K dispozici je málo studií, které byly provedeny u pacientů do 4 let věku s deficitem BH4 s jiným složením stejné léčivé látky (sapropterin) nebo s neregistrovaným přípravkem obsahujícím BH4.
7 Pri otrocih, mlajših od 4 let, s pomanjkanjem BH4 so izvedli le redke študije, v katerih so uporabili drugo obliko iste zdravilne učinkovine (sapropterin) ali neregistrirano zdravilo z BH4.