Infantilní Pompeho nemoc je závažné onemocnění, pro které v Evropské unii neexistuje žádná schválená léčba.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította, hogy a Myozyme előnyei diagnózissal alátámasztott Pompe- betegségben (savas alfa- glukozidáz- hiányban) szenvedő betegek hosszú távú enzimpótló terápiájában meghaladják a kockázatokat.