Léčba nitisinonem vede k normalizaci metabolismu porfyrinu s normální činností erytrocytové PBG - syntázy a močové 5- ALA, sníženému vylučování sukcinylacetonu močí, zvýšené koncentraci tyrosinu v plazmě a zvýšenému vylučování fenolkyselin močí.
Zdravljenje z nitizinonom omogoča, da se vzpostavi normala presnova porfirina z normalnim delovanjem eritrocitne porfobilinogen- sintaze in 5- aminolevulinatom v urinu, da se zmanjša izločanje sukcinilacetona z urinom, poveča koncentracija tirozina v plazmi in tudi odvajanje fenola z urinom.