Лекарствата сираци са предназначени за диагностика, профилактика или лечение на заболяване, което е животозастрашаващо или с риск от хронично инвалидизиране, засягащо малък брой пациенти в Европейската общност.
Žmonėms skirti retieji vaistai naudojami pavojingų gyvybei arba chroniškai sekinančių ligų, kuriomis Europos Bendrijoje serga nedaug pacientų, diagnozei, prevencijai arba gydymui.