Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění jsou určeny pro diagnostiku, prevenci a nebo léčbu zdravotních potíží, které ohrožují pacientův život nebo jej chronicky oslabují; tyto potíže se v Evropském společenství vyskytují u nízkého počtu pacientů.
Zāles retu slimību ārstēšanai ir paredzētas, lai varētu diagnosticēt, novērst un ārstēt dzīvību apdraudošus vai hroniski novājinošus stāvokļus, kas skar nelielu skaitu pacientu Eiropas Kopienā.