Infantilní Pompeho nemoc je závažné onemocnění, pro které v Evropské unii neexistuje žádná schválená léčba.
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je sklenil, da so koristi zdravila Myozyme pri dolgoročni encimski nadomestni terapiji pri bolnikih s potrjeno diagnozo Pompejeve bolezni (pomanjkanje kisline alfa- glukozidaze) večje od z njim povezanih tveganj.