Тези проучвания са включвали деца и нови пациенти, при които са били изследвани две различни дози.
Tieto tri štúdie ukázali, že CYSTAGON spomaľuje problémy s obličkami a odďaľuje potrebu dialýzy alebo transplantácie obličiek, ak sa s liečbou začne v skorom veku u pacientov s dobrou funkciou obličiek.