Ефикасността и безопасността на палифермин са установени в рандомизирано, двойно- сляпо, плацебо- контролирано изпитване, в което пациентите получават високи дози цитотоксична терапия, състояща се от фракционирано облъчване на цялото тяло (12 Gy обща доза), висока доза етопозид (60 mg/ kg) и висока доза циклофосфамид (100 mg/ kg), последвана от включването на PBPC за лечение на хематологични малигнени заболявания ((Неходжкинов лимфом (NHL), болест на Ходжкин, остра миелоидна левкемия (AML), остра лимфоцитна левкемия (ALL), хронична миелоидна левкемия (CML), хронична лимфоцитна левкемия (CLL) или мултиплен миелом).
Pacjenci z nowotworami układu krwiotwórczego (chłoniak nieziarniczy, choroba Hodkina, ostra białaczka szpikowa, ostra białaczka limfoblastyczna, przewlekła białaczka szpikowa, przewlekła białaczka limfatyczna, szpiczak mnogi) poddawani byli wysokodawkowej terapii cytotoksycznej polegającej na frakcjonowanym napromienianiu całego ciała (do łącznej dawki 12 Gy), wysokiej dawki etopozydu (60 mg/ kg mc.) i cyklofosfamidu (100 mg/ kg mc.) wspomaganej przeszczepieniem progenitorowych komórek krwi obwodowej. W badaniu tym 212 pacjentów zostało losowo przydzielonych do grup otrzymujących paliferminę lub placebo.