Cystinóza je vzácné smrtelné onemocnění a přípravek CYSTAGON je v tomto kontextu považován za prospěšný léčivý přípravek, přičemž neexistuje alternativní léčba.
Kystinoosi on harvinainen hengenvaarallinen sairaus ja tämän sairauden hoitoon CYSTAGON katsotaan hyödylliseksi lääkkeeksi, jota ei voida korvata vaihtoehtoisella hoidolla.