Cílem enzymové substituční terapie je dosáhnout takové úrovně enzymatické aktivity, která postačuje k hydrolýze akumulovaných substrátů a zabrání jejich dalšímu hromadění.
L’ objectif du traitement enzymatique substitutif est de rétablir un niveau d’ activité enzymatique suffisant pour hydrolyser le substrat accumulé et prévenir toute nouvelle accumulation.