Cílem „ Registru pacientů s Pompeho nemocí “ je zlepšit znalosti o Pompeho nemoci a sledovat pacienty a jejich odezvu na enzymatickou substituční léčbu v průběhu času.
Pompe - rekisterillä pyritään lisäämään ymmärrystä Pompen taudista ja auttamaan potilaiden arvioinnissa sekä keräämään tietoa entsyymikorvaushoidon hoitovasteesta aikaa myöten.