Zlepšuje srdeční, motorické (pohybové) a respirační (dýchací) funkce, jakož i růstové parametry a funkční dovednosti.
En el primer estudio principal, realizado en bebés de menos de 6 meses, los 18 pacientes tratados con Myozyme seguían vivos a los 18 meses de edad., y 15 de estos pacientes además no precisaban ventilación mecánica.