[{"text_idx": "#000013", "text": "Dangosodd cleifion yn y ddwy garfan dosio ostyngiadau sylweddol mewn ABR sydd wedi'u cynnal am hyd at 4 blynedd ar o\u0302l trwytho yn y garfan 6E13 a 3 blynedd yn y garfan 4E13. Gostyngwyd yr ABR cronnus cymedrig 95% i 0.8 yn y garfan 6E13 a 93% i 0.9 yn y garfan 4E13. Ni fu gwaedu digymell ym mlwyddyn 4 ar gyfer 6 o 7 cyfranogwr yn y garfan 6E13 ac ym mlwyddyn 3 ar gyfer 5 o 6 cyfranogwr yn y garfan 4E13. Mae'r holl gyfranogwyr yn aros oddi ar broffylacsis FVIII."}, {"text_idx": "#000014", "text": "Dangosodd cleifion yn y 2 garfan dosio (6E13 mewn gwyrdd, 4E13 mewn melyn) godiadau dos-ddibynnol, parhaus yn lefelau gweithgaredd FVIII am hyd at 208 wythnos yn y garfan 6E13 a 156 wythnos yn y garfan 4E13 (yn seiliedig ar y assay cromogenig). Roedd lefelau cymedrig FVIII yn gyffredinol uwch ar gyfer y garfan dos uwch (n = 7), gan gyrraedd uchafbwynt ar 70% -80% dros wythnosau 16 i 52, ac yna dirywiad araf. Cyrhaeddodd lefelau cymedrig FVIII yn y garfan dos is (n = 6) uchafbwynt ar 20% -30% dros yr un cyfnod, ac yna dirywiad araf hefyd."}, {"text_idx": "#000016", "text": "Cyflwynir gan Barbara A. Konkle, MD"}, {"text_idx": "#000018", "text": "Cyflwynir gan Steven W. Pipe, MD"}, {"text_idx": "#000021", "text": "Cyflwynir gan David Lillicrap, MD"}, {"text_idx": "#000023", "text": "Cyflwynir gan Thierry VandenDriessche, PhD"}, {"text_idx": "#000025", "text": "Cyflwynir gan Flora Peyvandi, MD, PhD"}, {"text_idx": "#000032", "text": "Rhan 1: Imiwnedd sy'n bodoli eisoes yn erbyn seroteipiau AAV a'r hyn y mae hyn yn ei olygu ar gyfer Treialon Clinigol Therapi Genynnau Hemoffilia"}, {"text_idx": "#000033", "text": "Rhan 2: Imiwnedd sy'n bodoli eisoes yn erbyn seroteipiau AAV a'r hyn y mae hyn yn ei olygu ar gyfer Treialon Clinigol Therapi Genynnau Hemoffilia"}]