Infantilní forma Pompeho nemoci; klinické hodnocení u pacientů ve věku 6 měsíců až 3, 5 roku Druhá otevřená klinická studie rovněž hodnotila bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme u 21 pacientů s predominantně netypickou infantilní formou Pompeho nemoci, kterým bylo na začátku léčení 6 měsíců až 3, 5 roku.
8 Infantiel-verworven ziekte van Pompe; klinisch onderzoek bij patiënten van 6 maanden tot 3,5 jaar oud In een tweede open-label klinisch onderzoek werd de veiligheid en werkzaamheid van Myozyme geëvalueerd bij 21 patiënten met een voornamelijk atypische vorm van de infantiel-verworven ziekte van Pompe, die bij aanvang van de behandeling in leeftijd varieerden van 6 maanden tot 3,5 jaar.