Virkningen af Zavesca til behandling af Niemann- Picks sygdom type C blev undersøgt i en hovedundersøgelse af 31 patienter, hvoraf 12 var under 12 år.
Pour la maladie de Niemann-Pick de type C, l’ efficacité de Zavasca a été évaluée dans le cadre d’ une étude principale menée auprès de 31 patients, 12 d’ entre eux étant âgés de moins de 12 ans.