Undersøgelsen så navnlig på lægemidlets sikkerhed, men målte også dets effekt (effekt på reduceringen af GAG- niveauet i urinen og leverens størrelse).
A vizsgálat során elsősorban a gyógyszer biztonságossága mellett, annak hatásosságát is értékelték (a vizelet GAG- tartalmának csökkentése és a máj mérete).