Myozyme viste sig i væsentlig grad at forlænge livet uden svære bivirkninger hos de undersøgte patienter.
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de Myozyme sont supérieurs à ses risques pour le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de la maladie de Pompe (déficit en acide alpha-glucosidase).