Få undersøgelser er udført med patienter under 4 år med BH4 mangel med anvendelse af en anden sapropterinformulering med samme aktive substans eller med et andet, ikke- markedsført BH4 - produkt.
Studi limitati sono stati condotti in bambini al di sotto dei 4 anni di età affetti da carenza di BH4 usando un’ altra formulazione dello stesso principio attivo (saproterina) o una preparazione non registrata di BH4.