Toto inhibiční působení na glukosylceramidsyntázu je základním principem léčby Gaucherovy choroby zaměřené na redukci substrátu.
A glükozilceramid- szintáz ezen a gátló tulajdonsága képezi a szubsztrátredukciós terápia alapját a Gaucher- kór kezelésében.