10/ 10 bundet til kørestol og 9/ 10 afhængig af ventilator) i alderen 9- 54 år blev behandlet i ” expanded access ” behandlingsprogrammer med alglukosidase alfa 20- 40 mg/ kg hver anden uge i perioder af forskellig varighed mellem 6 måneder og 2, 5 år.
Dix patients atteints d'une forme tardive de la maladie de Pompe à un stade avancé (c'est-à-dire 10/ 10 en fauteuil roulant et 9/ 10 sous respirateur) âgés de 9 à 54 ans, ont été traités dans des programmes d’ accès étendu au traitement avec 20-40 mg/ kg d’ alpha alglucosidase toutes les 2 semaines selon des durées variables comprises entre 6 mois et 2,5 ans.