За лечението на пациенти с ФКУ Kuvan е изследван в две основни проучвания, които сравняват Kuvan с плацебо.
Σε ό, τι αφορά τη θεραπεία των ασθενών με γενετική διαταραχή φαινυλκετονουρίας (PKU), διενεργήθηκαν δύο βασικές μελέτες για το Kuvan, οι οποίες συνέκριναν το Kuvan με εικονικό φάρμακο.