10/ 10 bundet til kørestol og 9/ 10 afhængig af ventilator) i alderen 9- 54 år blev behandlet i ” expanded access ” behandlingsprogrammer med alglukosidase alfa 20- 40 mg/ kg hver anden uge i perioder af forskellig varighed mellem 6 måneder og 2, 5 år.
Dieci pazienti con malattia di Pompe tardiva a stadio avanzato (ossia non deambulanti per 10/ 10 e dipendenti da ventilazione per 9/ 10) di età compresa fra 9 e 54 anni sono stati trattati con alglucosidasi alfa 20-40 mg/ kg ogni 2 settimane, nell’ ambito di programmi di accesso allargato di durata fra 6 mesi e 2,5 anni.