В отделно 10- седмично плацебо контролирано проучване 45 пациенти с фенилкетонурия с нива на фенилаланин в кръвта, контролирани с помощта на стабилна фенилаланин- рестриктивна диета (фенилаланин в кръвта ≤ 480 μmol/ L при включване в проучването), са рандомизирани в съотношение 3: 1 за лечение със сапроптерин дихидрохлорид в доза 20 mg/ kg/ ден (n=33) или прием на плацебо (n=12).
V samostatnej 10 týždňovej, placebom kontrolovanej štúdii bolo 45 pacientov s FKU s krvnými hladinami fenylalanínu kontrolovanými stabilnou diétou s obmedzeným príjmom fenylalanínu (fenylalanín v krvi ≤ 480 µmol/ l pri vstupe) randomizovaných v pomere 3: 1 na liečbu dihydrochloridom sapropterínu v dávke 20 mg/ kg/ deň (n=33) alebo placebom (n=12).