I et separat 10 ugers, placebokontrolleret forsøg blev 45 PKU- patienter, behandlet med fast fenylalaninbegrænset diæt (fenylalanin i blodet < 480µmol/ L ved forsøgsstart), randomiseret i forholdet 3: 1 til behandling med sapropterindihydrochlorid 20mg/ kg daglig (n=33) og placebo (n=12).
A betegeket 3: 1 arányban randomizálták napi 20 mg/ ttkg szapropterin- hidrokloriddal (n=33) vagy placebóval (n=12) kezelt csoportokba.