Reduceret eller helt manglende α- galaktosidase- aktivitet medfører akkumulation af GL- 3 i lysosomerne af mange celletyper, herunder endotel - og parenkymale celler, hvilket i sidste ende forårsager livstruende, klinisk forværring som følge af nyre -, hjerte - og cerebrovaskulære komplikationer.
Az enzimpótló terápia alkalmazása mögött az a megfontolás áll, hogy az