Направени са ограничен брой проучвания при пациенти под 4- годишна възраст с BH4 дефицит, при които е използван друг препарат на същото активно вещество (сапроптерин) или нерегистриран препарат на BH4.
Limited studies have been conducted in patients under 4 years of age with BH4 deficiency using another formulation of the same active substance (sapropterin) or an un-registered preparation of BH4.