En række af disse lægemidler udvikles ved hjælp af bioteknologi eller genterapi, de fleste af små og mellemstore europæiske virksomheder. • I 2001 blev det første lægemiddel til sjældne sygdomme markedsført efter Europa
Alcuni di questi medicinali sono sviluppati dalla biotecnologia o dalla terapia genetica, soprattutto da parte di aziende europee di piccole o medie dimensioni. • Nel 2001, i primi farmaci orfani hanno raggiunto il mercato avendo ottenuto un' autorizzazione all' immissione in commercio dalla Commissione europea.