10/ 10 upoutáno na vozík a 9/ 10 závislých na ventilátoru) ve věku 9 - 54 let byla podávána v rámci programů rozšířeného přístupu alglucosidáza alfa 20 - 40 mg/ kg jednou za dva týdny po různou dobu od 6 měsíců do 2, 5 roku.
Zehn Patienten im Alter von 9-54 Jahren mit fortgeschrittenem Morbus Pompe in später Verlaufsform (10/10 rollstuhlabhängig, 9/10 auf Beatmung angewiesen) wurden in Expanded-Access-Programmen mit Alglucosidase alfa 20-40 mg/kg alle 2 Wochen unterschiedlich lange zwischen 6 Monaten und 2,5 Jahren behandelt.