Den ubehandlede, historiske patientgruppe var i overensstemmelse med pivotalundersøgelsens population og var afledt fra en retrospektiv naturlig anamneseundersøgelse (n=42) hos patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen.
Ravi mittesaanud, anamneesipõhine kohort sobitati uuringugrupiga ja tulemused leiti infantiilse algusega Pompe tõvega patsientide (n=42) retrospektiivse haiguskulu uuringu hindamisel.