Účelem enzymatické substituční léčby je obnovit úroveň enzymatické aktivity na dostatečnou pro odstranění kumulovaného substrátu z tkání orgánu a tím zamezení stabilizace nebo obratu v progresivním poklesu funkcí těchto orgánů před vznikem nevratného poškození.
L’ objectif du traitement enzymatique substitutif est de rétablir un niveau d’ activité enzymatique suffisant pour supprimer le substrat accumulé dans les tissus organiques afin de prévenir, de stabiliser ou d’ inverser le déclin fonctionnel progressif de ces organes avant l’ apparition de troubles irréversibles.