Lægemidler til sjældne sygdomme er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af en livstruende eller kronisk invaliderende lidelse, der berører højst 5 ud af 10 000 personer i Det Europæiske Fællesskab, eller lægemidler kan opnå status af lægemidler til sjældne sygdomme i tilfælde af, at sådanne lægemidler af økonomiske årsager ellers ikke ville blive udviklet uden incitamenter.
Arzneimittel für seltene Leiden sind zur Diagnose, Prävention oder Behandlung von lebensbedrohlichen oder chronisch schwächenden Leiden bestimmt, die weniger als fünf von 10 000 Personen in der Europäischen Gemeinschaft betreffen oder die aus wirtschaftlichen Gründen nicht ohne Anreize entwickelt würden.