Je indikován u všech pacientů s časnou/ neonatální formou tohoto onemocnění (kompletní deficit enzymu, objevující se v průběhu prvních 28 dnů života).
Minden páciensnél alkalmazható, akinél az újszülöttkori forma fordul elő (teljes enzimhiány, ami az élet első 28 napjában jelentkezik).