На 104 седмица от лечението на разположение са оценките на LVM за 10 пациенти, от които при 9 се отчита намаляване в рамките на нормалните граници.
Trīspadsmit (62%) no 21 pacienta ir konstatēts motorās funkcijas uzlabojums salīdzinot ar sākotnējo stāvokli, kas noteikts pēc neapstrādāto punktu skaita un vecumam atbilstošo punktu skaita pieauguma AIMS un/ vai Peabody motorās attīstības pakāpes skalā (PDMS- 2).