По отношение на разнородността в проявленията на заболяването сред пациентите, използвайки различни отправни точки за обобщение на клинично значимите промени от пет променливи за ефикасност (прогнозиран нормален процент ФВК, 6MWT разстояние, обхват на раменната подвижност, апнеа/ хипопнеа индекс (AHI) и зрителна острота) общият отговор е бил подобрение при 26 пациента (58%), без промяна при 10 пациента (22%) и влошаване при 9 пациента (20%).
7 To address the heterogeneity in disease manifestation across patients, using a composite endpoint that summed up clinically significant changes across five efficacy variables (percent predicted normal FVC, 6MWT distance, shoulder flexion range of motion, AHI, and visual acuity) the global response was an improvement in 26 patients (58%), no change in 10 patients (22%), and a deterioration in 9 patients (20%).