Infantilní Pompeho nemoc je závažné onemocnění, pro které v Evropské unii neexistuje žádná schválená léčba.
Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Myozymen hyöty on sen riskejä suurempi pitkäaikaisessa entsyyminkorvaamishoidossa potilailla, joilla on todettu Pompen tauti (α- glukosidaasin puute).