Byl zkoumán účinek užívání přípravku Orfadin na míru přežití a výsledky byly porovnávány se záznamy z minulosti (zprávy o přežití pacientů dodržujících jen samotnou dietu zveřejněné v lékařských publikacích).
Az Orfadinra vonatkozó legnagyobb vizsgálatot 25 ország 87 különböző kórházában, összesen 257 beteg bevonásával, egy „ különleges körülmények által indokolt program ” keretében végezték el (a programban részvevő orvosok egy betegük számára a teljes engedélyezés előtt kérhetik a gyógyszert.) Az Orfadin túlélésre gyakorolt hatását irodalmi adatokkal (a csak diétával kezelt betegek túlélésére vonatkozó, orvosi újságokban megjelent adatokkal) összehasonlítva vizsgálták.