U pacientů, kteří trpí beta thalasémií major, se nevytváří dostatek hemoglobinu (bílkoviny, která se nachází v červených krvinkách a rozvádí kyslík do celého těla) a potřebují pravidelné krevní transfuze.
A béta- talasszémia majorban szenvedő betegek nem képesek elegendő mennyiségű hemoglobint (egy a vörös vérsejtekben található fehérje, ami az oxigént szállítja az egész szervezetben) termelni, és ezért rendszeres vértranszfúzióra van szükségük.