Hlavním problémem je léčba mladých pacientů mladších 5 let, kteří trpí těžkou formou choroby, i když pacienti do 5 let nebyli do rozhodující fáze 3 této studie zahrnuti.
Kulcskérdést jelent a betegség súlyos formájában szenvedő, 5 éves kor alatti betegek kezelése, annak ellenére, hogy ilyen korú betegeket nem vontak be a pivotal fázis III vizsgálatba.