В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
Στις μελέτες που αφορούσαν ασθενείς με ανεπάρκεια τετραϋδροβιοπτερίνης (BH4), οι ασθενείς, όταν έλαβαν διϋδροχλωρική σαπροπτερίνη, παρουσίασαν βελτίωση στα επίπεδα φαινυλαλανίνης στο αίμα και σε άλλους δείκτες της νόσου.