U pacientů s PKU působí tak, že zvyšuje aktivitu porušeného enzymu, a u pacientů s deficitem BH4 nahrazuje chybějící kofaktor.
In geval van PKU versterkt Kuvan de werking van het slecht functionerende enzym en in geval van BH4- deficiëntie vervangt het de ontbrekende cofactor.