Co se týče Niemann- Pickovy choroby typu C, účinnost přípravku Zavesca byla zkoumána v jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 31 pacientů, z nichž 12 bylo mladších 12 let.
Pour la maladie de Niemann-Pick de type C, l’ efficacité de Zavasca a été évaluée dans le cadre d’ une étude principale menée auprès de 31 patients, 12 d’ entre eux étant âgés de moins de 12 ans.