Принципът на ензимозаместваща терапия е да се възстанови нивото на ензимна активност, до степен достатъчна, за да се очисти натрупаният субстрат от тъканите на органите, и по този начин да се постигне предотвратяване, стабилизиране, или обрат в прогресивното намаляване на функциите на съответните органи, преди да настъпят необратими увреждания.
Temeljno vodilo encimske nadomestne terapije je ponovna vzpostavitev takšne encimske aktivnosti, ki bo zadoščala za očiščenje nakopičenega substrata v tkivih organov in na ta način preprečevala, stabilizirala ali odpravljala progresivno nazadovanje delovanja teh organov, preden pride do nepopravljivih poškodb.