Zavesca anvendes, når patienten anses for uegnet til standardbehandling med enzymsubstitutionsbehandling, der gives ved infusion (drop i en vene)  voksne, unge og børn med Niemann- Pickssygdom type C, en potentielt dødelig sygdom, hvor glycosphingolipider ophobes i hjernen og andre steder i kroppen.
Zavesca wird bei Patienten angewendet, für die die Standardbehandlung einer Enzymersatztherapie (EET) durch eine Infusion (Tropfinfusion in eine Vene) nicht geeignet ist;  Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern mit der Niemann-Pick-Krankheit Typ C, einer potenziell tödlichen Krankheit, bei der sich Glycosphingolipide in den Gehirnzellen und in anderen Teilen des Körpers ansammeln.