В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
V štúdiách pacientov s nedostatkom BH4, ak pacienti užívali dihydrochlorid sapropterínu, vykazovali zlepšenie hladín fenylalanínu v krvi a iných markerov ochorenia.