I hovedundersøgelsen af babyer (under 6 måneder gamle) var alle 18 patienter, der blev behandlet med Myozyme, i live efter 52 ugers behandling, og 15 af de 18 patienter, der var i live, behøvede ikke ventilation, hvorimod kun 1 ud af 42 patienter i den historiske sammenligningsgruppe var i live i 18 måneders alderen.
En revanche, seul 1 patient sur les 42 du groupe de comparaison historique était vivant à l’ âge de 18 mois.