Den ubehandlede, historiske patientgruppe var i overensstemmelse med pivotalundersøgelsens population og var afledt fra en retrospektiv naturlig anamneseundersøgelse (n=42) hos patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen.
Die unbehandelte historische Vergleichsgruppe wurde an die Population der Zentralstudie angepasst und sie wurde aus einer retrospektiven Studie des natürlichen Krankheitsverlaufs (n=42) bei Morbus- Pompe-Patienten mit infantiler Verlaufsform gewonnen.