При ФКУ неговото действие се изразява в повишаване на активността на дефектния ензим, а при ВН4 дефицит то заменя липсващия кофактор.
Fenilketonurijos atveju jis veikia didindamas pakitusio fermento aktyvumą, BH4 deficito atveju jis pakeičia trūkstamą kofaktorių.