Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen; klinisk forsøg med patientalder fra 6 måneder til 3, 5 år En anden open- label undersøgelse vurderede ligeledes sikkerhed og effekt af Myozyme hos 21 patienter med hovedsagelig den a- typiske form for Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen, der var fra 6 måneder til 3, 5 år ved behandlingens start.
Morbus Pompe in infantiler Verlaufsform; klinische Studie an Patienten im Alter von 6 Monaten bis 3,5 Jahren Eine zweite Open-Label-Studie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Myozyme bei 21 Morbus-Pompe-Patienten mit einer vorwiegend atypischen Ausprägung der infantilen Verlaufsform, die zu Beginn der Behandlung zwischen 6 Monaten und 3,5 Jahre alt waren.