Проучването включва пациенти с документирана недостатъчна активност на идуронат- 2- фосфатазата, прогнозиран в проценти форсиран витален капацитет (FVC) < 80% и степен на тежест на болестта в широк спектър.
The study included patients with a documented deficiency in iduronate-2- sulfatase enzyme activity, a percent predicted FVC < 80%, and a broad spectrum of disease severity.