CHMP признава, че не съществуват алтернативни лечения за болестта на Ниман- Пик тип C, но има опасения, че ползата от Zavesca при лечението на неврологичните симптоми на болестта на Ниман- Пик тип C не е демонстрирана в достатъчна степен.
Der CHMP erkannte an, dass keine anderen Möglichkeiten der Behandlung der Niemann-Pick- Krankheit Typ C zur Verfügung stehen, hatte jedoch Bedenken dahingehend, dass ein Nutzen von Zavesca bei der Behandlung der neurologischen Symptome der Niemann-Pick-Krankheit Typ C nicht ausreichend nachgewiesen worden war.