6 akumulace fenylalaninu a zvýšení tolerance příjmu fenylalaninu v potravě.
A Kuvan alkalmazásának elméleti alapja BH4- re reagáló PKU- ban szenvedő betegeknél a hibás fenilalanin- hidroxiláz csökkent aktivitásának fokozása és így a fenilalanin oxidatív anyagcseréjének fokozása vagy helyreállítása olyan mértékben, ami elégséges ahhoz, hogy a vér fenilalaninszintje csökkenjen vagy ne változzon; illetve a fenilalanin további felhalmozódásának megakadályozása vagy csökkentése; valamint az étrendben lévő fenilalanin iránti tolerancia fokozása.