Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen; klinisk forsøg med patientalder fra 6 måneder til 3, 5 år En anden open- label undersøgelse vurderede ligeledes sikkerhed og effekt af Myozyme hos 21 patienter med hovedsagelig den a- typiske form for Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen, der var fra 6 måneder til 3, 5 år ved behandlingens start.
Forma infantile della malattia di Pompe; studio clinico in pazienti da 6 mesi a 3,5 anni di età Anche un secondo studio clinico in aperto ha valutato la sicurezza e l’ efficacia di Myozyme in 21 pazienti con forma prevalentemente atipica della variante infantile della malattia di Pompe, di età compresa fra i 6 mesi ed i 3,5 anni all’ inizio del trattamento.