Studie zahrnovala pacienty s dokumentovanou funkční insuficiencí iduronát- 2- sulfatázy, dále s FVC menším než 80% předpokládané hodnoty a pacienty se širokým spektrem závažnosti onemocnění.
El estudio incluyó a pacientes con una deficiencia documentada en la actividad de la enzima iduronato-2-sulfatasa, una CVF en porcentaje del valor teórico < 80% y un amplio espectro de gravedad de la enfermedad.