Formålet med dette “ Pompe Registry ” er at forbedre forståelsen af Pompes sygdom og overvåge patienterne og deres respons på enzymerstatningsbehandling over tid med det endelige mål at forbedre de kliniske resultater for disse patienter.
The objectives of the “ Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.