Десет пациента с напреднала късно проявяваща се болест на Pompe (т. е. в инвалидна количка за 10/ 10 и зависими от вентилатор за 9/ 10) на възраст 9- 54 години са лекувани чрез програми с разширен достъп с 20- 40 mg/ kg алглюкозидаза алфа на всеки две седмици в продължение на различни периоди от време между 6 месеца и 2, 5 години.
10/ 10 bundet til kørestol og 9/ 10 afhængig af ventilator) i alderen 9- 54 år blev behandlet i ” expanded access ” behandlingsprogrammer med alglukosidase alfa 20- 40 mg/ kg hver anden uge i perioder af forskellig varighed mellem 6 måneder og 2, 5 år.