Nejrozsáhlejší studie Orfadinu proběhla v rámci celosvětového programu povolení užívání přípravku z humánních důvodů (tzv. program "compassionate use"; jedná se o program, v rámci kterého si
Največja raziskava zdravila Orfadin je potekala na 257 bolnikih v 87 različnih bolnicah v 25 državah kot del programa “ sočutne uporabe ” (to je program, v okviru katerega lahko zdravniki zahtevajo zdravilo za enega izmed svojih bolnikov, preden je zdravilo v celoti odobreno).