Lægemidlet forbedrer den kardiale (hjertet), motoriske (bevægelse) og respiratoriske (åndedrættet) funktion såvel som vækst og funktionelle færdigheder.
Dans le cadre de la première étude principale réalisée sur des nourrissons âgés de moins de six mois, les 18 patients sous Myozyme étaient en vie à l’ âge de 18 mois, et 15 d’ entre eux n’ ont pas nécessité de ventilation.