15 Účinnost a bezpečnost Fabrazymu byla hodnocena v jedné studii u dětí, jedné studii pro určení dávky, ve dvou dvojitě zaslepených placebem kontrolovaných studiích a jedné otevřené rozšířené studii na pacientech mužích i ženách.
Intravénás infúziót követően a béta agalzidáz gyorsan kiürül a vérkeringésből, a vascularis endothelialis és parenchymalis sejtek lizoszómái veszik fel, feltehetőleg a mannóz- 6- foszfát, mannóz és azialoglükoprotein receptorok közvetítésével.