I kliniske studier forøgede 57% af de pædiatriske patienter deres doser på grund af lavere genfinding end forventet eller for at opnå passende terapeutiske svar eller begge dele, nogle til en gennemsnitsdosis på > 50 IE/ kg.
In clinical studies, 57% of the paediatric patients increased their doses due to lower than expected recovery or to obtain sufficient therapeutic response or both, some to an average dose of > 50 IU/ kg.