Ud over agenturets evaluering af ansøgninger om udpegelse af lægemidler til sjældne sygdomme vil det samarbejde med internationale partnere, navnlig gennem øget protokolbistand parallelt med US Food and Drug Administration.
Az Ügynökség a „ ritka betegségek gyógyszere ” minősítés iránti kérelmek elbírálásán felül együttműködik a nemzetközi partnerekkel, különösen az amerikai Élelmiszer - és Gyógyszerellenőrző Hivatallal párhuzamosan nyújtott „ protocol assistance ” szolgáltatás fokozott biztosításával.