Ve studiích s pacienty s deficitem BH4 došlo u pacientů, kteří užívali sapropterin dihydrochlorid, ke zlepšení hladin fenylalaninu v krvi a dalších ukazatelů onemocnění.
En los estudios de pacientes con déficit de BH4, los enfermos que tomaron dihidrocloruro de sapropterina mostraron mejorías de las concentraciones sanguíneas de fenilalanina y otros marcadores de la enfermedad.