I hovedundersøgelsen af babyer (under 6 måneder gamle) var alle 18 patienter, der blev behandlet med Myozyme, i live efter 52 ugers behandling, og 15 af de 18 patienter, der var i live, behøvede ikke ventilation, hvorimod kun 1 ud af 42 patienter i den historiske sammenligningsgruppe var i live i 18 måneders alderen.
Ezzel ellentétben, a hisztorikus összehasonlító csoportban 42- ből csupán 1 beteg élte meg a 18 hónapos kort.