Deseti pacientům s juvenilní/ adultní formou Pompeho nemoci v pokročilém stádiu (tj.
Kymmenen vaikeaa, myöhemmällä iällä ilmenevää Pompen tautia sairastavaa potilasta (kaikki 10 käyttivät pyörätuolia, 9 potilasta oli riippuvaisia hengityskoneesta), iältään 9– 54- vuotta, hoidettiin alglukosidaasialfalla annoksella 20– 40 mg/ kg kahden viikon välein.