V klinických studiích zahrnujících pacienty s relapsem malobuněčného plicního karcinomu byla limitujícím faktorem monoterapie topotekanem hematologická toxicita.
I kliniske forsøg af monoterapi med oral topotecan til patienter med recidiverende småcellet lungecancer var den dosisbegrænsende toksicitet hæmatologisk.