В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
W badaniach z udziałem pacjentów z niedoborem BH4 wykazano poprawę w stężeniach fenyloalaniny i innych markerów choroby we krwi pacjentów przyjmujących dwuwodny chlorowodorek sapropteryny.