Zlepšuje srdeční, motorické (pohybové) a respirační (dýchací) funkce, jakož i růstové parametry a funkční dovednosti.
Pirmajā pamatpētījumā ar zīdaiņiem, kas jaunāki par sešiem mēnešiem, visi 18 pacienti, kuri saņēma Myozyme, bija dzīvi, sasniedzot 18. dzīves mēnesi, un 15 slimniekiem no 18 nebija vajadzīga mākslīgā elpināšana.