За болест на Ниман- Пик тип С ефективността на Zavesca е проучена в едно основно проучване, обхващащо 31 пациенти, 12 от които са на възраст под 12 години.
Η αποτελεσματικότητα του Zavesca για τη θεραπεία της νόσου Niemann- Pick τύπου C εξετάστηκε σε μία κύρια μελέτη στην οποία μετείχαν 31 ασθενείς, 12 εκ των οποίων ήταν ηλικίας κάτω των 12 ετών.