Болест на Pompe с проява в ранна детска възраст; клинично изпитване при пациенти на възраст от 6 месеца до 3, 5 години Второ открито клинично изпитване също оценява безопасността и ефикасността на Myozyme при 21 пациента с предимно нетипична форма на проявяващата се в ранна детска възраст болест на Pompe, които на възраст варират от 6 месеца до 3, 5 години към започването на лечението.
8 Forme infantile de la maladie de Pompe; essai clinique mené chez des patients âgés de 6 mois à 3,5 ans Un deuxième essai clinique ouvert a aussi évalué la tolérance et l’ efficacité de Myozyme chez 21 patients essentiellement atteints d'une forme infantile atypique de la maladie de Pompe dont l'âge était compris entre 6 mois et 3,5 ans au début du traitement.