Begrundelsen for enzym erstattende behandling er at etablere et enzymatisk aktivitetsniveau, som er tilstrækkeligt til at fjerne det akkumulerende substrat i organvævene og derved forebygge, stabilisere eller vende den progressive forværring af disse organers funktion, før der er opstået irreversible skader.
La base logica della terapia enzimatica sostitutiva consiste nel ripristinare un livello di attività enzimatica sufficiente a eliminare il substrato accumulatosi nei tessuti degli organi prevenendo, stabilizzando o invertendo pertanto il processo di degrado della funzione di questi organi prima che si verifichino danni irreversibili.