10/ 10 upoutáno na vozík a 9/ 10 závislých na ventilátoru) ve věku 9 - 54 let byla podávána v rámci programů rozšířeného přístupu alglucosidáza alfa 20 - 40 mg/ kg jednou za dva týdny po různou dobu od 6 měsíců do 2, 5 roku.
10, későbbi korban kialakult, előrehaladott Pompe- betegségben szenvedő, (azaz 10- ből 10 esetben tolószékhez kötött és 10- ből 9 esetben lélegeztetésre szoruló) 9— 54 éves kor közötti beteget 6 hónap és 2, 5 év közötti időtartamon át kéthetente 20- 40 mg/ kg alfa- alglükozidázzal kezeltek a kiterjesztett gyógyszer- hozzáférési program keretein belül.