V samostatné 10- týdenní, placebem kontrolované studii bylo 45 pacientů s PKU s hladinami fenylalaninu v krvi kontrolovanými pomocí stabilní diety s omezením fenylalaninu (hladina fenylalaninu ≤480 mikromol/ l při zařazení) randomizováno v poměru 3: 1 do léčby přípravkem Kuvan v dávce 20 mg/ kg/ den (n=33) nebo placeba (n=12).
A betegeket 3: 1 arányban randomizálták napi 20 mg/ ttkg szapropterin- hidrokloriddal (n=33) vagy placebóval (n=12) kezelt csoportokba.