Cílem léčby je náhradou enzymů obnovit úroveň enzymatické činnosti, která by byla dostatečná k hydrolyzaci nahromaděného substrátu a která by zabránila jeho dalšímu hromadění.
Fermentu aizstājējterapijas loģiskais pamats ir atjaunot pietiekošu fermentu aktivitātes līmeni akumulētā substrāta hidrolīzei un turpmākas akumulācijas novēršanai.