Den ubehandlede, historiske patientgruppe var i overensstemmelse med pivotalundersøgelsens population og var afledt fra en retrospektiv naturlig anamneseundersøgelse (n=42) hos patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen.
La coorte storica non trattata è stata abbinata alla popolazione dello studio, sulla base di uno studio retrospettico della storia naturale (n=42) in pazienti con forma infantile della malattia di Pompe.