За болест на Ниман- Пик тип С ефективността на Zavesca е проучена в едно основно проучване, обхващащо 31 пациенти, 12 от които са на възраст под 12 години.
Virkningen af Zavesca til behandling af Niemann- Picks sygdom type C blev undersøgt i en hovedundersøgelse af 31 patienter, hvoraf 12 var under 12 år.