I forbindelse med behandlingen af patienter med BH4- defekt fremlagde virksomheden resultaterne af tre undersøgelser af sapropterindihydrochlorid fra faglitteraturen.
A BH4- hiányban szenvedő betegek kezelésére vonatkozóan a vállalat a szapropterin- dihidrokloridról a szakirodalomban közzétett három vizsgálat eredményeit ismertette.