Целта на ензимозаместителнното лечение, е да възстанови такова ниво на ензимна активност, което е достатъчно да хидролизира натрупания субстрат и да предотврати бъдещо натрупване.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to hydrolyze the accumulated substrate and to prevent further accumulation.