Účelem enzymatické substituční léčby je obnovit úroveň enzymatické aktivity na dostatečnou pro odstranění kumulovaného substrátu z tkání orgánu a tím zamezení stabilizace nebo obratu v progresivním poklesu funkcí těchto orgánů před vznikem nevratného poškození.
L’ objectif du traitement enzymatique substitutif est de rétablir un niveau d’ activité enzymatique suffisant pour supprimer le substrat