I en pivotalundersøgelse med 18 patienter blev Myozymes farmakokinetiske egenskaber vurderet hos 15 patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen (alle under 6 måneder ved behandlingens start), der modtog doser på hhv.
In einer an 18 Patienten durchgeführten Zentralstudie wurde die Pharmakokinetik von Myozyme an 15 Patienten mit infantilem Morbus Pompe untersucht (alle Patienten waren zu Behandlungsbeginn weniger als 6 Monate alt).