U 57% pediatrických pacientů v klinických studiích byly dávky zvýšeny vzhledem k nižší než očekávané biologické dostupnosti nebo k zajištění dostatečné terapeutické odezvy nebo ke kombinací obojího, u některých byla dávka zvýšena až na průměr převyšující 50 IU/ kg.
I kliniske studier forøgede 57% af de pædiatriske patienter deres doser på grund af lavere genfinding end forventet eller for at opnå passende terapeutiske svar eller begge dele, nogle til en gennemsnitsdosis på > 50 IE/ kg.