Virkning og sikkerhed for Fabrazyme blev vurderet i et forsøg med børn, et dosis- bestemmende forsøg, to dobbeltblindede, placebokontrollerede forsøg og en åben udvidelse med både mandlige og kvindelige patienter.
L’ efficacia e la sicurezza di Fabrazyme sono state esaminate in uno studio pediatrico, uno studio per la determinazione del regime posologico, in due studi in doppio cieco controllati con placebo e uno studio di estensione in aperto, in pazienti sia maschi che femmine.