Behandling med nitisinon leder til normaliseret porfyrinmetabolisme med normal erythrocyt PBG - syntaseaktivitet og urin 5- ALA, nedsat udskillelse af succinylacetone i urinen, øget plasmakoncentration af tyrosin og øget udskillelse af fenolsyrer i urinen.
Le traitement par la nitisinone normalise le métabolisme des porphyrines avec une activité normale de la PBG-synthase érythrocytaire et un taux urinaire normal de 5-ALA, une excrétion urinaire de succinylacétone réduite, un taux plasmatique de tyrosine accru et une excrétion urinaire d’ acides phénoliques accrue.