Pro léčbu pacientů s deficitem BH4 předložila společnost výsledky ze tří studií se sapropterin dihydrochloridem, které byly publikovány v literatuře.
A BH4- hiányban szenvedő betegek kezelésére vonatkozóan a vállalat a szapropterin- dihidrokloridról a szakirodalomban közzétett három vizsgálat eredményeit ismertette.