Je indikován u všech pacientů s časnou/ neonatální formou tohoto onemocnění (kompletní deficit enzymu, objevující se v průběhu prvních 28 dnů života).
Der Einsatz ist bei allen Patienten indiziert, bei denen sich ein kompletter Enzymmangel bereits im Neugeborenenalter (innerhalb der ersten 28 Lebenstage) manifestiert hat.