Ve studiích s pacienty s deficitem BH4 došlo u pacientů, kteří užívali sapropterin dihydrochlorid, ke zlepšení hladin fenylalaninu v krvi a dalších ukazatelů onemocnění.
BH4- puutoksesta kärsiviä potilaita koskevissa tutkimuksissa potilaiden veren fenyylialaniinitasot ja muut sairauden merkit paranivat heidän käyttäessään sapropteriinidihydrokloridia.