Ефективността на Zavesca е проучена в едно основно проучване, обхващащо 29 пациенти на възраст 12 и повече години с болестта на Ниман- Пик тип C.
Spoločnosť tiež predložila ďalšie informácie z globálneho prieskumu pacientov s Niemann- Pickovou chorobou typu C, ktorí boli liečení miglustatom mimo hlavnej štúdie.