В клинични проучвания, включващи пациенти с рецидивиращ дребноклетъчен белодробен карцином, е установено, че при монотерапия с топотекан лимитиращата дозата токсичност е хематологичната.
A relapszusos kissejtes tüdőcarcinomában szenvedő betegek bevonásával végzett klinikai vizsgálatokban az orális topotekán- kezelés során a hematológiai mellékhatás volt a dózist limitáló toxicitás.