CHMP erkendte, at der ikke findes nogen alternativ behandling af Niemann Picks sygdom, type C, men var samtidig betænkelig ved, at fordelene ved Zavesca ved behandling af de neurologiske symptomer på Niemann Picks sygdom, type C, ikke var blevet påvist i tilstrækkeligt omfang.
Le CHMP a reconnu qu’ il n’ existait pas de traitement alternatif de la maladie de Niemann-Pick de type C, mais il s’ inquiétait de ce que le bénéfice de Zavesca dans le traitement des symptômes neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C n’ avait pas été suffisamment démontré.