I forbindelse med behandlingen af patienter med BH4- defekt fremlagde virksomheden resultaterne af tre undersøgelser af sapropterindihydrochlorid fra faglitteraturen.
Tetrahüdrobiopteriini puudulikkusega patsientide ravi kohta esitas ettevõte sapropteriindivesinikkloriidiga tehtud ja kirjandusallikates avaldatud kolme uuringu tulemused.