K dispozici je málo studií, které byly provedeny u pacientů do 4 let věku s deficitem BH4 s jiným složením stejné léčivé látky (sapropterin) nebo s neregistrovaným přípravkem obsahujícím BH4.
Få undersøgelser er udført med patienter under 4 år med BH4 mangel med anvendelse af en anden sapropterinformulering med samme aktive substans eller med et andet, ikke- markedsført BH4 - produkt.