Намалената или липсваща активност на α- галактозидаза води до натрупване на GL- 3 в лизозомите на различни видове клетки, включително в ендотелните и паренхимни клетки, което в крайна сметка предизвиква животозастрашаващи клинични нарушения в резултат от бъбречни, сърдечни или мозъчно- съдови усложнения.
L’ objectif du traitement enzymatique substitutif est de rétablir un niveau d’ activité enzymatique suffisant pour supprimer le substrat accumulé dans les tissus organiques afin de prévenir, de stabiliser ou d’ inverser le déclin fonctionnel progressif de ces organes avant l’ apparition de troubles irréversibles.