Begrundelsen for enzym erstattende behandling er at etablere et enzymatisk aktivitetsniveau, som er tilstrækkeligt til at fjerne det akkumulerende substrat i organvævene og derved forebygge, stabilisere eller vende den progressive forværring af disse organers funktion, før der er opstået irreversible skader.
L’ objectif du traitement enzymatique substitutif est de rétablir un niveau d’ activité enzymatique suffisant pour supprimer le substrat