9 Juvenilní/ adultní forma Pompeho nemoci Otevřená klinická studie hodnotila bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme u 5 pacientů s juvenilní/ adultní formou Pompeho nemoci, jimž bylo na začátku léčení 5 měsíců až 15 let.
Késői megjelenésű Pompe- betegség Az egyik nyílt klinikai vizsgálat során a Myozyme biztonságosságát és hatásosságát értékelték 5 olyan betegre kiterjedően, akiknél későbbi korban alakult ki a Pompe- betegség és a kezelés megkezdésekor életkoruk 5 és 15 év között volt.