Byly předloženy dvě hlavní studie, které zkoumaly celkem 39 kojenců a malých dětí s infantilní formou Pompeho nemoci.
A Myozyme- t két fő klinikai vizsgálatban tanulmányozták, melyekbe összesen 39, Pompe- betegség szenvedő csecsemőt és gyermeket vontak be.