В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
A BH4- hiányban szenvedő betegekre vonatkozó vizsgálatokban a betegeknél a szapropterin - dihidroklorid szedése mellett a vér fenilalaninszintje és a betegség egyéb markerei javulást mutattak.