Det skete efter ikrafttrædelsen af rammelovgivningen for lægemidler til sjældne sygdomme i Den Europæiske Union (forordning (EF) nr.
Dall’ aprile 2000 l’ EMEA ricopre un ruolo importante e del tutto nuovo nell’ incentivazione dello sviluppo di medicinali per combattere affezioni gravi (medicinali orfani), derivante dall’ entrata in vigore, nel 2000, del quadro normativo per i medicinali orfani nell’ Unione europea (regolamento (CE) n.