Zavescas virkning på Gauchers sygdom type 1 blev undersøgt i en hovedundersøgelse, der omfattede 28 patienter med let til moderat Gauchers sygdom type 1, som ikke kunne eller ikke ville modtage enzymsubstitutionsbehandling.
For mild to moderate type 1 Gaucher disease, the effectiveness of Zavesca was investigated in one main study involving 28 patients who were unable or unwilling to receive ERT.