Pro léčbu pacientů s deficitem BH4 předložila společnost výsledky ze tří studií se sapropterin dihydrochloridem, které byly publikovány v literatuře.
In Bezug auf die Behandlung von Patienten mit BH4-Mangel legte das Unternehmen die Ergebnisse dreier Studien mit Sapropterindihydrochlorid aus der veröffentlichten Literatur vor.