I et separat 10 ugers, placebokontrolleret forsøg blev 45 PKU- patienter, behandlet med fast fenylalaninbegrænset diæt (fenylalanin i blodet < 480µmol/ L ved forsøgsstart), randomiseret i forholdet 3: 1 til behandling med sapropterindihydrochlorid 20mg/ kg daglig (n=33) og placebo (n=12).
Eraldiseisvas 10- nädalases platseebokontrollitud uuringus randomiseeriti 45 PKU- ga patsienti, kelle vere fenüülalaniini taset kontrolliti piiratud hulgal fenüülalaniini sisaldava stabiilse dieedi abil (vere fenüülalaniini tase uuringusse arvamisel ≤ 480 μmol/ l), vahekorras 3: 1 saama kas sapropteriindivesinikkloriidi annuses 20 mg/ kg/ ööpäevas (n=33) või platseebot (n=12).