Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen; klinisk forsøg med patientalder fra 6 måneder til 3, 5 år En anden open- label undersøgelse vurderede ligeledes sikkerhed og effekt af Myozyme hos 21 patienter med hovedsagelig den a- typiske form for Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen, der var fra 6 måneder til 3, 5 år ved behandlingens start.
8 Forme infantile de la maladie de Pompe; essai clinique mené chez des patients âgés de 6 mois à 3,5 ans Un deuxième essai clinique ouvert a aussi évalué la tolérance et l’ efficacité de Myozyme chez 21 patients essentiellement atteints d'une forme infantile atypique de la maladie de Pompe dont l'âge était compris entre 6 mois et 3,5 ans au début du traitement.