Направени са ограничен брой проучвания при пациенти под 4- годишна възраст с BH4 дефицит, при които е използван друг препарат на същото активно вещество (сапроптерин) или нерегистриран препарат на BH4.
Begrenzte Studien sind bei Patienten im Alter unter 4 Jahren mit BH4-Mangel durchgeführt worden, dabei kam eine andere Formulierung des gleichen Wirkstoffes (Sapropterin) oder eine nicht zugelassene BH4-Zubereitung zum Einsatz.