В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
In the studies of patients with BH4 deficiency, patients showed an improvement in blood phenylalanine levels and other markers of the disease when they were taking sapropterin dihydrochloride.