Преди провеждане на проучвания при хора ефектите на Mylotarg са изследвани върху експериментални модели.
Účinky lieku Mylotarg boli skúmané v troch hlavných štúdiách, do ktorých bolo zaradených celkovo 277 pacientov s CD33- pozitívnou akútnou myeloidnou leukémou pri rekurencii ochorenia po predchádzajúcom jednom cykle liečby.