Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen; klinisk forsøg med patientalder op til 6 måneder Sikkerhed og effekt for Myozyme er vurderet i en randomiseret, open- label, historisk kontrolleret klinisk pivotalundersøgelse med 18 ikke- ventilerede patienter med sygdomsdebut i spædbørnsalderen og i alderen 6 måneder eller mindre ved behandlingens start.
Csecsemőkorban kialakuló Pompe- betegség; 6 hónapos vagy fiatalabb betegeken végzett klinikai vizsgálat A Myozyme hatásosságát és biztonságosságát, 18, csecsemőkorban megbetegedett, nem lélegeztetett, a kezelés megkezdésekor 6 hónapos vagy annál fiatalabb beteg pivotal, randomizált, nyílt, hisztorikus adatokon alapuló kontrollos klinikai vizsgálatával értékelték.