Den var ventet med længsel af patienter, der i mange år har lidt af sjældne sygdomme. • "Lægemidler til sjældne sygdomme" er til behandling af sygdomme, der forekommer så sjældent, at sponsorerne ikke er villige til at udvikle dem på normale markedsbetingelser.
Une législation1 sur les médicaments orphelins, impatiemment attendue depuis des années par • les patients atteints de maladies rares, est entrée en vigueur dans l'Union européenne en avril 2000. • Les médicaments "orphelins" sont destinés au traitement de maladies qui sont si rares que les promoteurs sont peu disposés à les développer dans les conditions de commercialisation habituelles.