Virkningerne af Zavesca blev undersøgt i en hovedundersøgelse med 29 patienter i alderen 12 år og opefter med Niemann- Picks sygdom, type C.
L’ efficacité de Zavesca a fait l’ objet d’ une étude principale ayant suivi 29 patients âgés de 12 ans et plus atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C.