Generelt viste data, at behandling med Zavesca kan reducere progressionen af klinisk relevante neurologiske symptomer hos patienter med Niemann- Picks sygdom, type C.
Complessivamente i dati mostrano che il trattamento con Zavesca può ridurre la progressione dei sintomi neurologici clinicamente rilevanti in pazienti con la malattia di Neimann pick di tipo C.