Účelem enzymatické substituční léčby je obnovit úroveň enzymatické aktivity na dostatečnou pro odstranění kumulovaného substrátu z tkání orgánu a tím zamezení stabilizace nebo obratu v progresivním poklesu funkcí těchto orgánů před vznikem nevratného poškození.
Näin estetään, stabiloidaan tai käännetään näiden elinten toiminnan jatkuva heikkeneminen ennen kuin korjaamaton vahinko tapahtuu.