Co se týče mírné nebo středně závažné Gaucherovy choroby typu 1, účinnost přípravku Zavesca byla zkoumána v jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 28 pacientů, kteří nemohli nebo nechtěli podstoupit léčbu ERT.
Enyhe és közepesen súlyos 1- es Gaucher- kór esetében a Zavesca hatásosságát egy fő vizsgálatban tanulmányozták, amelybe 28 olyan beteget vontak be, akik nem tudtak vagy nem akartak az enzimhelyettesítő terápiában (ERT) részt venni.