За болест на Ниман- Пик тип С ефективността на Zavesca е проучена в едно основно проучване, обхващащо 31 пациенти, 12 от които са на възраст под 12 години.
A C típusú Niemann- Pick- betegségben a Zevasca hatásosságát egy fő vizsgálatban tanulmányozták, amelybe 31 olyan beteget vontak be, akik közül 12- en 12 évnél fiatalabbak voltak.