Lægemidlet forbedrer den kardiale (hjertet), motoriske (bevægelse) og respiratoriske (åndedrættet) funktion såvel som vækst og funktionelle færdigheder.
A 6 hónapnál fiatalabb csecsemők bevonásával végzett első vizsgálatban a Myozyme- mel kezelt betegek mindegyike életben volt 18 hónapos korában, és ezen betegek közül 15- nek lélegeztetésre sem volt szüksége.