За болест на Ниман- Пик тип С ефективността на Zavesca е проучена в едно основно проучване, обхващащо 31 пациенти, 12 от които са на възраст под 12 години.
Bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C wurde die Wirksamkeit von Zavesca in einer Hauptstudie an 31 Patienten, von denen 12 unter 12 Jahre alt waren, untersucht.