Лекарствата сираци са предназначени за диагностика, профилактика или лечение на заболяване, което е животозастрашаващо или с риск от хронично инвалидизиране, засягащо малък брой пациенти в Европейската общност.
Lægemidler til sjældne sygdomme er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af en livstruende eller kronisk invaliderende lidelse, der berører en lille gruppe patienter i Det Europæiske Fællesskab.