Много важно е да се лекуват млади пациенти на възраст < 5 години, страдащи от тежка форма на болестта, въпреки че пациенти < 5 години не бяха включени в основната фаза 3 на клинично изпитване.
Ένα σημαντικό θέμα είναι να υποβληθούν σε θεραπεία νεαροί ασθενείς ηλικίας μικρότερης των 5 ετών που πάσχουν από σοβαρή μορφή της νόσου παρότι ασθενείς νεότεροι των 5 ετών δεν συμπεριελήφθησαν στην πιλοτική μελέτη φάσης 3.