Lægemidlet forbedrer den kardiale (hjertet), motoriske (bevægelse) og respiratoriske (åndedrættet) funktion såvel som vækst og funktionelle færdigheder.
Esimeses alla 6 kuu vanuste imikutega läbi viidud põhiuuringus olid kõik 18 Myozyme ravi saanud patsienti 18 kuu vanuses elus ning 15 neist patsiendist ei vajanud ventilatsiooni.