Få undersøgelser er udført med patienter under 4 år med BH4 mangel med anvendelse af en anden sapropterinformulering med samme aktive substans eller med et andet, ikke- markedsført BH4 - produkt.
4 évesnél fiatalabb BH4- hiányos gyermekeknél korlátozott számú vizsgálat történt ugyanezen hatóanyag (szapropterin) másik gyógyszerformájával vagy egy nem törzskönyvezett BH4 készítménnyel.