Aktiviteterne, som vedrørte lægemidler til sjældne sygdomme, voksede i 2002, herunder udpegelsesprocedurer, opfølgning efter udpegelsen af lægemidler til sjældne sygdomme, protokolbistand og forskriftsmæssig bistand, forvaltning af den særlige fond for lægemidler til sjældne sygdomme, strategisk støtte til Europa- Kommissionen og forbindelser med patientforeninger.
Citons en particulier les procédures de désignation, le suivi des médicaments orphelins après désignation, l’ assistance à l’ élaboration de protocoles et de règlements, la gestion du fonds spécial pour les médicaments orphelins, l’ assistance administrative à la Commission européenne et les relations avec les associations de patients.