Rationalet for enzymsubstitutionsbehandling er at genoprette et niveau af enzymatisk aktivitet, som er tilstrækkeligt til at hydrolysere det akkumulerede substrat og til at forhindre yderligere akkumulation.
Az enzimpótló kezeléssel helyreállítható a felhalmozódott szubsztrát hidrolíziséhez, és a további felhalmozódás megelőzéséhez szükséges mértékű enzimaktivitás.