U 88 subjektů s nedostatečně kontrolovanou PKU, které měly zvýšené hladiny fenylalaninu při vstupním vyšetření, snížil přípravek Kuvan v dávce 10 mg/ kg/ den významně hladiny fenylalaninu v krvi ve srovnání s placebem.
A 10 mg/ ttkg/ nap adagban adott szapropterin- dihidroklorid a placebóhoz képest szignifikánsan csökkentette a vér fenilalaninszintjét 88 olyan, nem megfelelően beállított PKU- s személynél, akiknél a szűréskor emelkedett volt a vér fenilalaninszintje.