Много важно е да се лекуват млади пациенти на възраст < 5 години, страдащи от тежка форма на болестта, въпреки че пациенти < 5 години не бяха включени в основната фаза 3 на клинично изпитване.
Ključni namen je zdraviti mlade bolnike pred dopolnjenim petim letom starosti, ki trpijo za težko obliko bolezni, čeprav bolniki, mlajši od 5 let, niso bili vključeni v ključno klinično raziskavo faze III.