I slutningen af 2002 - mindre end 3 år efter gennemførelsen af Europa- Parlamentets og Rådets forordning om lægemidler til sjældne sygdomme – har i alt 134 lægemidler opnået status som lægemidler til sjældne sygdomme i Den Europæiske Union.
Metabolism 16% Medical conditions Musculoskeletal involving children only and nervous