Infantilní forma Pompeho nemoci; klinické hodnocení u pacientů ve věku 6 měsíců a méně Bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme byla hodnocena v hlavní, randomizované, otevřené, anamnesticky kontrolované klinické studii 18 neventilovaných pacientů s infantilní formou nemoci, kterým bylo v době zahájení léčby 6 měsíců nebo méně.
Csecsemőkorban kialakuló Pompe- betegség; 6 hónapos vagy fiatalabb betegeken végzett klinikai vizsgálat A Myozyme hatásosságát és biztonságosságát, 18, csecsemőkorban megbetegedett, nem lélegeztetett, a kezelés megkezdésekor 6 hónapos vagy annál fiatalabb beteg pivotal, randomizált, nyílt, hisztorikus adatokon alapuló kontrollos klinikai vizsgálatával értékelték.