På grund af uensartethed i manifestationer af sygdommen blandt patienterne var den globale respons med anvendelse af et kombineret endpoint, som opsummerede klinisk signifikante ændringer på tværs af fem effektvariabler (procent forventet normal FVC, 6MWT- distance, bevægelsesinterval for skulderfleksion, AHI og synskarphed), en forbedring hos 26 patienter (58%), ingen ændring hos 10 patienter (22%) og en forværring hos 9 patienter (20%).
Per prendere in esame l' eterogeneità della manifestazione delle malattie nei pazienti, utilizzando un endpoint composito in grado di riassumere i cambiamenti clinicamente significativi su cinque variabili di efficacia (percentuale CVF normale prevista, distanza 6MWT, range di movimento della flessione della spalla, AHI e acuità visiva) la risposta globale è stata un miglioramento in 26 pazienti (58%), nessun miglioramento in 10 pazienti (22%) e un peggioramento in 9 pazienti (20%).