Причината за прилагането на Kuvan при пациенти с ФКУ, поддаващи се на отговор към BH4, е да повиши активността на дефектната фенилаланинхидроксилаза и по този начин да ускори или запази оксидативния метаболизъм на фенилаланина, който е достатъчен за намаляване или поддържане на фенилаланиновите нива в кръвта, да предотврати или намали по- нататък натрупването на фенилаланин и да завиши поносимостта към приема на фенилаланин с храната.
A Kuvan alkalmazásának elméleti alapja BH4- re reagáló PKU- ban szenvedő betegeknél a hibás fenilalanin- hidroxiláz csökkent aktivitásának fokozása és így a fenilalanin oxidatív anyagcseréjének fokozása vagy helyreállítása olyan mértékben, ami elégséges ahhoz, hogy a vér fenilalaninszintje csökkenjen vagy ne változzon; illetve a fenilalanin további felhalmozódásának megakadályozása vagy csökkentése; valamint az étrendben lévő fenilalanin iránti tolerancia fokozása.