В рамките на тази популация специално ударение трябва да се постави върху оценката на прогресията на органната дисфункция, включително нейната обратимост.
1.a Klinische Fünfjahres-Ergebnisstudie Es ist eine Studie mit einer geeigneten Anzahl männlicher und weiblicher Patienten durchzuführen, um die Auswirkungen einer Langzeittherapie mit Agalsidase alfa auf die Häufigkeit klinischer Ereignisse, wie beispielsweise die als Ergebnis der zerebrovaskulären und kardiovaskulären Pathologie oder Nierenfunktionsstörungen entstehenden, zu bewerten.