Очаква се така да се намали или предотврати развитието на симптомите на болестта на Гоше тип 1 и да се намалят симптомите на болестта на Ниман- Пик тип С.
This is expected to slow down or prevent the development of the symptoms of type 1 Gaucher disease and to reduce the symptoms of Niemann-Pick type C disease.