Болест на Pompe с проява в ранна детска възраст; Клинично изпитване при пациенти на възраст от 6 месеца или по- малки Безопасността и ефикасността на Myozyme е оценена чрез базово, рандомизирано, открито, исторически контролирано клинично изпитване на 18 невентилирани пациенти с проявяващо се в ранна детска възраст заболяване на възраст 6 месеца или по- малко при започване на лечението.
Pompeho choroba so začiatkom choroby v rannom detstve, klinická skúška u pacientov vo veku 6 mesiacov alebo menej Bezpečnosť a účinnosť Myozymu bola overená v otvorenej pilotnej randomizovanej klinickej štúdii s retrospektívnou kontrolnou porovnávacou skupinou, do ktorej bolo zahrnutých 18 pacientov so skorým začiatkom Pompeho choroby bez respirátora, vo veku 6 alebo menej mesiacov pri začiatku liečby.