Cystinóza je vzácné smrtelné onemocnění a přípravek CYSTAGON je v tomto kontextu považován za prospěšný léčivý přípravek, přičemž neexistuje alternativní léčba.
La cistinosis es una enfermedad rara y mortal, y CYSTAGON se considera un fármaco útil, sin que exista un tratamiento alternativo.