Infantilní forma Pompeho nemoci; klinické hodnocení u pacientů ve věku 6 měsíců a méně Bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme byla hodnocena v hlavní, randomizované, otevřené, anamnesticky kontrolované klinické studii 18 neventilovaných pacientů s infantilní formou nemoci, kterým bylo v době zahájení léčby 6 měsíců nebo méně.
Hoidon alkaessa tutkimusryhmän 18 potilasta olivat enintään 6 kuukauden ikäisiä eikä heillä ollut hengitystuen tarvetta.