Тъй като заболяването е много сериозно, по етични причини не е било възможно директното сравняване на CYSTAGON с неистинско лечение.
A három vizsgálat kimutatta, hogy a Cystagon a kezelés korai megkezdése esetén a jó vesefunkcióval rendelkező betegeknél késlelteti a veseelégtelenség kialakulását, valamint a dialízis vagy veseátültetés szükségességét.