Co se týče Niemann- Pickovy choroby typu C, účinnost přípravku Zavesca byla zkoumána v jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 31 pacientů, z nichž 12 bylo mladších 12 let.
Bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C wurde die Wirksamkeit von Zavesca in einer Hauptstudie an 31 Patienten, von denen 12 unter 12 Jahre alt waren, untersucht.