Den ubehandlede, historiske patientgruppe var i overensstemmelse med pivotalundersøgelsens population og var afledt fra en retrospektiv naturlig anamneseundersøgelse (n=42) hos patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen.
A kezeletlen hisztorikus kohortot összevetették a pivotal vizsgálatban részt vevő populációval, melyben a hisztorikus kohort a retrospektív természetes kórlefolyású vizsgálatból (n=42) származott és csecsemőkorban megbetegedett, Pompe- betegségben szenvedő betegekből állt.