Studie zahrnovala pacienty s dokumentovanou funkční insuficiencí iduronát- 2- sulfatázy, dále s FVC menším než 80% předpokládané hodnoty a pacienty se širokým spektrem závažnosti onemocnění.
L’ étude incluait des patients en déficit d’ activité enzymatique iduronate-2-sulfatase documenté, avec un pourcentage de CVF prédite < 80% et présentant un large spectre de degrés de sévérité de l’ affection.