Cystinóza je vzácná dědičná porucha, při které v buňkách dochází k hromadění cystinu, jež brání řádnému fungování těchto buněk.
CYSTAGON anvendes til behandling af patienter, som lider af nefropatisk cystinose, som er en sjælden arvelig sygdom, der kendetegnes ved, at der ophobes cystin i kroppens celler, hvilket forhindrer dem i at fungere rigtigt.