Болест на Pompe с проява в ранна детска възраст; Клинично изпитване при пациенти на възраст от 6 месеца или по- малки Безопасността и ефикасността на Myozyme е оценена чрез базово, рандомизирано, открито, исторически контролирано клинично изпитване на 18 невентилирани пациенти с проявяващо се в ранна детска възраст заболяване на възраст 6 месеца или по- малко при започване на лечението.
Boala Pompe cu debut infantil; studiu clinic pe pacienţi cu vârsta de maxim 6 luni Siguranţa şi eficacitatea Myozyme au fost evaluate într- un studiu clinic pivot, randomizat, deschis, cu control istoric, la 18 pacienţi cu boală cu debut infantil, neventilaţi, cu vârsta de 6 luni sau sub 6 luni în momentul iniţierii tratamentului.