10/ 10 bundet til kørestol og 9/ 10 afhængig af ventilator) i alderen 9- 54 år blev behandlet i ” expanded access ” behandlingsprogrammer med alglukosidase alfa 20- 40 mg/ kg hver anden uge i perioder af forskellig varighed mellem 6 måneder og 2, 5 år.
10, későbbi korban kialakult, előrehaladott Pompe- betegségben szenvedő, (azaz 10- ből 10 esetben tolószékhez kötött és 10- ből 9 esetben lélegeztetésre szoruló) 9— 54 éves kor közötti beteget 6 hónap és 2, 5 év közötti időtartamon át kéthetente 20- 40 mg/ kg alfa- alglükozidázzal kezeltek a kiterjesztett gyógyszer- hozzáférési program keretein belül.