В рамките на тази популация специално ударение трябва да се постави върху оценката на прогресията на органната дисфункция, включително нейната обратимост.
Petletna raziskava obolevnosti in smrtnosti Opravljena bo raziskava na ustreznem številu moških in ženskih bolnikov, s katero bo ocenjen učinek dolgotrajnega zdravljenja z alfa agalzidazo na pogostost kliničnih pojavov, kot na primer tistih, do katerih pride zaradi bolezenskih sprememb v možganskem in koronarnem ožilju ali motenj delovanja ledvic.