Пациентите с ПНХ имат дефектен протеин (наречен CD59), който се намира на повърхността на червените им кръвни клетки и обикновено пречи на комплемента да атакува клетките.
Ekulizumab został zaprojektowany w taki sposób, aby wiązał się z białkiem dopełniacza C5, które stanowi część systemu odpornościowego organizmu określanego jako „ dopełniacz ”.