Da der kun findes få patienter med arvelig tyrosinæmi type 1, er sygdommen sjælden, og Orfadin blev udpeget som lægemiddel til sjældne sygdomme den 29. december 2000.
Dato che il numero di pazienti affetti da tirosinemia ereditaria di tipo 1 è basso, e dunque si tratta di una malattia rara, Orfadin è stato designato “ medicinale orfano” (medicinale utilizzato per il trattamento delle malattie rare) il 29 dicembre 2000.