Tyto studie, ve kterých byly testovány dvě různé dávky přípravku, zahrnovaly děti a pacienty, kteří byli k testování získáni nově.
Mivel a betegség nagyon súlyos, a Cystagont etikai okokból nem lehetett közvetlenül egy hatóanyag nélküli kezeléssel összevetni.