Disse lægemidler er til behandling af patienter med livstruende eller meget alvorlige sygdomme, for hvilke der i dag enten ikke findes en behandling eller kun utilfredsstillende behandlingsmuligheder.
Ces médicaments sont conçus pour traiter des patients atteints de maladies très graves, voire létales, pour lesquelles il n'existe pas encore de traitement, du moins satisfaisant.