Lægemidler til sjældne sygdomme er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af en livstruende eller kronisk invaliderende lidelse, der berører en lille gruppe patienter i Det Europæiske Fællesskab.
Arzneimittel für seltene Leiden dienen der Diagnose, Verhütung oder Behandlung von Leiden, die lebensbedrohend sind oder eine chronische Invalidität nach sich ziehen und von denen in der Europäischen Gemeinschaft nur eine geringe Zahl von Patienten betroffen ist.