В отделно 10- седмично плацебо контролирано проучване 45 пациенти с фенилкетонурия с нива на фенилаланин в кръвта, контролирани с помощта на стабилна фенилаланин- рестриктивна диета (фенилаланин в кръвта ≤ 480 μmol/ L при включване в проучването), са рандомизирани в съотношение 3: 1 за лечение със сапроптерин дихидрохлорид в доза 20 mg/ kg/ ден (n=33) или прием на плацебо (n=12).
I et separat 10 ugers, placebokontrolleret forsøg blev 45 PKU- patienter, behandlet med fast fenylalaninbegrænset diæt (fenylalanin i blodet < 480µmol/ L ved forsøgsstart), randomiseret i forholdet 3: 1 til behandling med sapropterindihydrochlorid 20mg/ kg daglig (n=33) og placebo (n=12).