Nejrozsáhlejší studie Orfadinu proběhla v rámci celosvětového programu povolení užívání přípravku z humánních důvodů (tzv. program "compassionate use"; jedná se o program, v rámci kterého si
Tutkimus tehtiin erityislupaan perustuvan ohjelmaa noudattaen (ohjelman mukaisesti lääkärit voivat pyytää lääkettä tietylle potilaalle ennen lääkkeen täydellistä hyväksymistä).