Generelt viste data, at behandling med Zavesca kan reducere progressionen af klinisk relevante neurologiske symptomer hos patienter med Niemann- Picks sygdom, type C.
Insgesamt zeigen die Daten, dass die Progression klinisch relevanter neurologischer Symptome bei Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C durch eine Behandlung mit Zavesca aufgehalten werden kann.