I et separat 10 ugers, placebokontrolleret forsøg blev 45 PKU- patienter, behandlet med fast fenylalaninbegrænset diæt (fenylalanin i blodet < 480µmol/ L ved forsøgsstart), randomiseret i forholdet 3: 1 til behandling med sapropterindihydrochlorid 20mg/ kg daglig (n=33) og placebo (n=12).
7 Sapropterin Behandelten und 13,2% (5/38) der mit Placebo Behandelten am Ende der 6-wöchigen Studienperiode Phenylalaninblutspiegel < 600 µmol/l (p=0,012).