Ефективността на Zavesca е проучена в едно основно проучване, обхващащо 29 пациенти на възраст 12 и повече години с болестта на Ниман- Пик тип C.
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged. l’ adjonction de Zavesca, pris à la dose de 200 mg trois fois par jour, au traitement de référence ont été comparés à ceux du traitement de référence seul.