Ve studiích s pacienty s deficitem BH4 došlo u pacientů, kteří užívali sapropterin dihydrochlorid, ke zlepšení hladin fenylalaninu v krvi a dalších ukazatelů onemocnění.
Dans les études ayant porté sur le déficit en BH4, les patients présentaient une amélioration des taux sanguins de phénylalanine et d’ autres marqueurs de la maladie, lorsqu’ ils prenaient le dichlorhydrate de saproptérine.