Cílem léčby je náhradou enzymů obnovit úroveň enzymatické činnosti, která by byla dostatečná k hydrolyzaci nahromaděného substrátu a která by zabránila jeho dalšímu hromadění.
Az enzimpótló kezeléssel helyreállítható a felhalmozódott szubsztrát hidrolíziséhez, és a további felhalmozódás megelőzéséhez szükséges mértékű enzimaktivitás.