Проучването включва пациенти с документирана недостатъчна активност на идуронат- 2- фосфатазата, прогнозиран в проценти форсиран витален капацитет (FVC) < 80% и степен на тежест на болестта в широк спектър.
5 iduronaat- 2- sulfataasi aktiivsuse vaegus, prognoositav forsseeritud vitaalkapatsiteet (FVC) < 80% ja laias spektris haiguse raskusastmeid.