Принципът на ензимозаместващата терапия е ензимната активност да се възстанови до ниво, достатъчно да хидролизира натрупания субстрат и да предотврати последващо натрупване.
6 Raţiunea tratamentului de substituţie enzimatică este de a reface activitatea enzimatică la un nivel suficient pentru hidroliza substratului acumulat şi prevenirea acumulării ulterioare.