Cystinóza je vzácné smrtelné onemocnění a přípravek CYSTAGON je v tomto kontextu považován za prospěšný léčivý přípravek, přičemž neexistuje alternativní léčba.
Cystinosis ist eine seltene, zum Tode führende Erkrankung, und CYSTAGON wird als ein hilfreiches Arzneimittel ohne Therapiealternative erachtet.