Rationalet for behandling med Kuvan i patienter med BH4 mangel er at erstatte det manglende BH4, hvor ved aktiviteten af fenylalanin hydroksylase genoprettes.
Die Rationale der Anwendung von Kuvan bei Patienten, die einen BH4-Mangel aufweisen ist es, die unzureichenden BH4-Spiegel zu ersetzen und dadurch die Aktivität der Phenylalaninhydroxylase wiederherzustellen.