Болест на Pompe с проява в ранна детска възраст; Клинично изпитване при пациенти на възраст от 6 месеца или по- малки Безопасността и ефикасността на Myozyme е оценена чрез базово, рандомизирано, открито, исторически контролирано клинично изпитване на 18 невентилирани пациенти с проявяващо се в ранна детска възраст заболяване на възраст 6 месеца или по- малко при започване на лечението.
Pacienti, kuriem Pompe slimība ir parādījusies zīdaiņa vecumā Myozyme lietošanas drošība un efektivitāte ir vērtēta pivotālā, randomizētā, atvērta tipa vēsturiski kontrolētā klīniskā pētījumā, kurā tika iekļauti 18 neventilēti pacienti, kuriem slimība parādījās agrīni un kas terapijas sākumā bija sešus mēnešus veci vai jaunāki.