Forsøget inkluderede patienter med dokumenteret mangel på iduronat- 2- sulfatase- enzym - aktivitet, en forventet FVC på < 80% og et bredt spektrum af sværhedsgrad af sygdommen.
5 iduronaat- 2- sulfataasi aktiivsuse vaegus, prognoositav forsseeritud vitaalkapatsiteet (FVC) < 80% ja laias spektris haiguse raskusastmeid.