Behandling med sapropterindihydrochlorid 10 mg/ kg daglig reducerede fenylalaninniveauet i blodet signifikant sammenlignet med placebo i 88 patienter med dårligt kontrolleret PKU og forhøjet fenylalaninniveau i blodet ved screening.
In 88 soggetti con PKU scarsamente controllata e che possedevano al momento dello screening elevati livelli di fenilalanina nel sangue, sapropterina dicloridrato 10 mg/ kg/ giorno ha ridotto significativamente i livelli di fenilalanina nel sangue rispetto ai pazienti trattati con il solo effetto placebo.