Ačkoli přesný způsob účinku této látky u uvedeného onemocnění není znám, hydroxykarbamid snižuje počet buněk, které kolují v krvi, a u pacientů se syndromem srpkovitých buněk zabraňuje červeným krvinkám ve změně tvaru.
Obwohl die genaue Wirkweise noch nicht vollständig bekannt ist, ist Hydroxycarbamid in der Lage, die Anzahl der im Blut zirkulierenden Zellen zu verringern sowie bei Patienten mit Sichelzellenanämie zu verhindern, dass die roten Blutkörperchen ihre Form verändern.