CYSTAGON anvendes til behandling af patienter, som lider af nefropatisk cystinose, som er en sjælden arvelig sygdom, der kendetegnes ved, at der ophobes cystin i kroppens celler, hvilket forhindrer dem i at fungere rigtigt.
Cystinosis is a rare inherited disorder where cystine builds up within body cells, preventing them from working correctly.