Принципът на ензимозаместваща терапия е да се възстанови нивото на ензимна активност, до степен достатъчна, за да се очисти натрупаният субстрат от тъканите на органите, и по този начин да се постигне предотвратяване, стабилизиране, или обрат в прогресивното намаляване на функциите на съответните органи, преди да настъпят необратими увреждания.
16 podłoża w tkankach narządów, w ten sposób zapobiegając, stabilizując lub odwracając postępujące pogarszanie się czynności tych narządów przed wystąpieniem nieodwracalnych uszkodzeń.