В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
I studierna av patienter med BH4- brist visade patienterna en förbättring av nivåer av fenylalanin i blodet och andra markörer för sjukdomen när de tog sapropterindihydroklorid.