При 88 пациенти с недостатъчно контролирана фенилкетонурия, които при скрининга са със завишени нива на фенилаланин в кръвта, приемът на сапроптерин дихидрохлорид в доза 10 mg/ kg/ ден води до значително намаляване на нивата на фенилаланин в кръвта в сравнение с плацебо.
88 patsiendil, kelle PKU ei olnud hästi kontrollitud ja kelle veres tuvastati sõeluuringul suurenenud fenüülalaniini tase, vähendas sapropteriindivesinikkloriid annuses 10 mg/ kg/ ööpäevas vere fenüülalaniini taset võrreldes platseeboga märkimisväärselt.