Få undersøgelser er udført med patienter under 4 år med BH4 mangel med anvendelse af en anden sapropterinformulering med samme aktive substans eller med et andet, ikke- markedsført BH4 - produkt.
Piiratud hulk uuringuid on läbi viidud BH4 puudulikkusega alla 4- aastastel lastel, kasutades sama toimeaine (sapropteriini) teist ravimvormi või registreerimata BH4 ravimit.