Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen; klinisk forsøg med patientalder op til 6 måneder Sikkerhed og effekt for Myozyme er vurderet i en randomiseret, open- label, historisk kontrolleret klinisk pivotalundersøgelse med 18 ikke- ventilerede patienter med sygdomsdebut i spædbørnsalderen og i alderen 6 måneder eller mindre ved behandlingens start.
Die Patienten waren zu Beginn der Behandlung 6 Monate alt oder jünger.