10/ 10 bundet til kørestol og 9/ 10 afhængig af ventilator) i alderen 9- 54 år blev behandlet i ” expanded access ” behandlingsprogrammer med alglukosidase alfa 20- 40 mg/ kg hver anden uge i perioder af forskellig varighed mellem 6 måneder og 2, 5 år.
Zehn Patienten im Alter von 9-54 Jahren mit fortgeschrittenem Morbus Pompe in später Verlaufsform (10/10 rollstuhlabhängig, 9/10 auf Beatmung angewiesen) wurden in Expanded-Access-Programmen mit Alglucosidase alfa 20-40 mg/kg alle 2 Wochen unterschiedlich lange zwischen 6 Monaten und 2,5 Jahren behandelt.