Det er yderst vigtigt at behandle unge patienter i alderen < 5 år, der lider af en svær form af sygdommen, endda skønt patienter < 5 år ikke var inkluderet i det yderst betydningsfulde fase 3 studium.
Kulcskérdést jelent a betegség súlyos formájában szenvedő, 5 éves kor alatti betegek kezelése, annak ellenére, hogy ilyen korú betegeket nem vontak be a pivotal fázis III vizsgálatba.