Den var ventet med længsel af patienter, der i mange år har lidt af sjældne sygdomme. • "Lægemidler til sjældne sygdomme" er til behandling af sygdomme, der forekommer så sjældent, at sponsorerne ikke er villige til at udvikle dem på normale markedsbetingelser.
„ Waisenkinder“ unter den Arzneimitteln) dienen zur Behandlung von Krankheiten, die so selten auftreten, dass Sponsoren nicht bereit sind, sie unter normalen Marktbedingungen zu entwickeln.