За болест на Ниман- Пик тип С ефективността на Zavesca е проучена в едно основно проучване, обхващащо 31 пациенти, 12 от които са на възраст под 12 години.
Pour la maladie de Niemann-Pick de type C, l’ efficacité de Zavasca a été évaluée dans le cadre d’ une étude principale menée auprès de 31 patients, 12 d’ entre eux étant âgés de moins de 12 ans.