Tři provedené studie prokázaly, že pokud je léčba zahájena v nízkém věku u pacientů s dobrou funkci ledvin, CYSTAGON oddaluje problémy s ledvinami a nutnost dialýzy či transplantace ledvin.
Kaikissa kolmessa tutkimuksessa havaittiin CYSTAGONin viivyttävän munuaisongelmia ja lykkäävän dialyysihoidon aloittamista tai munuaisensiirron tekemistä, jos hoito aloitetaan varhaisessa iässä potilailla, joilla munuaisen toiminta on vielä normaali.