В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
BH4- puutoksesta kärsiviä potilaita koskevissa tutkimuksissa potilaiden veren fenyylialaniinitasot ja muut sairauden merkit paranivat heidän käyttäessään sapropteriinidihydrokloridia.