Efter 3 ugers behandling med sapropterindihydrochlorid 20mg/ kg daglig var fenylalaninniveauerne i blodet reduceret signifikant; den gennemsnitlige reduktionen i baseline niveauet (+ SD) var 148, 5 + 134, 2 µmol/ L (p < 0, 001).
An einer gesonderten 10-wöchigen, placebokontrollierten Studie nahmen 45 Patienten mit PKU teil, deren Phenylalaninblutspiegel durch eine phenylalaninrestriktive Ernährung (Phenylalaninblutspiegel ≤ 480 μ mol/l bei Aufnahme in die Studie) kontrolliert waren.