Den ubehandlede, historiske patientgruppe var i overensstemmelse med pivotalundersøgelsens population og var afledt fra en retrospektiv naturlig anamneseundersøgelse (n=42) hos patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen.
The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.