V samostatné 10- týdenní, placebem kontrolované studii bylo 45 pacientů s PKU s hladinami fenylalaninu v krvi kontrolovanými pomocí stabilní diety s omezením fenylalaninu (hladina fenylalaninu ≤480 mikromol/ l při zařazení) randomizováno v poměru 3: 1 do léčby přípravkem Kuvan v dávce 20 mg/ kg/ den (n=33) nebo placeba (n=12).
Dans une autre étude, contrôlée contre placebo, d’ une durée de 10 semaines, 45 patients atteints de PCU avec des taux sanguins de phénylalanine contrôlés sous un régime stable pauvre en phénylalanine (phénylalaninémie ≤ 480 µmol/ l au recrutement) ont été randomisés selon un rapport 3:1 en un groupe traité par dichlorhydrate de saproptérine 20 mg/ kg/ jour (n=33) et un groupe placebo (n=12).