В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
Tetrahüdrobiopteriini puudulikkusega patsientidel tehtud uuringus esines sapropteriindivesinikkloriidi manustamise ajal vere fenüülalaniini taseme ja haiguse teiste markerite paranemine.