Болест на Pompe с проява в ранна детска възраст; клинично изпитване при пациенти на възраст от 6 месеца до 3, 5 години Второ открито клинично изпитване също оценява безопасността и ефикасността на Myozyme при 21 пациента с предимно нетипична форма на проявяващата се в ранна детска възраст болест на Pompe, които на възраст варират от 6 месеца до 3, 5 години към започването на лечението.
Infantiilse algusega Pompe tõbi; 6 kuu kuni 3, 5 aasta vanuste patsientide kliiniline uuring Teine avatud ülesehitusega kliiniline uuring hindas Myozyme’ i ohutust ja tõhusust peamiselt 21- l ebatüüpilise kuluga infantiilse algusega Pompe tõvega patsiendil, kes ravi alguses olid 6 kuud kuni 3, 5 aastat vanad.