Hlavním problémem je léčba mladých pacientů mladších 5 let, kteří trpí těžkou formou choroby, i když pacienti do 5 let nebyli do rozhodující fáze 3 této studie zahrnuti.
Ključni namen je zdraviti mlade bolnike pred dopolnjenim petim letom starosti, ki trpijo za težko obliko bolezni, čeprav bolniki, mlajši od 5 let, niso bili vključeni v ključno klinično raziskavo faze III.