AVALEHTMEISTTegevuskavajuhtkomiteeISTH kohtaBlogiToetusharidusEnesehinnangHTC juhtumiuuringudKonverentsi katvusUURI MoodulEkspertide intervjuudInteraktiivsed veebiseminaridSaatedIllustreeritud kliinilised uuringudKoolitaja-koolitaja tööriistakomplektVirtuaalsed õppeseansidVarasem ISTH kongressi haridusTegevuskavaUudisedVahendidSoovin uudiskirja
#000000
EnesehinnangHTC juhtumiuuringudKonverentsi katvusUURI MoodulEkspertide intervjuudInteraktiivsed veebiseminaridSaatedIllustreeritud kliinilised uuringudKoolitaja-koolitaja tööriistakomplektVirtuaalsed õppeseansidVarasem ISTH kongressi haridusTegevuskava
#000001
Tipphetked ASH 62. aastakoosolekult ja näituselt
#000002
Esimesed andmed 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust: Etranacogene Dezaparvoveci (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) efektiivsus ja ohutus täiskasvanutel, keda raviti raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga, hoolimata eelnevalt olemasolevast kapslivastast neutraliseerimisest Antikehad
#000003
1Michigani ülikool, Ann Arbor, MI
#000005
2Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, OR
#000006
6Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland
#000010
7Vrije Universiteiti meditsiinikeskus, Amsterdam, NLD
#000011
10Leuveni ülikooli haiglate vaskulaarse meditsiini ja hemostaasi osakond ning hemofiiliakeskus, Belgia
#000014
15Groningeni ülikooli meditsiinikeskus, Groningen, Holland
#000018
19Lundi ülikooli translatiivse meditsiini kliinilise koagulatsiooni osakond, Malmö, Rootsi
#000022
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berliin, Saksamaa
#000023
24Arkansase meditsiiniteaduste ülikool, Little Rock, AR
#000025
32Anschutzi meditsiinilinnak, Colorado ülikool, meditsiinikool, hemofiilia- ja tromboosikeskus, Aurora, CO
#000031
33Vanderbilti ülikooli meditsiinikeskus, Nashville, TN
#000032
38Frankfurdi ülikooli haigla, Frankfurt, Saksamaa
#000033
AMT-3 (etranakogeen dezaparvovec) kliiniline uuring HOPE-B 061. faasis kavandati avatud, ühe haruga uuringuna. 5 osalejale manustati AAV54-Padua hFIX üksikannus annuses 2x1013 gc / kg. Esmased tulemusnäitajad olid FIX-aktiivsus 26. ja 52. nädalal pärast infusiooni ning ABR 52. nädalal võrreldes sissejuhatusega. Järelkontrolli kestus on kavandatud 5 aastaks. AAV5 olemasolevad neutraliseerivad antikehad ei olnud välistamiskriteerium.
#000034
See joonis näitab kõigi osalejate keskmist ja keskmist FIX-aktiivsust kuni 26 nädalat pärast annustamist (N = 54) ja osalejate puhul, kelle järelkontroll kestis üle 26 nädala (kuni 72 nädalat). Ekspressioon oli tugev 3 nädalat pärast annustamist ja 37.2. nädalal mõõdeti keskmiselt 26%. Paljudel osalejatel on tähelepanekud kaugelt üle 6-kuulise esmase tulemusnäitaja, ilma et oleks täheldatud FIX-i aktiivsuse langust jälgimisperioodil .
#000035
Selles tabelis võrreldakse kõigi osalejate veritsust esimese 6 kuu jooksul pärast infusiooni 6-kuulise sissejuhatusperioodiga. Verejooksude koguarv vähenes 83% ja ravitud verejooks vähenes 91%. 0 veritsusega patsiendid kasvasid 30% -lt sissejuhatusperioodil 72% -le 6-kuulisel manustamisjärgsel perioodil.
#000036
Adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vektorgeeni teraapia: rakendus hemofiilia korral
#000037
Geeniteraapia hemofiilia raviks: sissejuhatus adeno-seostatud viirusvektorite geeniülekandesse
#000038
Geeniteraapia tundmaõppimine: terminoloogia ja kontseptsioonid
#000039
Geeniteraapia hemofiilia ravis: tavalised probleemid geeniteraapias
#000040
Hemofiiliaravi ajalugu: faktorite asendamine geeniteraapiaga
#000041
Geeniteraapia hemofiilia raviks: muud strateegiad ja eesmärgid
#000042
Mida peavad hemofiiliaravi keskused arvestama geeniteraapia eeldatava kättesaadavuse ettevalmistamisel?
#000043
Vektori annuste tõlgendamine hemofiilia geeniteraapia kliinilistes uuringutes
#000044
Hemofiilia geeniteraapia toodete laboratoorne mõõtmine / faktorite aktiivsus
#000045
Adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vahendatud geeniülekanne: miks on see hemofiilia geeniteraapia domineeriv strateegia?
#000046
1. osa: olemasolev immuunsus AAV-i serotüüpide vastu ja mida see tähendab hemofiilia geeniteraapia kliinilisteks uuringuteks
#000047
2. osa: olemasolev immuunsus AAV-i serotüüpide vastu ja mida see tähendab hemofiilia geeniteraapia kliinilisteks uuringuteks
#000048
Pikaajaline jälgimine pärast hemofiilia geeniteraapiat
#000049
Tähtsündmused NHF-i 15. töötoast, mis käsitleb uudseid tehnoloogiaid ja geenisiirdamist hemofiilia jaoks
#000050