Infantilní forma Pompeho nemoci; klinické hodnocení u pacientů ve věku 6 měsíců až 3, 5 roku Druhá otevřená klinická studie rovněž hodnotila bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme u 21 pacientů s predominantně netypickou infantilní formou Pompeho nemoci, kterým bylo na začátku léčení 6 měsíců až 3, 5 roku.
Druga odprta klinična raziskava je prav tako ocenjevala varnost in učinkovitost zdravila Myozyme pri 21 bolnikih s pretežno netipično obliko Pompejeve bolezni z zgodnjim nastopom, ob začetku zdravljenja pa so bili stari od 6 mesecev do 3, 5 let.