Пациентите с ПНХ имат дефектен протеин (наречен CD59), който се намира на повърхността на червените им кръвни клетки и обикновено пречи на комплемента да атакува клетките.
Eculizumab wurde gezielt für die Bindung an das Komplementprotein C5 entwickelt, das ein Bestandteil des körpereigenen Abwehrsystems namens „ Komplement“ ist.