Направени са ограничен брой проучвания при пациенти под 4- годишна възраст с BH4 дефицит, при които е използван друг препарат на същото активно вещество (сапроптерин) или нерегистриран препарат на BH4.
Alle 4- vuotiailla potilailla, joilla on BH4- puutos, on tehty rajallisia tutkimuksia käyttäen saman vaikuttavan aineen (sapropteriini) toista tuotemuotoa tai rekisteröimätöntä BH4- valmistetta.