Ačkoli přesný způsob účinku této látky u uvedeného onemocnění není znám, hydroxykarbamid snižuje počet buněk, které kolují v krvi, a u pacientů se syndromem srpkovitých buněk zabraňuje červeným krvinkám ve změně tvaru.
Hoewel de exacte werking van deze stof bij sikkelcelziekte niet duidelijk is, is hydroxycarbamide in staat het aantal cellen in de bloedstroom te verlagen en te voorkomen dat rode bloedcellen van vorm veranderen bij patiënten met sikkelcelziekte.