10/ 10 upoutáno na vozík a 9/ 10 závislých na ventilátoru) ve věku 9 - 54 let byla podávána v rámci programů rozšířeného přístupu alglucosidáza alfa 20 - 40 mg/ kg jednou za dva týdny po různou dobu od 6 měsíců do 2, 5 roku.
Diez pacientes con enfermedad de Pompe en una etapa avanzada (i. e. en una silla de ruedas 10/ 10 y con ventilación asistida 9/ 10), con edades comprendidas entre los 9 y 54 años, fueron tratados en programas de acceso expandido con alglucosidasa alfa 20-40 mg/ kg cada 2 semanas, durante varios períodos de 6 meses a 2,5 años.