Hlavním problémem je léčba mladých pacientů mladších 5 let, kteří trpí těžkou formou choroby, i když pacienti do 5 let nebyli do rozhodující fáze 3 této studie zahrnuti.
Es fundamental iniciar el tratamiento en pacientes menores de 5 años con una forma grave de la enfermedad, a pesar de que no se incluyera a pacientes menores de 5 años en el ensayo pivotal de fase 3.