Po uplynutí 52 týdnů léčby bylo naživu všech 18 pacientů léčených přípravkem Myozome a 15 z nich bylo naživu a bez invazivní ventilační podpory, zatímco v neléčené anamnestické kohortě byl naživu v 18. měsících 1 ze 42 pacientů.
Après 52 semaines de traitement, les 18 patients traités avec Myozyme étaient en vie et 15 d’ entre eux l’ étaient sans assistance respiratoire invasive alors qu’ un seul des 42 patients de la cohorte historique non traitée restait en vie à l’ âge de 18 mois.