След третата седмица на терапия със сапроптерин дихидрохлорид
Eraldiseisvas 10- nädalases platseebokontrollitud uuringus randomiseeriti 45 PKU- ga patsienti, kelle vere fenüülalaniini taset kontrolliti piiratud hulgal fenüülalaniini sisaldava stabiilse dieedi abil (vere fenüülalaniini tase uuringusse arvamisel ≤ 480 μmol/ l), vahekorras 3: 1 saama kas sapropteriindivesinikkloriidi annuses 20 mg/ kg/ ööpäevas (n=33) või platseebot (n=12).