Hlavním problémem je léčba mladých pacientů mladších 5 let, kteří trpí těžkou formou choroby, i když pacienti do 5 let nebyli do rozhodující fáze 3 této studie zahrnuti.
Een essentieel punt is de behandeling van jonge patiënten < 5 jaar met een ernstige vorm van de ziekte, hoewel patiënten < 5 jaar niet in het fase-3-kernonderzoek waren opgenomen.