Politika agentury týkající se léčivých přípravků pro vzácná onemocnění je určena k podpoře inovace a výzkumu, včetně výzkumu prováděného malými a středními podniky.
Az Ügynökség ritka betegségek gyógyszereivel kapcsolatos stratégiájának célja többek között a kis - és középvállalkozások által végzett innováció és kutatás támogatása.