Få undersøgelser er udført med patienter under 4 år med BH4 mangel med anvendelse af en anden sapropterinformulering med samme aktive substans eller med et andet, ikke- markedsført BH4 - produkt.
Limited studies have been conducted in patients under 4 years of age with BH4 deficiency using another formulation of the same active substance (sapropterin) or an un-registered preparation of BH4.