Основната мярка за ефективност е функцията на белите дробове (форсиран витален капацитет) и разстоянието, което пациентите могат да изминат пеша за шест минути преди и след 26 - седмично лечение, но проучването е продължило до четири години.
A vizsgálatban az Aldurazyme hatását hasonlították össze a placebóéval (színlelt kezelés), és a tüdőfunkciót (terheléses vitálkapacitás), valamint azt a távolságot mérték, amelyet a beteg 6 perc alatt meg tud tenni a kezelés előtt és a kezelés után 26 héttel, de emellett a vizsgálat négy évig tartott.