Undersøgelsen så navnlig på lægemidlets sikkerhed, men målte også dets effekt (effekt på reduceringen af GAG- niveauet i urinen og leverens størrelse).
Uuringus vaadeldi põhiliselt ravimi ohutust, ehkki mõõdeti ka ravimi efektiivsust (jälgides ravimi toimet glükosaminoglükaanide sisalduse vähendamisele uriinis ning toimet maksa suurusele).