Целта на ензимозаместителнното лечение, е да възстанови такова ниво на ензимна активност, което е достатъчно да хидролизира натрупания субстрат и да предотврати бъдещо натрупване.
Základom enzýmovej substitučnej liečby je obnovenie hladiny enzýmovej aktivity potrebnej na hydrolýzu akumulovaného substrátu a na prevenciu ďalšej akumulácie.