Undersøgelsen så navnlig på lægemidlets sikkerhed, men målte også dets effekt (effekt på reduceringen af GAG- niveauet i urinen og leverens størrelse).
Lo studio verteva essenzialmente sulla sicurezza del medicinale, ma ha anche provveduto a misurarne l’ efficacia (osservando i suoi effetti nella riduzione dei livelli dei GAG nell’ urina e sulla dimensione del fegato).