V hlavní studii u kojenců (do 6 měsíců) bylo po 52 týdnech léčby přípravkem Myozyme naživu všech 18 pacientů, přičemž 15 z nich bylo naživu a nepotřebovalo ventilaci.
Az eredményeket megerősítette egy másik tanulmány, amelyben hat hónap és három és fél év közötti gyermekek vettek részt.