Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění jsou určeny pro diagnostiku, prevenci a nebo léčbu zdravotních potíží, které ohrožují pacientův život nebo jej chronicky oslabují; tyto potíže se v Evropském společenství vyskytují u nízkého počtu pacientů.
Zdravila sirote so namenjena diagnosticiranju, preprečevanju ali zdravljenju smrtno nevarnih ali kronično izčrpavajočih bolezni, ki prizadenejo majhno število bolnikov v Evropski skupnosti.