Effekten af Orfadin på overlevelsestiden er blevet undersøgt og sammenlignet med historiske data (rapporter om patientoverlevelse i kombination med diæt, som udelukkende er offentliggjort i lægetidsskrifter).
Lo studio più ampio di Orfadin è avvenuto su 257 pazienti in 87 ospedali di 25 paesi, nell’ ambito di un “ programma di uso compassionevole” (ossia di un programma in cui i medici possono richiedere per un paziente un farmaco prima che sia definitivamente autorizzato).