Cystinóza je vzácné smrtelné onemocnění a přípravek CYSTAGON je v tomto kontextu považován za prospěšný léčivý přípravek, přičemž neexistuje alternativní léčba.
Cystanose er en sjælden og livstruende sygdom, og CYSTAGON anses for at være et anvendeligt lægemiddel uden nogen alternativ behandling.