Myozyme je indikován pro dlouhodobou enzymatickou substituční léčbu u pacientů s potvrzenou diagnózou Pompeho nemoci (nedostatek kyselé α- glukosidázy).
Myozyme je namenjen dolgoročni encimski nadomestni terapiji (enzyme replacement therapy, ERT) pri bolnikih s potrjeno diagnozo Pompejeve bolezni (pomanjkanje α- glukozidaze).