Undersøgelsen så navnlig på lægemidlets sikkerhed, men målte også dets effekt (effekt på reduceringen af GAG- niveauet i urinen og leverens størrelse).
L’ étude portait principalement sur la sécurité du médicament tout en mesurant son efficacité (en observant son effet sur la réduction des taux de GAG dans l’ urine et sur le volume du foie).