При ФКУ неговото действие се изразява в повишаване на активността на дефектния ензим, а при ВН4 дефицит то заменя липсващия кофактор.
Fenilketonūrijas gadījumā tas darbojas, palielinot defektīvā fermenta aktivitāti, bet tetrahidrobiopterīna deficīta gadījumā tas aizvieto trūkstošo kofaktoru.