überwiegen und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Zavesca zu erteilen.