I et separat 10 ugers, placebokontrolleret forsøg blev 45 PKU- patienter, behandlet med fast fenylalaninbegrænset diæt (fenylalanin i blodet < 480µmol/ L ved forsøgsstart), randomiseret i forholdet 3: 1 til behandling med sapropterindihydrochlorid 20mg/ kg daglig (n=33) og placebo (n=12).
Dans une autre étude, contrôlée contre placebo, d’ une durée de 10 semaines, 45 patients atteints de PCU avec des taux sanguins de phénylalanine contrôlés sous un régime stable pauvre en phénylalanine (phénylalaninémie ≤ 480 µmol/ l au recrutement) ont été randomisés selon un rapport 3:1 en un groupe traité par dichlorhydrate de saproptérine 20 mg/ kg/ jour (n=33) et un groupe placebo (n=12).