Zavesca anvendes, når patienten anses for uegnet til standardbehandling med enzymsubstitutionsbehandling, der gives ved infusion (drop i en vene)  voksne, unge og børn med Niemann- Pickssygdom type C, en potentielt dødelig sygdom, hvor glycosphingolipider ophobes i hjernen og andre steder i kroppen.
A Zavesca- t olyan betegeknél alkalmazzák, akik nem részesülhetnek infúzió (intravénás) formájában adott standard enzimhelyettesítő (ERT) terápiában;  felnőttek, serdülők és gyermekek, akik C típusú Niemann- Pick- betegségben, egy olyan potenciálisan halálos betegségben szenvednek, amelynek során a glikoszfingolipidek az agy és a szervezet más részeiben található sejtekben halmozódnak fel.