Der ved øges eller genoprettes den oxidative fenylalanin metabolisme til et niveau, der er tilstrækkeligt til at reducere eller vedholde fenylalanin niveauet i blodet, forebygge eller mindske yderligere fenylalaninophobning samt øge tolerancen over for indtaget af fenylalanin via kosten.
A Kuvan alkalmazásának elméleti alapja BH4- re reagáló PKU- ban szenvedő betegeknél a hibás fenilalanin- hidroxiláz csökkent aktivitásának fokozása és így a fenilalanin oxidatív anyagcseréjének fokozása vagy helyreállítása olyan mértékben, ami elégséges ahhoz, hogy a vér fenilalaninszintje csökkenjen vagy ne változzon; illetve a fenilalanin további felhalmozódásának megakadályozása vagy csökkentése; valamint az étrendben lévő fenilalanin iránti tolerancia fokozása.