Hos seks patienter med Gauchers sygdom, type 3 var koncentrationen af miglustat i cerebrospinalvæske ved steady state 31, 4- 67, 2% af indholdet i plasma.
Une posologie chez l’ enfant de 200 mg 3 fois par jour ajustée à la surface corporelle a montré des valeurs de Cmax et de SSC qui sont approximativement deux fois celles obtenues après l’ administration de 100 mg 3 fois par jour chez les patients atteints de maladie de Gaucher de type 1, ce qui est en accord avec la pharmacocinétique dose-linéaire du miglustat. Au point d’ équilibre, la concentration du miglustat dans le liquide cérébrospinal de 6 patients atteints de la maladie de Gaucher de type 3 était de 31,4% à 67,2% de celle dans le plasma.