За болест на Ниман- Пик тип С ефективността на Zavesca е проучена в едно основно проучване, обхващащо 31 пациенти, 12 от които са на възраст под 12 години.
For Niemann-Pick type C disease, the effectiveness of Zavesca was studied in one main study involving 31 patients, 12 of whom were less than 12 years old.