Uus lootus: geeniteraapia annab raskeid haiguseid põdevatele väikelastele uue elu
#000002
Geeniteraapia tähendab ravi, mille käigus kõrvaldatakse geenidefekt või asendatakse vigane geen tervega.Shutterstock
#000003
Tartu Ülikooli Kliinikumi meditsiinigeneetik dr Sander Pajusalu räägib lähemalt sellest, milliseid haiguseid on võimalik geeniteraapia abil alistada ja kas ravi tagab patsiendile täisväärtusliku elu.
#000005
“Näiteks on püridoksiin-tundlik epilepsia geneetiline haigus, mida saab ravida B6-vitamiini ehk püridoksiini manustamisega,” rääkis Pajusalu.
#000008
Selline ravi kestab sageli terve elu ja olgugi et need ravimeetodid geenidefekti ei eemalda, võivad nad siiski anda väga häid tulemusi.
#000011
Nagu iga teise raviga, tuleb ka geeniteraapia puhul teadvustada ravi eesmärke ja seda, mida võib üks või teine pärilik haigus ravimata kujul inimesele tähendada. “Kui mõelda sellele, mis saaks haigest ilma ravita, siis näiteks SMA 1. tüübi korral on ravita laste keskmine eluiga alla ühe aasta,” sõnas Pajusalu. “Need lapsed ei hakka kunagi iseseisvalt istuma, rääkimata teistest motoorse arengu tähiste saavutamisest.”
#000019
Enamik geeniteraapiat saanud patsientidest elab kauem, kui see neil ilma ravita võimalik oleks olnud, aga raskete haiguste puhul ei ole kahjuks ka ravi saanud laste füüsiline areng tervete laste arenguga võrreldav.
#000020
Geeniteraapias kasutatavate ravimite pikaajalised uuringud on alles käimas. Uued ning terviklikumad andmed ravi tõhususe kohta peaksid saabuma lähiaastatel. Päris pikaajaliste tulemuste hindamiseni on veel aga pikk maa minna.
#000023
“Kindlasti võib ravitulemust mõjutada näiteks geeniteraapia manustamise aeg, sest tüüpiliselt on ikka nii, et mida varem sellega alustada, seda parem. Samuti mõjutavad ravi tõhusust patsiendi enda immuunsüsteemi ja geneetika eripärad.”
#000025
Mis saab geeniteraapiat saanud lastest?
#000026
Seda, milliseks kujuneb geeniteraapiat saanud väikelaste ülejäänud elu, on raske ennustada. Pajusalu sõnul on oluline, et kõigi SMA ravi saanud laste puhul jätkataks füsioteraapia ja muu toetava raviga.
#000027
Toivo Maimets: geeniuuringud on andnud tulemusi, kuid pikk tee on veel minna
Nägemise halvenedes on oht kukkuda välja ka ühiskonnaelust
Dr Pille Sillaste: Eestis domineerib paaniline hirm narkootiliste valuvaigistite ees
#000029
Targa patsiendi blogi on mõeldud inimesele, kes tunneb huvi nii tervishoiu kui ka oma tervise hea käekäigu vastu. Blogi sisu loob ja kureerib biotehnoloogia firma Roche Eesti OÜ.
#000033
Apteeker seisab patsiendi hea tervise ja ravimite ohutu kasutamise eest
#000035
Audioloog vastab: kas beebi une ajal võib taustamüra kasutada?
#000037
Logopeedid, füsioterapeudid ja kliinilised psühholoogid saavad hakata oktoobrist iseseisvalt teenust pakkuma
Sügis on alanud: kolm olulist tegurit, millele nahahoolduses juba praegu tähelepanu pöörata
Apteeker seisab patsiendi hea tervise ja ravimite ohutu kasutamise eest
Kreatiin aitab kiiremini vormi saada. Aga kuidas see toimib?
Kaks Eesti tervishoiu idufirmat valiti Google’i mainekasse programmi
Ravimiseaduse muudatused parandavad ravimite ja apteegiteenuse kättesaadavust
#000039
Ravimiseaduse muudatused parandavad ravimite ja apteegiteenuse kättesaadavust
#000042