Rationalet for behandling med Kuvan i patienter med BH4 mangel er at erstatte det manglende BH4, hvor ved aktiviteten af fenylalanin hydroksylase genoprettes.
La justification de l’ administration de Kuvan chez les patients atteints de déficit en BH4 est de pallier les taux déficients en BH4, et ainsi de restaurer l’ activité de la phénylalanine hydroxylase.