По отношение на разнородността в проявленията на заболяването сред пациентите, използвайки различни отправни точки за обобщение на клинично значимите промени от пет променливи за ефикасност (прогнозиран нормален процент ФВК, 6MWT разстояние, обхват на раменната подвижност, апнеа/ хипопнеа индекс (AHI) и зрителна острота) общият отговор е бил подобрение при 26 пациента (58%), без промяна при 10 пациента (22%) и влошаване при 9 пациента (20%).
Hinsichtlich der heterogenen Krankheitsmanifestation zwischen den Patienten, die durch Verwendung eines kombinierten Endpunkts berücksichtigt wurde, der klinisch signifikante Veränderungen übergreifend für fünf Wirksamkeitsvariable zusammenfasst (zu erwartendes prozentuales normales FEV, Strecke im 6-Minuten-Gehtest, Bewegungsbereich des Schultergelenks AHI und Sehschärfe), war allgemein eine Verbesserung bei 26 Patienten (58%), keine Veränderung bei 10 Patienten (22%) und eine Verschlechterung bei 9 Patienten (20%) zu beobachten.