В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
În studiile cu pacienţi cu deficit de BH4, pacienţii au demonstrat o ameliorare a valorilor fenilalaninei în sânge şi a altor markeri de boală atunci când se aflau sub tratament cu diclorhidrat de sapropterină.