На 104 седмица от лечението, на разположение са оценките на LVM за 8 пациенти, от които при 5 се отчита намаляване в рамките на нормалните граници.
Vienpadsmit pacientiem (61, 1%), salīdzinot ar sākotnējo stāvokli, uzlabojās motorā funkcija, kas tika noteikta, izmantojot motoro spēju vērtējuma vecumam atbilstošo Alberta bērnu motoro spēju (AIMS) parametru skalu; veicot pēdējo pētījuma novērtējumu, 7 pacienti staigāja