Bezpečnost a účinnost klofarabinu byly hodnoceny v otevřené nesrovnávací studii fáze I s eskalací dávek u 25 pediatrických pacientů s relabující nebo refrakterní leukémií (17 ALL, 8 AML), u nichž byla standardní léčba neúspěšná nebo pro něž neexistovala jiná léčebná možnost.
Varnost in učinkovitost klofarabina so ocenili v odprti, neprimerjalni študiji s povečevanjem odmerka 1. faze, pri 25 pediatričnih bolnikih s ponovljeno ali refraktarno levkemijo (17 ALL; 8 AML), pri katerih standardno zdravljenje ni bilo uspešno ali pri katerih ni bilo drugega zdravljenja.