Zavesca anvendes, når patienten anses for uegnet til standardbehandling med enzymsubstitutionsbehandling, der gives ved infusion (drop i en vene)  voksne, unge og børn med Niemann- Pickssygdom type C, en potentielt dødelig sygdom, hvor glycosphingolipider ophobes i hjernen og andre steder i kroppen.
Zavesca è impiegato nei pazienti non idonei a essere trattati con la terapia standard di sostituzione enzimatica (ERT) mediante infusione (goccia a goccia in vena);  adulti, adolescenti e bambini affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C, una malattia che può portare al decesso, in cui si verifica un accumulo di glicosfingolipidi nelle cellule all’ interno del cervello e in altre parti del corpo.