Ve studiích s pacienty s deficitem BH4 došlo u pacientů, kteří užívali sapropterin dihydrochlorid, ke zlepšení hladin fenylalaninu v krvi a dalších ukazatelů onemocnění.
In den Studien zum BH4-Mangel zeigte sich bei den Patienten eine Verbesserung des Phenylalaninspiegels im Blut und anderer Krankheitsindikatoren, wenn diese Sapropterindihydrochlorid einnahmen.