I den ikke- kontrollerede undersøgelse C04- 002 (SHEPHERD) blev PNH- patienter, der havde fået mindst én transfusion de foregående 24 måneder og havde et trombocyttal på mindst 30 000/ µl, behandlet med Soliris i en periode på 52 uger.
Nello studio C04-002 (SHEPHERD) non controllato sono stati inseriti pazienti con EPN che avessero ricevuto almeno una trasfusione nei 24 mesi precedenti e con almeno 30.000 piastrine/microlitro; a questi pazienti Soliris è stato somministrato per un periodo di 52 settimane.