Hlavním problémem je léčba mladých pacientů mladších 5 let, kteří trpí těžkou formou choroby, i když pacienti do 5 let nebyli do rozhodující fáze 3 této studie zahrnuti.
Pamatnostādne ir ārstēt pacientus, kuri jaunāki par 5 gadiem un, kuri cieš no smagas slimības formas, pat, ja pacienti, jaunāki par 5 gadiem, nav tikuši iekļauti pivotālā pētījuma 3. fāzē.