Virkningerne af Zavesca blev undersøgt i en hovedundersøgelse med 29 patienter i alderen 12 år og opefter med Niemann- Picks sygdom, type C.
Die Wirksamkeit von Zavesca wurde in einer Hauptstudie mit 29 Patienten im Alter von mindestens 12 Jahren mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C untersucht.