En række af disse lægemidler udvikles ved hjælp af bioteknologi eller genterapi, de fleste af små og mellemstore europæiske virksomheder. • I 2001 blev det første lægemiddel til sjældne sygdomme markedsført efter Europa
there is no therapeutic option when all current available therapies have failed such as in certain types of cancer of the blood (leukaemias),