Ve studiích s pacienty s deficitem BH4 došlo u pacientů, kteří užívali sapropterin dihydrochlorid, ke zlepšení hladin fenylalaninu v krvi a dalších ukazatelů onemocnění.
V študijah, ki so vključevale bolnike s pomanjkanjem BH4, so se pri bolnikih izboljšale ravni fenilalanina v krvi in drugi označevalci bolezni, če so jemali sapropterinijev diklorid.