В клинични проучвания, включващи пациенти с рецидивиращ дребноклетъчен белодробен карцином, е установено, че при монотерапия с топотекан лимитиращата дозата токсичност е хематологичната.
V kliničnih preskušanjih pri bolnikih z relapsom drobnoceličnega pljučnega raka je bila hematotoksičnost monoterapije s peroralnim topotekanom tista, ki je omejevala njegov odmerek.