Effekten af Orfadin på overlevelsestiden er blevet undersøgt og sammenlignet med historiske data (rapporter om patientoverlevelse i kombination med diæt, som udelukkende er offentliggjort i lægetidsskrifter).
L’ étude clinique la plus importante réalisée sur Orfadin a compté 257 patients dans 87 hôpitaux différents situés dans 25 pays, dans le cadre d’ un programme d’ « usage par compassion » (il s’ agit d’ un programme dans lequel les médecins peuvent demander un médicament pour l’ un de leurs patients avant que ce médicament ne soit autorisé à part entière).