Ačkoli přesný způsob účinku této látky u uvedeného onemocnění není znám, hydroxykarbamid snižuje počet buněk, které kolují v krvi, a u pacientů se syndromem srpkovitých buněk zabraňuje červeným krvinkám ve změně tvaru.
Bár ennél a betegségnél működésének pontos módja nem ismert, a hidroxi- karbamid képes a vérben keringő sejtek számának csökkentésére, valamint képes megelőzni a vörösvérsejtek alakváltozását a sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegeknél.