Agenturets strategi for lægemidler til sjældne sygdomme har til formål at støtte innovation og forskning, der bl. a. udføres af små og mellemstore virksomheder.
La politique de l’ Agence concernant les médicaments orphelins est conçue pour soutenir l’ innovation et la recherche, y compris celle qui est effectuée par les petites et moyennes entreprises.