Направени са ограничен брой проучвания при пациенти под 4- годишна възраст с BH4 дефицит, при които е използван друг препарат на същото активно вещество (сапроптерин) или нерегистриран препарат на BH4.
Piiratud hulk uuringuid on läbi viidud BH4 puudulikkusega alla 4- aastastel lastel, kasutades sama toimeaine (sapropteriini) teist ravimvormi või registreerimata BH4 ravimit.