Cystinóza je vzácné smrtelné onemocnění a přípravek CYSTAGON je v tomto kontextu považován za prospěšný léčivý přípravek, přičemž neexistuje alternativní léčba.
Cistinoza je redka, smrtna bolezen in zdravilo CYSTAGON velja kot koristno zdravilo za to bolezen, za katero ne obstaja nobeno drugo alternativno zdravljenje.