Dette forventes at kunne forsinke eller forebygge udvikling af symptomer på Gauchers sygdom type 1 og reducere symptomerne på Niemann Picks sygdom type C.
En empêchant l’ enzyme d’ agir, le miglustat peut réduire la production de glycosphingolipides dans les cellules, ce qui devrait ralentir ou empêcher le développement des symptômes de la maladie de Gaucher de type 1 et réduire les symptômes de la maladie de Niemann- Pick de type C.