Нелекуваната историческа група е сравнена с популацията от базовото проучване и е получена от ретроспективно проучване на естественото протичане (n=42) при пациенти с проявяваща се в ранна детска възраст болест на Pompe.
The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.