9 Juvenilní/ adultní forma Pompeho nemoci Otevřená klinická studie hodnotila bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme u 5 pacientů s juvenilní/ adultní formou Pompeho nemoci, jimž bylo na začátku léčení 5 měsíců až 15 let.
Hoitoa aloitettaessa potilaiden ikä oli 5– 15 vuotta.