Принципът на ензимозаместващата терапия е ензимната активност да се възстанови до ниво, достатъчно да хидролизира натрупания субстрат и да предотврати последващо натрупване.
Osnovni cilj terapije z nadomestnimi encimi je obnovitev encimske aktivnosti na raven, ki zadošča za hidrolizo nakopičenih substratov in preprečevanje njihovega nadaljnjega kopičenja.