Formålet med dette “ Pompe Registry ” er at forbedre forståelsen af Pompes sygdom og overvåge patienterne og deres respons på enzymerstatningsbehandling over tid med det endelige mål at forbedre de kliniske resultater for disse patienter.
A “ Pompe - nyilvántartás ” célkitűzései közé tartozik a Pompe- betegség megértése és a betegeknek, valamint az enzimpótló terápiára adott időbeli válaszaiknak a megfigyelése, melynek végső célja az adott betegekre vonatkozó klinikai eredmények javítása.