Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen; klinisk forsøg med patientalder op til 6 måneder Sikkerhed og effekt for Myozyme er vurderet i en randomiseret, open- label, historisk kontrolleret klinisk pivotalundersøgelse med 18 ikke- ventilerede patienter med sygdomsdebut i spædbørnsalderen og i alderen 6 måneder eller mindre ved behandlingens start.
Infantiilse algusega Pompe tõbi; 6- kuuste ja nooremate patsientide kliiniline uuring Myozyme’ i ohutust ja tõhusust hinnati esimeses randomiseeritud avatud disainiga anamneesi põhjal kontrollitud kliinilises katses 18 hingamisaparaadi tuge mittevajaval haiguse infantiilse algusega patsiendil, kes olid ravi alguses 6 kuu vanused või nooremad.