Рандомизирани са 36 пациенти, които са получавали минимум 2 години ензим- заместваща терапия, разделени на три групи: продължаване на лечението с Cerezyme, Cerezyme в комбинация със Zavesca или преминаване изцяло към Zavesca.
V drugi odprti kontrolirani študiji so v tri skupine zdravljenja naključno razporedili 36 bolnikov, ki so se že vsaj 2 leti zdravili z ERT: nadaljevanje zdravljenja z zdravilom Cerezyme, kombinacija zdravil Cerezyme in Zavesca ali prehod na zdravilo Zavesca.