AVALEHTMEISTTegevuskavajuhtkomiteeISTH kohtaBlogiToetusharidusEnesehinnangHTC juhtumiuuringudKonverentsi katvusUURI MoodulEkspertide intervjuudInteraktiivsed veebiseminaridSaatedIllustreeritud kliinilised uuringudKoolitaja-koolitaja tööriistakomplektVirtuaalsed õppeseansidVarasem ISTH kongressi haridusTegevuskavaUudisedVahendidSoovin uudiskirja
#000000
EnesehinnangHTC juhtumiuuringudKonverentsi katvusUURI MoodulEkspertide intervjuudInteraktiivsed veebiseminaridSaatedIllustreeritud kliinilised uuringudKoolitaja-koolitaja tööriistakomplektVirtuaalsed õppeseansidVarasem ISTH kongressi haridusTegevuskava
#000001
Olemasoleva AAV-vastase immuunsuse ületamine, et saavutada ohutu ja tõhus geeniülekanne kliinilistes tingimustes.
#000002
AAV-vastase olemasoleva immuunsuse ületamine Geeniteraapia parem tõhusus seropositiivsetel IdeS-iga primaatidel
#000003
(A) Transgeeni ekspressiooni efektiivsust AAV vektorite abil saab kaasasündinud immuunsuse tõttu vähendada. (B) Selles kontseptsiooniuuringus, mis hõlmas AAV-vastaste antikehadega ahvilisi, kasutati endopeptideeritud imlifidaasi (IdeS), et teha kindlaks, kas tsirkuleeriva IgG lagunemine võib parandada hFIX-i AAV-vahendatud ekspressiooni.
#000004
FIX-i sisaldava AAV8-ga ravitud ahvilistel oli hFIX-i ekspressioon plasmas oluliselt kõrgem IdeS-ga ravitud loomal võrreldes IdeS-ravita loomaga. Need tulemused viitavad sellele, et süsteemne IgG lagunemine võib võimaldada geeniteraapiat AAV-vektoritega hemofiiliaga seropositiivsetel patsientidel, samuti uuesti manustamist varem ravitud patsientidel, kelle faktori ekspressioon väheneb.
#000005
Hemofiilia geeniteraapia käimasolevad ja tulevased uuringud ning mida oodata
#000007