Behandling med sapropterindihydrochlorid 10 mg/ kg daglig reducerede fenylalaninniveauet i blodet signifikant sammenlignet med placebo i 88 patienter med dårligt kontrolleret PKU og forhøjet fenylalaninniveau i blodet ved screening.
88 patsiendil, kelle PKU ei olnud hästi kontrollitud ja kelle veres tuvastati sõeluuringul suurenenud fenüülalaniini tase, vähendas sapropteriindivesinikkloriid annuses 10 mg/ kg/ ööpäevas vere fenüülalaniini taset võrreldes platseeboga märkimisväärselt.