Hlavním problémem je léčba mladých pacientů mladších 5 let, kteří trpí těžkou formou choroby, i když pacienti do 5 let nebyli do rozhodující fáze 3 této studie zahrnuti.
On erittäin tärkeää hoitaa myös alle 5- vuotiaita potilaita, joiden tauti on vaikea, vaikka vaiheen 3 tutkimuksissa ei ollutkaan mukana alle 5- vuotiaita potilaita.