Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen; klinisk forsøg med patientalder fra 6 måneder til 3, 5 år En anden open- label undersøgelse vurderede ligeledes sikkerhed og effekt af Myozyme hos 21 patienter med hovedsagelig den a- typiske form for Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen, der var fra 6 måneder til 3, 5 år ved behandlingens start.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.