Cílem léčby je náhradou enzymů obnovit úroveň enzymatické činnosti, která by byla dostatečná k hydrolyzaci nahromaděného substrátu a která by zabránila jeho dalšímu hromadění.
El fundamento del tratamiento enzimático sustitutivo es restablecer un nivel de actividad enzimática suficiente para hidrolizar el sustrato acumulado y evitar su acumulación.