Der ved øges eller genoprettes den oxidative fenylalanin metabolisme til et niveau, der er tilstrækkeligt til at reducere eller vedholde fenylalanin niveauet i blodet, forebygge eller mindske yderligere fenylalaninophobning samt øge tolerancen over for indtaget af fenylalanin via kosten.
L’ objectif de l'administration de Kuvan chez les patients atteints de PCU répondeurs à la BH4 est de renforcer l’ activité de la phénylalanine hydroxylase défective et, par conséquent, d'augmenter ou de restaurer suffisamment le métabolisme oxydatif de la phénylalanine afin de réduire ou de maintenir les taux sanguins de phénylalanine, de prévenir ou de réduire l'accumulation de phénylalanine et d’ accroître la tolérance aux apports alimentaires en phénylalanine.