Болест на Pompe с проява в ранна детска възраст; клинично изпитване при пациенти на възраст от 6 месеца до 3, 5 години Второ открито клинично изпитване също оценява безопасността и ефикасността на Myozyme при 21 пациента с предимно нетипична форма на проявяващата се в ранна детска възраст болест на Pompe, които на възраст варират от 6 месеца до 3, 5 години към започването на лечението.
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Myozyme αξιολογήθηκαν επίσης σε μια δεύτερη ανοικτή κλινική δοκιμή, σε 21 ασθενείς που έπασχαν κυρίως από μια μη χαρακτηριστική μορφή της βρεφικής νόσου του Pompe, ηλικίας από 6 μηνών έως 3, 5 ετών κατά την έναρξη της θεραπείας.