Ve studiích s pacienty s deficitem BH4 došlo u pacientů, kteří užívali sapropterin dihydrochlorid, ke zlepšení hladin fenylalaninu v krvi a dalších ukazatelů onemocnění.
In de onderzoeken met patiënten met BH4-deficiëntie vertoonden de patiënten bij gebruik van sapropterinedihydrochloride een verbetering van de hoeveelheden fenylalanine in het bloed en van andere tekenen van de ziekte.