Studie zahrnovala pacienty s dokumentovanou funkční insuficiencí iduronát- 2- sulfatázy, dále s FVC menším než 80% předpokládané hodnoty a pacienty se širokým spektrem závažnosti onemocnění.
Forsøget inkluderede patienter med dokumenteret mangel på iduronat- 2- sulfatase- enzym - aktivitet, en forventet FVC på < 80% og et bredt spektrum af sværhedsgrad af sygdommen.