Целта на ензимозаместителнното лечение, е да възстанови такова ниво на ензимна активност, което е достатъчно да хидролизира натрупания субстрат и да предотврати бъдещо натрупване.
Η λογική για τη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης είναι να αποκαθιστά ένα επίπεδο ενζυμικής δράσης επαρκές ώστε να υδρολύει το συσσωρευμένο υπόστρωμα και να εμποδίζει την περαιτέρω συσσώρευση.