В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
I undersøgelsen af patienterne med BH4- defekt sås der en forbedring af koncentrationen af fenylalanin i blodet og af andre sygdomstegn hos de patienter, der tog sapropterindihydrochlorid.