Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen; klinisk forsøg med patientalder fra 6 måneder til 3, 5 år En anden open- label undersøgelse vurderede ligeledes sikkerhed og effekt af Myozyme hos 21 patienter med hovedsagelig den a- typiske form for Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen, der var fra 6 måneder til 3, 5 år ved behandlingens start.
Infantiilse algusega Pompe tõbi; 6 kuu kuni 3, 5 aasta vanuste patsientide kliiniline uuring Teine avatud ülesehitusega kliiniline uuring hindas Myozyme’ i ohutust ja tõhusust peamiselt 21- l ebatüüpilise kuluga infantiilse algusega Pompe tõvega patsiendil, kes ravi alguses olid 6 kuud kuni 3, 5 aastat vanad.