Болест на Pompe с проява в ранна детска възраст; клинично изпитване при пациенти на възраст от 6 месеца до 3, 5 години Второ открито клинично изпитване също оценява безопасността и ефикасността на Myozyme при 21 пациента с предимно нетипична форма на проявяващата се в ранна детска възраст болест на Pompe, които на възраст варират от 6 месеца до 3, 5 години към започването на лечението.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.