Alpha- glucosidase blev udpeget som lægemiddel til sjældne sygdomme den 14. februar 2001.
Poiché il numero di pazienti affetti dalla malattia di Pompe è esiguo, la malattia è considerata “ rara” e Myozyme è stato qualificato “ medicinale orfano” (medicinale usato per curare malattie rare) il 14 febbraio 2001.