Det påstås, at Myozyme vil genoprette lysosomal GAA- aktivitet, hvilket medfører stabilisering eller genoprettelse af hjerte - og skeletalmuskelfunktion (herunder åndedrætsmuskler).
6 hingamispuudulikkuse tekkeni, samas kui teistel on haiguse progressioon aeglasem ning kolmandatel toimub skeleti - ja hingamislihaste kahjustuste progresseerumine erineva kiirusega.