Lægemidler til sjældne sygdomme er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af en livstruende eller kronisk invaliderende lidelse, der berører højst 5 ud af 10 000 personer i Det Europæiske Fællesskab, eller lægemidler kan opnå status af lægemidler til sjældne sygdomme i tilfælde af, at sådanne lægemidler af økonomiske årsager ellers ikke ville blive udviklet uden incitamenter.
Sont également dits orphelins les médicaments qui, pour des raisons économiques, ne seraient pas développés sans un encouragement.