В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
In den Studien zum BH4-Mangel zeigte sich bei den Patienten eine Verbesserung des Phenylalaninspiegels im Blut und anderer Krankheitsindikatoren, wenn diese Sapropterindihydrochlorid einnahmen.