Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění jsou určeny pro diagnostiku, prevenci a nebo léčbu zdravotních potíží, které ohrožují pacientův život nebo jej chronicky oslabují; tyto potíže se v Evropském společenství vyskytují u nízkého počtu pacientů.
Los medicamentos huérfanos están destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades potencialmente mortales o debilitantes crónicas que afectan a un reducido número de pacientes en la Comunidad Europea.