Infantilní forma Pompeho nemoci; klinické hodnocení u pacientů ve věku 6 měsíců a méně Bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme byla hodnocena v hlavní, randomizované, otevřené, anamnesticky kontrolované klinické studii 18 neventilovaných pacientů s infantilní formou nemoci, kterým bylo v době zahájení léčby 6 měsíců nebo méně.
Infantiel-verworven ziekte van Pompe; klinisch onderzoek bij patiënten van 6 maanden of jonger De veiligheid en werkzaamheid van Myozyme is geëvalueerd in een gerandomiseerd, open label, pivotal onderzoek met 18 niet-beademde patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe die bij het begin van de behandeling 6 maanden of jonger waren, vergeleken met een historische controlegroep.