Болест на Pompe с проява в ранна детска възраст; Клинично изпитване при пациенти на възраст от 6 месеца или по- малки Безопасността и ефикасността на Myozyme е оценена чрез базово, рандомизирано, открито, исторически контролирано клинично изпитване на 18 невентилирани пациенти с проявяващо се в ранна детска възраст заболяване на възраст 6 месеца или по- малко при започване на лечението.
Infantiilse algusega Pompe tõbi; 6- kuuste ja nooremate patsientide kliiniline uuring Myozyme’ i ohutust ja tõhusust hinnati esimeses randomiseeritud avatud disainiga anamneesi põhjal kontrollitud kliinilises katses 18 hingamisaparaadi tuge mittevajaval haiguse infantiilse algusega patsiendil, kes olid ravi alguses 6 kuu vanused või nooremad.