Pro léčbu pacientů s deficitem BH4 předložila společnost výsledky ze tří studií se sapropterin dihydrochloridem, které byly publikovány v literatuře.
Voor de behandeling van patiënten met BH4-deficiëntie legde de firma de resultaten over van drie onderzoeken uit de gepubliceerde literatuur over sapropterinedihydrochloride.