10/ 10 bundet til kørestol og 9/ 10 afhængig af ventilator) i alderen 9- 54 år blev behandlet i ” expanded access ” behandlingsprogrammer med alglukosidase alfa 20- 40 mg/ kg hver anden uge i perioder af forskellig varighed mellem 6 måneder og 2, 5 år.
Kümmet kaugelearenenud hilise algusega Pompe tõvega patsienti (10 patsienti 10- st olid ratastoolis ja 9 patsienti 10- st olid hingamisaparaadist sõltuvad), vanuses 9- 54 aastat, raviti laiendatud ligipääsuga programmi raames alglükosidaas alfaga annuses 20- 40 mg/ ml iga 2 nädala järel erineva aja vältel alates 6 kuust kuni 2, 5 aastani.