Десет пациента с напреднала късно проявяваща се болест на Pompe (т. е. в инвалидна количка за 10/ 10 и зависими от вентилатор за 9/ 10) на възраст 9- 54 години са лекувани чрез програми с разширен достъп с 20- 40 mg/ kg алглюкозидаза алфа на всеки две седмици в продължение на различни периоди от време между 6 месеца и 2, 5 години.
10, későbbi korban kialakult, előrehaladott Pompe- betegségben szenvedő, (azaz 10- ből 10 esetben tolószékhez kötött és 10- ből 9 esetben lélegeztetésre szoruló) 9— 54 éves kor közötti beteget 6 hónap és 2, 5 év közötti időtartamon át kéthetente 20- 40 mg/ kg alfa- alglükozidázzal kezeltek a kiterjesztett gyógyszer- hozzáférési program keretein belül.