Behandling med sapropterindihydrochlorid 10 mg/ kg daglig reducerede fenylalaninniveauet i blodet signifikant sammenlignet med placebo i 88 patienter med dårligt kontrolleret PKU og forhøjet fenylalaninniveau i blodet ved screening.
A 10 mg/ ttkg/ nap adagban adott szapropterin- dihidroklorid a placebóhoz képest szignifikánsan csökkentette a vér fenilalaninszintjét 88 olyan, nem megfelelően beállított PKU- s személynél, akiknél a szűréskor emelkedett volt a vér fenilalaninszintje.