Der blev udført en et- årig open- label, fase 2 undersøgelse, som hovedsagligt vurderede sikkerhed og farmakokinetik ved Aldurazyme hos 20 patienter, der var under 5 år ved undersøgelsens begyndelse (16 patienter med den alvorlige fænotype og 4 med den intermediære fænotype).
A Phase 2 open-label, 1-year study was conducted that mainly assessed the safety and pharmacokinetics of Aldurazyme in 20 patients less than 5 years of age at the time of enrolment (16 patients with the severe phenotype and 4 with the intermediate phenotype).