Десет пациента с напреднала късно проявяваща се болест на Pompe (т. е. в инвалидна количка за 10/ 10 и зависими от вентилатор за 9/ 10) на възраст 9- 54 години са лекувани чрез програми с разширен достъп с 20- 40 mg/ kg алглюкозидаза алфа на всеки две седмици в продължение на различни периоди от време между 6 месеца и 2, 5 години.
Dix patients atteints d'une forme tardive de la maladie de Pompe à un stade avancé (c'est-à-dire 10/ 10 en fauteuil roulant et 9/ 10 sous respirateur) âgés de 9 à 54 ans, ont été traités dans des programmes d’ accès étendu au traitement avec 20-40 mg/ kg d’ alpha alglucosidase toutes les 2 semaines selon des durées variables comprises entre 6 mois et 2,5 ans.