Bezpečnost a účinnost klofarabinu byly hodnoceny v otevřené nesrovnávací studii fáze I s eskalací dávek u 25 pediatrických pacientů s relabující nebo refrakterní leukémií (17 ALL, 8 AML), u nichž byla standardní léčba neúspěšná nebo pro něž neexistovala jiná léčebná možnost.
Klofarabīna drošība un efektivitāte tika izvērtēta I fāzes atvērtā nesalīdzinošā devu palielinošā pētījumā 25 pediatriskiem pacientiem ar recidivējošu vai pret terapiju rezistentu leikēmiju (17 ALL; 8 AML), kuriem bija neveiksmīga standarta ārstēšana vai kuriem nebija pieejami citi ārstēšanas veidi.