При 88 пациенти с недостатъчно контролирана фенилкетонурия, които при скрининга са със завишени нива на фенилаланин в кръвта, приемът на сапроптерин дихидрохлорид в доза 10 mg/ kg/ ден води до значително намаляване на нивата на фенилаланин в кръвта в сравнение с плацебо.
Pri 88 osebah s slabo nadzorovano PKU, ki so imeli ob presejanju povečano raven fenilalanina v krvi, je sapropterinijev diklorid v odmerku 10 mg/ kg na dan pomembno znižal raven fenilalanina v krvi v primerjavi s placebom.