При ФКУ неговото действие се изразява в повишаване на активността на дефектния ензим, а при ВН4 дефицит то заменя липсващия кофактор.
PKU esetén úgy fejti ki hatását, hogy fokozza a hibás enzim aktivitását, BH4- hiány esetén pedig pótolja a hiányzó kofaktort.