Den var ventet med længsel af patienter, der i mange år har lidt af sjældne sygdomme. • "Lægemidler til sjældne sygdomme" er til behandling af sygdomme, der forekommer så sjældent, at sponsorerne ikke er villige til at udvikle dem på normale markedsbetingelser.
RELAZIONE SULL'APPLICAZIONE DEL REGOLAMENTO DEL PARLAMENTO EUROPEO E DEL CONSIGLIO RELATIVO AI MEDICINALI ORFANI La normativa1 sui medicinali orfani, attesa impazientemente per lunghi anni da pazienti affetti • da malattie rare, è entrata in vigore nell’ Unione europea nell’ aprile 2000. • I medicinali ‘ orfani’ vengono utilizzati per il trattamento di patologie talmente rare che gli sponsor non sono disposti a svilupparli alle normali condizioni di mercato.