Направени са ограничен брой проучвания при пациенти под 4- годишна възраст с BH4 дефицит, при които е използван друг препарат на същото активно вещество (сапроптерин) или нерегистриран препарат на BH4.
Begränsade studier har utförts på patienter under 4 år med BH4- brist med med en annan formulering av samma aktiva substans (sapropterin) eller ett oregistrerat BH4- preparat.