Много важно е да се лекуват млади пациенти на възраст < 5 години, страдащи от тежка форма на болестта, въпреки че пациенти < 5 години не бяха включени в основната фаза 3 на клинично изпитване.
A key issue is to treat young patients aged < 5 years suffering from a severe form of the disease, even though patients < 5 years were not included in the pivotal phase 3 study.