[{"text_idx": "#000002", "text": "Beth wyt ti'n edrych am?"}, {"text_idx": "#000011", "text": "6Prifysgol Iechyd a Gwyddoniaeth Oregon, Portland"}, {"text_idx": "#000038", "text": "Dyluniwyd treial clinigol cam 3 HOPE-B ar gyfer AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) fel astudiaeth braich sengl, label agored. Cafodd dos sengl o AAV5-Padua hFIX ei drwytho mewn 54 o gyfranogwyr ar ddogn o 2x1013 gc / kg. Y prif bwyntiau terfynol oedd gweithgaredd FIX yn 26 a 52 wythnos ar o\u0302l trwytho, ac ABR ar 52 wythnos o'i gymharu a\u0302 arwain i mewn. Mae hyd y gwaith dilynol wedi'i drefnu am 5 mlynedd. Nid oedd gwrthgyrff niwtraleiddio a oedd yn bodoli eisoes i AAV5 yn faen prawf gwahardd."}, {"text_idx": "#000039", "text": "Mae'r ffigur hwn yn dangos gweithgaredd FIX cymedrig a chanolrifol yr holl gyfranogwyr hyd at 26 wythnos ar o\u0302l dosio (N = 54), ac ar gyfer cyfranogwyr sydd a\u0302 gwaith dilynol y tu hwnt i 26 wythnos (hyd at 72 wythnos). Roedd y mynegiant yn gadarn erbyn 3 wythnos ar o\u0302l dosio ac yn mesur cymedr o 37.2% yn wythnos 26. Mae gan nifer o gyfranogwyr arsylwadau ymhell y tu hwnt i'r pwynt terfyn cyd-gynradd 6 mis heb unrhyw dystiolaeth o ddirywiad gweithgaredd FIX yn y cyfnod dilynol ."}, {"text_idx": "#000040", "text": "Mae'r tabl hwn yn cymharu gwaedu ar gyfer yr holl gyfranogwyr yn ystod y 6 mis cyntaf ar o\u0302l trwytho i'r cyfnod arwain 6 mis. Gostyngodd cyfanswm y gwaedu 83% a gostyngodd gwaedu wedi'i drin 91%. Cynyddodd cleifion a\u0302 0 gwaedu o 30% yn y cyfnod arwain i mewn i 72% yn y cyfnod o\u0302l-ddosio 6 mis."}, {"text_idx": "#000042", "text": "Cyflwynir gan Barbara A. Konkle, MD"}, {"text_idx": "#000044", "text": "Cyflwynir gan Steven W. Pipe, MD"}, {"text_idx": "#000047", "text": "Cyflwynir gan David Lillicrap, MD"}, {"text_idx": "#000049", "text": "Cyflwynir gan Thierry VandenDriessche, PhD"}, {"text_idx": "#000051", "text": "Cyflwynir gan Flora Peyvandi, MD, PhD"}, {"text_idx": "#000058", "text": "Rhan 1: Imiwnedd sy'n bodoli eisoes yn erbyn seroteipiau AAV a'r hyn y mae hyn yn ei olygu ar gyfer Treialon Clinigol Therapi Genynnau Hemoffilia"}, {"text_idx": "#000059", "text": "Rhan 2: Imiwnedd sy'n bodoli eisoes yn erbyn seroteipiau AAV a'r hyn y mae hyn yn ei olygu ar gyfer Treialon Clinigol Therapi Genynnau Hemoffilia"}, {"text_idx": "#000063", "text": "Cysylltwch a\u0302 niY Tymor DefnyddPolisi Preifatrwydd"}]