Infantilní Pompeho nemoc je závažné onemocnění, pro které v Evropské unii neexistuje žádná schválená léčba.
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka pacienta ieguvums, ilgstoši lietojot Myozyme kā fermenta aizvietotāju slimniekiem ar diagnosticētu Pompes slimību (skābās alfa glikozidāzes nepietiekamību), pārsniedz šo zāļu radīto risku.