Det er yderst vigtigt at behandle unge patienter i alderen < 5 år, der lider af en svær form af sygdommen, endda skønt patienter < 5 år ikke var inkluderet i det yderst betydningsfulde fase 3 studium.
Mit das Wichtigste ist die Behandlung an schweren Erkrankungsformen leidender junger Patienten im Alter von < 5 Jahren, auch wenn keine Patienten < 5 Jahre in die Pivotalstudie der Phase 3 aufgenommen wurden.