Agenturets strategi for lægemidler til sjældne sygdomme har til formål at støtte innovation og forskning, der bl. a. udføres af små og mellemstore virksomheder.
Az Ügynökség ritka betegségek gyógyszereivel kapcsolatos stratégiájának célja többek között a kis - és középvállalkozások által végzett innováció és kutatás támogatása.