Zavesca anvendes, når patienten anses for uegnet til standardbehandling med enzymsubstitutionsbehandling, der gives ved infusion (drop i en vene)  voksne, unge og børn med Niemann- Pickssygdom type C, en potentielt dødelig sygdom, hvor glycosphingolipider ophobes i hjernen og andre steder i kroppen.
See võib olla surmav haigus, mille korral patsientidel ladestub ajurakkudesse ja mujale organismi glükosfingolipiide.