Целта на ензимозаместителнното лечение, е да възстанови такова ниво на ензимна активност, което е достатъчно да хидролизира натрупания субстрат и да предотврати бъдещо натрупване.
Osnovni princip encimskega nadomestnega zdravljenja je ponovno vzpostaviti nivo encimske aktivnosti, ki je zadostna za hidrolizo nakopičenega substrata in preprečitev nadaljnjega kopičenja.