Infantilní forma Pompeho nemoci; klinické hodnocení u pacientů ve věku 6 měsíců a méně Bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme byla hodnocena v hlavní, randomizované, otevřené, anamnesticky kontrolované klinické studii 18 neventilovaných pacientů s infantilní formou nemoci, kterým bylo v době zahájení léčby 6 měsíců nebo méně.
Forme infantile de la maladie de Pompe; essai clinique mené chez des patients âgés de 6 mois maximum La tolérance et l’ efficacité de Myozyme ont été évaluées dans un essai clinique pivot randomisé, en ouvert, versus contrôles historiques, de 18 patients non ventilés ayant une forme infantile de la maladie, âgés de 6 mois ou moins au début du traitement.