Der blev foretaget to kliniske undersøgelser af 39 babyer og spædbørn med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen.
A Myozyme- t két fő klinikai vizsgálatban tanulmányozták, melyekbe összesen 39, Pompe- betegség szenvedő csecsemőt és gyermeket vontak be.