В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
Pētījumos ar pacientiem ar tetrahidrobiopterīna nepietiekamību tika konstatēta fenilalanīna līmeņa asinīs un citu slimības simptomu uzlabošanās, lietojot sapropterīna dihidrohlorīdu.