В рамките на тази популация специално ударение трябва да се постави върху оценката на прогресията на органната дисфункция, включително нейната обратимост.
Viieaastane kliiniline tulemusuuring Planeeritakse läbi viia küllaldase arvu mees - ja naispatsientidega uuring, kus hinnatakse pikaajalise agalsidaas alfa ravi mõju kliinilistele nähtudele, näiteks tserebrovaskulaarsest või kardiovaskulaarsest patoloogiast, või neerufunktsiooni kahjustusest tingitud nähtudele.