V otevřené pediatrické studii bylo šestnáct pacientů (8- 16 let; 14 mužů, 2 ženy) s Fabryho chorobou léčeno po dobu jednoho roku.
I den åbne udvidelse af børnestudiet blev seksten patienter med Fabrys sygdom behandlet (8- 16 år; 14 drenge, 2 piger) i et år.