Hlavním problémem je léčba mladých pacientů mladších 5 let, kteří trpí těžkou formou choroby, i když pacienti do 5 let nebyli do rozhodující fáze 3 této studie zahrnuti.
Det er yderst vigtigt at behandle unge patienter i alderen < 5 år, der lider af en svær form af sygdommen, endda skønt patienter < 5 år ikke var inkluderet i det yderst betydningsfulde fase 3 studium.