V samostatné 10- týdenní, placebem kontrolované studii bylo 45 pacientů s PKU s hladinami fenylalaninu v krvi kontrolovanými pomocí stabilní diety s omezením fenylalaninu (hladina fenylalaninu ≤480 mikromol/ l při zařazení) randomizováno v poměru 3: 1 do léčby přípravkem Kuvan v dávce 20 mg/ kg/ den (n=33) nebo placeba (n=12).
Erillisessä 10 viikkoa kestäneessä plasebo- kontrolloidussa tutkimuksessa 45 PKU- potilasta, joiden veren fenyylialaniinitasoja kontrolloitiin vakiintuneella fenyylialaniinin suhteen rajoitetulla ruokavaliolla (veren fenyylialaniini ≤480 µmol/ l tutkimukseen mukaantulovaiheessa), satunnaistettiin 3: 1 sapropteriinidihydrokloridihoidolle 20 mg/ kg/ vrk (n=33) tai plasebolle (n=12).