Cystinóza je vzácné smrtelné onemocnění a přípravek CYSTAGON je v tomto kontextu považován za prospěšný léčivý přípravek, přičemž neexistuje alternativní léčba.
Cistinoze ir reta, nāvējoša slimība, un CYSTAGON tiek uzskatītas par zālēm, kuras var lietot tās ārstēšanā.