Tento mechanismus podle všeho zpomaluje výskyt příznaků Gaucherovy choroby typu 1nebo jejich výskytu zabraňuje a zmírňuje příznaky Niemann- Pickovy choroby typu C.
En empêchant l’ enzyme d’ agir, le miglustat peut réduire la production de glycosphingolipides dans les cellules, ce qui devrait ralentir ou empêcher le développement des symptômes de la maladie de Gaucher de type 1 et réduire les symptômes de la maladie de Niemann- Pick de type C.