Agenturets strategi for lægemidler til sjældne sygdomme har til formål at støtte innovation og forskning, der bl. a. udføres af små og mellemstore virksomheder.
Die Agentur unterstützt mit ihrer Politik für Arzneimittel für seltene Leiden Forschung und Innovation auf diesem Gebiet, insbesondere auch die Aktivitäten von kleinen und mittleren Unternehmen.