В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
Dans les études ayant porté sur le déficit en BH4, les patients présentaient une amélioration des taux sanguins de phénylalanine et d’ autres marqueurs de la maladie, lorsqu’ ils prenaient le dichlorhydrate de saproptérine.