9 Juvenilní/ adultní forma Pompeho nemoci Otevřená klinická studie hodnotila bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme u 5 pacientů s juvenilní/ adultní formou Pompeho nemoci, jimž bylo na začátku léčení 5 měsíců až 15 let.
Pozen nastop Pompejeve bolezni Odprta klinična raziskava je ocenjevala varnost in učinkovitost zdravila Myozyme pri 5 bolnikih s poznim nastopom Pompejeve bolezni, ob začetku zdravljenja pa so bili stari od 5 do 15 let.