Nejrozsáhlejší studie Orfadinu proběhla v rámci celosvětového programu povolení užívání přípravku z humánních důvodů (tzv. program "compassionate use"; jedná se o program, v rámci kterého si
Tika noteikta dzīvildze pēc Orfadin lietošanas, salīdzinot to ar agrākiem datiem (publikācijas medicīnas žurnālos par tādu slimnieku dzīvildzi, kuri ievēro īpašu diētu).