Co se týče Niemann- Pickovy choroby typu C, účinnost přípravku Zavesca byla zkoumána v jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 31 pacientů, z nichž 12 bylo mladších 12 let.
Virkningen af Zavesca til behandling af Niemann- Picks sygdom type C blev undersøgt i en hovedundersøgelse af 31 patienter, hvoraf 12 var under 12 år.