Причината за прилагането на Kuvan при пациенти с ФКУ, поддаващи се на отговор към BH4, е да повиши активността на дефектната фенилаланинхидроксилаза и по този начин да ускори или запази оксидативния метаболизъм на фенилаланина, който е достатъчен за намаляване или поддържане на фенилаланиновите нива в кръвта, да предотврати или намали по- нататък натрупването на фенилаланин и да завиши поносимостта към приема на фенилаланин с храната.
The rationale for administration of Kuvan in patients with BH4-responsive PKU is to enhance the activity of the defective phenylalanine hydroxylase and thereby increase or restore the oxidative metabolism of phenylalanine sufficient to reduce or maintain blood phenylalanine levels, prevent or decrease further phenylalanine accumulation, and increase tolerance to phenylalanine intake in the diet.