Целта на ензимозаместителнното лечение, е да възстанови такова ниво на ензимна активност, което е достатъчно да хидролизира натрупания субстрат и да предотврати бъдещо натрупване.
Raţiunea tratamentului de substituţie enzimatică este aceea de a restaura activitatea enzimatică la un nivel suficient pentru a realiza hidroliza substratului acumulat şi a preveni acumulările ulterioare.