Лекарствата сираци са предназначени за диагностика, профилактика или лечение на заболяване, което е животозастрашаващо или с риск от хронично инвалидизиране, засягащо малък брой пациенти в Европейската общност.
A ritka betegségek gyógyszereit az Európai Közösségben kevés beteget érintő, életveszélyes vagy a képességek krónikus korlátozását okozó állapotok diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére szánják.