CHMP признава, че не съществуват алтернативни лечения за болестта на Ниман- Пик тип C, но има опасения, че ползата от Zavesca при лечението на неврологичните симптоми на болестта на Ниман- Пик тип C не е демонстрирана в достатъчна степен.
Le CHMP a reconnu qu’ il n’ existait pas de traitement alternatif de la maladie de Niemann-Pick de type C, mais il s’ inquiétait de ce que le bénéfice de Zavesca dans le traitement des symptômes neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C n’ avait pas été suffisamment démontré.