Ve studiích s pacienty s deficitem BH4 došlo u pacientů, kteří užívali sapropterin dihydrochlorid, ke zlepšení hladin fenylalaninu v krvi a dalších ukazatelů onemocnění.
Pētījumos ar pacientiem ar tetrahidrobiopterīna nepietiekamību tika konstatēta fenilalanīna līmeņa asinīs un citu slimības simptomu uzlabošanās, lietojot sapropterīna dihidrohlorīdu.