В отделно 10- седмично плацебо контролирано проучване 45 пациенти с фенилкетонурия с нива на фенилаланин в кръвта, контролирани с помощта на стабилна фенилаланин- рестриктивна диета (фенилаланин в кръвта ≤ 480 μmol/ L при включване в проучването), са рандомизирани в съотношение 3: 1 за лечение със сапроптерин дихидрохлорид в доза 20 mg/ kg/ ден (n=33) или прием на плацебо (n=12).
Σε μία ξεχωριστή ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη διάρκειας 10 εβδομάδων, 45 ασθενείς με φαινυλκετονουρία και επίπεδα φαινυλαλανίνης στο αίμα που ελέγχονταν μέσω σταθερής δίαιτας με περιορισμένη πρόσληψη φαινυλαλανίνης (φαινυλαλανίνη στο αίμα ≤ 480 μmol/ l κατά την ένταξη στη μελέτη) τυχαιοποιήθηκαν με αναλογία 3: 1 σε θεραπεία με διϋδροχλωρική σαπροπτερίνη 20 mg/ kg/ ημέρα (n=33) ή εικονικό φάρμακο (n=12).