Cílem enzymové substituční terapie je dosáhnout takové úrovně enzymatické aktivity, která postačuje k hydrolýze akumulovaných substrátů a zabrání jejich dalšímu hromadění.
6 Baggrunden for enzymerstatningsterapi er at genoprette et niveau for enzym- aktivitet, der er tilstrækkeligt til at hydrolysere det akkumulerede substrat og forhindre yderligere akkumulering.