I en pivotalundersøgelse med 18 patienter blev Myozymes farmakokinetiske egenskaber vurderet hos 15 patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen (alle under 6 måneder ved behandlingens start), der modtog doser på hhv.
Pharmacokinetics were dose proportional and did not change over time.