Členy výboru dále znepokojoval způsob hodnocení účinnosti přípravku, zejména s ohledem na typ pacientů zařazených do klinické studie.
Emellett komoly kétségek merültek fel a gyógyszer hatékonysági vizsgálatának módjával kapcsolatban is, különös tekintettel a klinikai vizsgálatba bevont gyermekek betegségének típusára.