V hlavní studii, jíž se zúčastnilo 18 pacientů, byla hodnocena farmakokinetika přípravku Myozyme u 15 pacientů s infantilní Pompeho nemocí (všichni byli v době zahájení léčby mladší 6 měsíců), jimž byl podáván alglucosidasum alfa v dávkách 20 mg/ kg nebo 40 mg/ kg pomocí infuze v délce 4 respektive 6, 5 hodiny.
Dans un essai pivot incluant 18 patients, la pharmacocinétique de Myozyme a été évaluée chez 15 patients atteints de la forme infantile de la maladie de Pompe (tous âgés de moins de 6 mois au début du traitement) qui ont reçu des doses de 20 mg/ kg ou de 40 mg/ kg d’ alpha alglucosidase en 10 perfusion de respectivement 4 à 6,5 heures.