Co se týče Niemann- Pickovy choroby typu C, účinnost přípravku Zavesca byla zkoumána v jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 31 pacientů, z nichž 12 bylo mladších 12 let.
La eficacia de Zavesca en la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C se investigó en un estudio principal en el que participaron 31 pacientes, 12 de los cuales eran menores de 12 años.