Болест на Pompe с проява в ранна детска възраст; Клинично изпитване при пациенти на възраст от 6 месеца или по- малки Безопасността и ефикасността на Myozyme е оценена чрез базово, рандомизирано, открито, исторически контролирано клинично изпитване на 18 невентилирани пациенти с проявяващо се в ранна детска възраст заболяване на възраст 6 месеца или по- малко при започване на лечението.
Postać wczesna choroby Pompego; badanie kliniczne pacjentów w wieku 6 miesięcy lub młodszych Bezpieczeństwo i skuteczność produktu leczniczego Myozyme były oceniane w kluczowym, randomizowanym, otwartym, retrospektywnym badaniu klinicznym obejmującym 18 pacjentów z wczesną postacią choroby, nie wymagających wspomagania oddychania, w wieku do 6 miesięcy w trakcie rozpoczęcia leczenia.