Klinická účinnost a bezpečnost Účinnost a bezpečnost přípravku Vidaza byly studovány v mezinárodní, multicentrické, kontrolované, otevřené, randomizované, komparativní studii fáze 3 s paralelními skupinami (AZA PH GL 2003 CL 001) u pacientů s myelodysplastickými syndromy (MDS) intermediárního rizika 2. stupně a vysokého rizika podle mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS), refrakterní anémií s nadbytkem blastů (Refractory Anaemia with Excess Blasts, RAEB), refrakterní anémií s nadbytkem blastů v transformaci (Refractory Anaemia with Excess Blasts in Transformation, RAEB- T) a modifikovanou chronickou myelomonocytovou leukemií (mCMML) podle francouzsko - americko- britského klasifikačního systému (FAB).
MDS z vmesno stopnjo 2 in visoko stopnjo tveganja po Mednarodnem prognostičnem sistemu ocenjevanja (IPSS), refraktorno anemijo s presežkom blastov (RAEB - refractory anaemia with excess blasts), refraktorno anemijo s presežkom blastov v transformaciji (RAEB- T - refractory anaemia with excess blastsin transformation) in modificirano kronično mielomonocitno levkemijo (mKMMoL) po francosko- ameriško- britanskem (FAB) razvrstitvenem sistemu.