В отделно 10- седмично плацебо контролирано проучване 45 пациенти с фенилкетонурия с нива на фенилаланин в кръвта, контролирани с помощта на стабилна фенилаланин- рестриктивна диета (фенилаланин в кръвта ≤ 480 μmol/ L при включване в проучването), са рандомизирани в съотношение 3: 1 за лечение със сапроптерин дихидрохлорид в доза 20 mg/ kg/ ден (n=33) или прием на плацебо (n=12).
Atsevišķos, 10 nedēļas ilgos, placebo- kontrolētos pētījumos 45 PKU pacienti, kuru fenilalanīna līmenis tika kontrolēts ar stabilu fenilalanīnu ierobežojošu diētu (asins fenilalanīns ≤480 µmol/ l pie reģistrācijas), tika randomizēti 3: