Проучването включва пациенти с документирана недостатъчна активност на идуронат- 2- фосфатазата, прогнозиран в проценти форсиран витален капацитет (FVC) < 80% и степен на тежест на болестта в широк спектър.
L’ étude incluait des patients en déficit d’ activité enzymatique iduronate-2-sulfatase documenté, avec un pourcentage de CVF prédite < 80% et présentant un large spectre de degrés de sévérité de l’ affection.