Lægemidlet forbedrer den kardiale (hjertet), motoriske (bevægelse) og respiratoriske (åndedrættet) funktion såvel som vækst og funktionelle færdigheder.
Nel primo studio principale, condotto su bambini di età inferiore a 6 mesi, tutti i 18 pazienti trattati con Myozyme erano vivi all’ età di 18 mesi e 15 di essi non avevano bisogno di ventilazione, mentre soltanto uno dei 42 pazienti del gruppo di confronto storico era vivo all’ età di 18 mesi.