След третата седмица на терапия със сапроптерин дихидрохлорид
W osobnym, trwającym 10 tygodni, kontrolowanym placebo badaniu, 45 pacjentów chorujących na PKU ze stężeniem fenyloalaniny, kontrolowanym za pomocą stałego przestrzegania restrykcyjnej diety, ograniczającej podaż fenyloalaniny (stężenie fenyloalaniny we krwi ≤ 480 μmol/ l w momencie włączenia do badania) podzielono w sposób randomizowany, w proporcji 3: 1 do grupy leczonej chlorowodorkiem sapropteryny w dawce 20 mg/ kg masy ciała na dobę (n = 33) lub grupy placebo (n = 12).