Болест на Pompe с проява в ранна детска възраст; Клинично изпитване при пациенти на възраст от 6 месеца или по- малки Безопасността и ефикасността на Myozyme е оценена чрез базово, рандомизирано, открито, исторически контролирано клинично изпитване на 18 невентилирани пациенти с проявяващо се в ранна детска възраст заболяване на възраст 6 месеца или по- малко при започване на лечението.
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Myozyme αξιολογήθηκαν σε μια τυχαιοποιημένη, ανοικτή κλινική βασική δοκιμή (pivotal trial) με έλεγχο ιστορικού σε 18 ασθενείς με τη βρεφική νόσο, οι οποίοι δεν χρειάζονταν αναπνευστική υποστήριξη, ηλικίας 6 μηνών ή μικρότερης κατά την έναρξη της θεραπείας.