Der blev udført en et- årig open- label, fase 2 undersøgelse, som hovedsagligt vurderede sikkerhed og farmakokinetik ved Aldurazyme hos 20 patienter, der var under 5 år ved undersøgelsens begyndelse (16 patienter med den alvorlige fænotype og 4 med den intermediære fænotype).
È stato eseguito uno studio di 1 anno di Fase 2, in aperto, che essenzialmente ha valutato la sicurezza e la farmacocinetica di Aldurazyme in 20 pazienti di età inferiore a 5 anni alla data di arruolamento (16 pazienti erano del fenotipo grave, 4 del fenotipo intermedio).