U pacientů s PKU působí tak, že zvyšuje aktivitu porušeného enzymu, a u pacientů s deficitem BH4 nahrazuje chybějící kofaktor.
Bei PKU wirkt er über eine Verstärkung der Aktivität des fehlerhaften Enzyms, und bei BH4-Mangel ersetzt er den fehlenden Co-Faktor.