K dispozici je málo studií, které byly provedeny u pacientů do 4 let věku s deficitem BH4 s jiným složením stejné léčivé látky (sapropterin) nebo s neregistrovaným přípravkem obsahujícím BH4.
Alle 4- vuotiailla potilailla, joilla on BH4- puutos, on tehty rajallisia tutkimuksia käyttäen saman vaikuttavan aineen (sapropteriini) toista tuotemuotoa tai rekisteröimätöntä BH4- valmistetta.