U pacientů s PKU působí tak, že zvyšuje aktivitu porušeného enzymu, a u pacientů s deficitem BH4 nahrazuje chybějící kofaktor.
Fenyyliketonurian yhteydessä se vaikuttaa voimistamalla viallisen entsyymin toimintaa ja BH4- puutoksen yhteydessä se korvaa puuttuvan kofaktorin.