Léčba nitisinonem vede k normalizaci metabolismu porfyrinu s normální činností erytrocytové PBG - syntázy a močové 5- ALA, sníženému vylučování sukcinylacetonu močí, zvýšené koncentraci tyrosinu v plazmě a zvýšenému vylučování fenolkyselin močí.
A nitizinon kezelés normális porfirinszintézist, ezáltal pedig normális erythrocita PBG- szintáz aktivitást és a vizelet megfelelő 5- ALA koncentrációját eredményezi.