Принципът на ензимозаместващата терапия е ензимната активност да се възстанови до ниво, достатъчно да хидролизира натрупания субстрат и да предотврати последващо натрупване.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to hydrolyse the accumulated substrate and to prevent further accumulation.