При ФКУ неговото действие се изразява в повишаване на активността на дефектния ензим, а при ВН4 дефицит то заменя липсващия кофактор.
În fenilcetonurie, aceasta funcţionează prin îmbunătăţirea activităţii enzimei disfuncţionale, iar în deficitul de BH4, prin substituirea cofactorului lipsă.