Da antallet af patienter, der lider af HPA er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Kuvan blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 8. juni 2004.
C’ est pourquoi Kuvan a été désigné comme étant un « médicament orphelin » (médicament utilisé pour des maladies rares), le 8 juin 2004.