Cystinóza je vzácné smrtelné onemocnění a přípravek CYSTAGON je v tomto kontextu považován za prospěšný léčivý přípravek, přičemž neexistuje alternativní léčba.
En l’ absence de traitement alternatif, CYSTAGON est considéré comme un médicament utile en cas de cystinose, maladie rare et mortelle.