Infantilní Pompeho nemoc je závažné onemocnění, pro které v Evropské unii neexistuje žádná schválená léčba.
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Myozyme groter zijn dan de risico’ s voor wat betreft een langdurige enzym- substitutiebehandeling van patiënten bij wie de diagnose van ziekte van Pompe (zure α -glucosidase defect) is bevestigd.