Причината за прилагането на Kuvan при пациенти с BH4- дефицит е попълване на дефицитните нива на BH4, като по този начин се възстановява активността на фенилаланин- хидроксилазата.
BH4- hiányos betegeknél a Kuvan alkalmazásának elméleti alapja a csökkent BH4- szintek helyreállítása és így a fenilalanin- hidroxiláz aktivitásának helyreállítása.