I undersøgelsen af patienterne med BH4- defekt sås der en forbedring af koncentrationen af fenylalanin i blodet og af andre sygdomstegn hos de patienter, der tog sapropterindihydrochlorid.
In den Studien zum BH4-Mangel zeigte sich bei den Patienten eine Verbesserung des Phenylalaninspiegels im Blut und anderer Krankheitsindikatoren, wenn diese Sapropterindihydrochlorid einnahmen.