Болест на Pompe с проява в ранна детска възраст; клинично изпитване при пациенти на възраст от 6 месеца до 3, 5 години Второ открито клинично изпитване също оценява безопасността и ефикасността на Myozyme при 21 пациента с предимно нетипична форма на проявяващата се в ранна детска възраст болест на Pompe, които на възраст варират от 6 месеца до 3, 5 години към започването на лечението.
Csecsemőkorban kialakuló Pompe- betegség; klinikai vizsgálat 6 hónapos és 3, 5 éves kor közötti betegek körében Egy másik nyílt klinikai vizsgálat úgyszintén a Myozyme biztonságának és hatásosságának a megállapítására irányult 21 olyan betegre kiterjedően, akikre főleg a csecsemőkorban kialakult