Da antallet af patienter, der lider af HPA er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Kuvan blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 8. juni 2004.
Because the number of patients with HPA is low, the disease is considered ‘ rare’, and Kuvan was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 8 June 2004.