След третата седмица на терапия със сапроптерин дихидрохлорид
Erillisessä 10 viikkoa kestäneessä plasebo- kontrolloidussa tutkimuksessa 45 PKU- potilasta, joiden veren fenyylialaniinitasoja kontrolloitiin vakiintuneella fenyylialaniinin suhteen rajoitetulla ruokavaliolla (veren fenyylialaniini ≤480 µmol/ l tutkimukseen mukaantulovaiheessa), satunnaistettiin 3: 1 sapropteriinidihydrokloridihoidolle 20 mg/ kg/ vrk (n=33) tai plasebolle (n=12).