Podstatou podávání přípravku Kuvan u pacientů s PKU reagující na BH4 je zvýšení aktivity porušené fenylalanin hydroxylázy a tím zvýšení nebo obnova oxidativního metabolizmu fenylalaninu, který je dostatečný pro snížení nebo udržení hladin fenylalaninu v krvi, zabránění nebo snížení další
L’ objectif de l'administration de Kuvan chez les patients atteints de PCU répondeurs à la BH4 est de renforcer l’ activité de la phénylalanine hydroxylase défective et, par conséquent, d'augmenter ou de restaurer suffisamment le métabolisme oxydatif de la phénylalanine afin de réduire ou de maintenir les taux sanguins de phénylalanine, de prévenir ou de réduire l'accumulation de phénylalanine et d’ accroître la tolérance aux apports alimentaires en phénylalanine.