При 88 пациенти с недостатъчно контролирана фенилкетонурия, които при скрининга са със завишени нива на фенилаланин в кръвта, приемът на сапроптерин дихидрохлорид в доза 10 mg/ kg/ ден води до значително намаляване на нивата на фенилаланин в кръвта в сравнение с плацебо.
88 tiriamiesiems, sergantiems mažai kontroliuojama FKU, kurie patikrinimo metu turėjo padidėjusį fenilalanino kiekį kraujyje, sapropterino dihidrochloridas, skiriamas 10 mg/ kg kūno svorio per parą, lyginant su placebo, gerokai sumažino fenilalanino kiekį kraujyje.