CHMP признава, че не съществуват алтернативни лечения за болестта на Ниман- Пик тип C, но има опасения, че ползата от Zavesca при лечението на неврологичните симптоми на болестта на Ниман- Пик тип C не е демонстрирана в достатъчна степен.
Lægemidlet viste meget begrænsede fordele i hovedundersøgelsen: