Virkningen af Zavesca til behandling af Niemann- Picks sygdom type C blev undersøgt i en hovedundersøgelse af 31 patienter, hvoraf 12 var under 12 år.
Per quanto concerne la malattia di Niemann-Pick di tipo C, l’ efficacia di Zavesca è stata studiata nel corso di uno studio principale che ha interessato 31 pazienti, di cui 12 con meno di 12 anni di età.