Myozyme viste sig i væsentlig grad at forlænge livet uden svære bivirkninger hos de undersøgte patienter.
Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha deciso che i benefici di Myozyme sono superiori ai rischi per la terapia di sostituzione enzimatica a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Pompe (carenza di alfa-glucosidasi).