I undersøgelsen af patienterne med BH4- defekt sås der en forbedring af koncentrationen af fenylalanin i blodet og af andre sygdomstegn hos de patienter, der tog sapropterindihydrochlorid.
Dans les études ayant porté sur le déficit en BH4, les patients présentaient une amélioration des taux sanguins de phénylalanine et d’ autres marqueurs de la maladie, lorsqu’ ils prenaient le dichlorhydrate de saproptérine.