Cílem „ Registru pacientů s Pompeho nemocí “ je zlepšit znalosti o Pompeho nemoci a sledovat pacienty a jejich odezvu na enzymatickou substituční léčbu v průběhu času.
Šajā reģistrā tiks anonīmi apkopoti dati par pacientiem. “ Pompe slimības reģistra ” mērķis ir uzlabot izpratni par Pompe slimību, kā arī laika gaitā kontrolēt pacientus un reakciju uz enzīmu aizstājterapiju.