Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Zavesca kun er større end risiciene ved oral behandling af voksne patienter med let eller moderat Gauchers sygdom type 1, som ikke er egnet til enzymsubstitutionsbehandling, og ved behandling af progressive neurologiske manifestationer hos voksne og pædiatriske patienter med Niemann- Picks sygdom type C.
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Zavesca’ s benefits are greater than its risks for the oral treatment of adult patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease for whom ERT is unsuitable, and of progressive neurological manifestations in adult and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease.