[{"text_idx": "#000008", "text": "Mewn cam 1/2 parhaus, astudiaeth canfod dos label agored, mae cleifion cymwys wedi cael eu cofrestru'n olynol mewn tair carfan dos (0.5, 1, a 2 x 1013 gc / kg) i dderbyn un trwyth mewnwythiennol o BAY 2599023, gydag o leiaf dau glaf y dos. Dilynir cleifion am gyfanswm o 5 mlynedd i werthuso diogelwch ac effeithiolrwydd."}, {"text_idx": "#000009", "text": "Mae'r ffigur hwn yn crynhoi ymateb FVIII (gan ddefnyddio'r assay cromogenig) ar gyfer cleifion sy'n derbyn un trwyth o BAY 2599023 hyd at y toriad data ar 26 Hydref 2020. Mae'r 6 chlaf a ddosiwyd yn y 3 charfan wedi dangos mynegiant FVIII parhaus sy'n ddibynnol ar ddos \u200b\u200bdros 40 \u201380 wythnos o ddilyniant."}, {"text_idx": "#000011", "text": "Cyflwynir gan Barbara A. Konkle, MD"}, {"text_idx": "#000013", "text": "Cyflwynir gan Steven W. Pipe, MD"}, {"text_idx": "#000016", "text": "Cyflwynir gan David Lillicrap, MD"}, {"text_idx": "#000018", "text": "Cyflwynir gan Thierry VandenDriessche, PhD"}, {"text_idx": "#000020", "text": "Cyflwynir gan Flora Peyvandi, MD, PhD"}, {"text_idx": "#000027", "text": "Rhan 1: Imiwnedd sy'n bodoli eisoes yn erbyn seroteipiau AAV a'r hyn y mae hyn yn ei olygu ar gyfer Treialon Clinigol Therapi Genynnau Hemoffilia"}, {"text_idx": "#000028", "text": "Rhan 2: Imiwnedd sy'n bodoli eisoes yn erbyn seroteipiau AAV a'r hyn y mae hyn yn ei olygu ar gyfer Treialon Clinigol Therapi Genynnau Hemoffilia"}]