U 88 subjektů s nedostatečně kontrolovanou PKU, které měly zvýšené hladiny fenylalaninu při vstupním vyšetření, snížil přípravek Kuvan v dávce 10 mg/ kg/ den významně hladiny fenylalaninu v krvi ve srovnání s placebem.
Behandling med sapropterindihydrochlorid 10 mg/ kg daglig reducerede fenylalaninniveauet i blodet signifikant sammenlignet med placebo i 88 patienter med dårligt kontrolleret PKU og forhøjet fenylalaninniveau i blodet ved screening.