Kuvan anvendes også til behandling af en nedarvet sygdom, der kaldes BH4- mangel, hvor kroppen ikke selv kan danne tilstrækkeligt med BH4.
Kuvan est également utilisé pour le traitement d'une maladie héréditaire appelée déficit en BH4 et qui se caractérise par une production insuffisante de BH4 par l’ organisme.