Rationalet for enzymsubstitutionsbehandling er at genoprette et niveau af enzymatisk aktivitet, som er tilstrækkeligt til at hydrolysere det akkumulerede substrat og til at forhindre yderligere akkumulation.
Il razionale per la terapia sostitutiva enzimatica consiste nel ripristino di un livello di attività enzimatica tale da idrolizzare il substrato accumulato e da prevenire un ulteriore accumulo.