Zavesca anvendes, når patienten anses for uegnet til standardbehandling med enzymsubstitutionsbehandling, der gives ved infusion (drop i en vene)  voksne, unge og børn med Niemann- Pickssygdom type C, en potentielt dødelig sygdom, hvor glycosphingolipider ophobes i hjernen og andre steder i kroppen.
Zavesca est utilisé chez les patients qui ne peuvent pas recevoir le traitement habituel, à savoir la thérapie de remplacement enzymatique (TRE) administée par perfusion (goutte-à-goutte dans une veine);  chez les adultes, les adolescents et les enfants souffrant de la maladie de Niemann-Pick de type C.