Rationalet for behandling med Kuvan i patienter med BH4 mangel er at erstatte det manglende BH4, hvor ved aktiviteten af fenylalanin hydroksylase genoprettes.
Il razionale per la somministrazione di Kuvan in pazienti affetti da carenza di BH4 è quello di ripristinare i normali livelli di BH4 ristabilendo quindi l' attività della fenilalanina idrossilasi.