Sen debuterende Pompes sygdom En open- label klinisk undersøgelse vurderede sikkerhed og effekt for Myozyme hos 5 patienter med sen debuterende Pompes sygdom, der var fra 5 til 15 år ved behandlingens start.
Hilise algusega Pompe tõbi Ühes avatud disainiga kliinilises uuringus hinnati Myozyme’ i ohutust ja tõhusust 5 hilise algusega Pompe tõvega patsiendil, kes ravi alguses olid 5 kuni 15 aastat vanad.