Infantilní Pompeho nemoc je závažné onemocnění, pro které v Evropské unii neexistuje žádná schválená léčba.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Myozyme son superiores a sus riesgos para una terapia por tratamiento de sustitución enzimática en pacientes con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Pompe (deficiencia del ácido alpha-glucosidase).