В проучванията на пациенти с ВН4 дефицит пациентите показват подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато приемат сапроптерин дихидрохлорид.
Tyrimuose, kuriuose tirti BH4 deficitu sergantys pacientai, fenilalanino kiekiai kraujyje ir kiti rodmenys pagerėjo pacientams, kurie vartojo sapropterino dihidrochloridą.