Den første operasjonen på Necker Children's Hospital i Paris gjev håp til millionar av menneske med blodforstyrringa. Vitskapsmenn endra genetiske instruksjonar i beinmargen hans slik at det skapte sunne røde blodlegemer. Hithå har terapien funne i 15 månader og barnet er ikkje lenger på noko medisin. Sickle cell disease gjer at normale runde røde blodlegemer, som ber oksygen rundt i kroppen, blir forma som ein sikle. Disse deformerte cellane kan låse seg saman for å blokkera blodstrømmen rundt kroppen. Dette kan føre til intens smerte, organskader og kan vera dødeleg. Den tenåringen som fekk behandlingen hadde så mykje indre skade at han måtte få sleinen fjerna og hofta bytt ut. Han måtte gå på sykehus kvar månad for å få ein blodtransfusjon for å tynna det mangelfulle blodet. Men då han var 13 år gamal, gjorde lækar ved Necker Children's Hospital i Paris noko unikt. Sickle cell er forårsaket av eit skrivfeil i instruksjonane for å laga proteinet hemoglobin, som er tett pakka inn i røde blodlegemer. Eit virus vart brukt for å smitta beinmargen med nye, korrekte instruksjoner. Philippe Leboulch, professor i medisin ved University of Paris, sa til BBC News: "Sida til no har pasienten inga teikn på sjukdomen, ingen smerte, ingen innlegging på sykehuset. Han treng ikkje lenger ein overføring, og vi er ganske fornøyde med det. "Men sjølvsagt må vi utføra den same terapien i mange pasienter for å føle oss trygge på at det er robust nok til å føra det som ein vanlig terapi". Prof Leboulch er nervøs for å bruka ordet "kur" fordi dette er berre den første pasienten som kjem gjennom kliniske forsøk. Men studien viser potensialet til genterapi for å forandra livet til menneske med sirkelcelle. "Eg trur det er svært viktig, det er viktig at dei har gjeve livet tilbake til han", sa Deborah Gill frå forskingsgruppen for genmedisin ved University of Oxford. Ho fortalde til BBC: "Eg har arbeidd med genterapi i lang tid, og vi går små skritt og veit at det er fleire år med arbeid. "Men her har du ein som har motteke genterapi og har full klinisk remisjon - det er eit stort skritt framover". Men den kostbare prosedyren kan berre utføres på banebrytande sykehus og laboratorier, medan dei fleste sorkellpasientane er i Afrika. Den neste store utfordringa blir å omdanne denne banebrytande vitskapen til noko som verkeleg kan hjelpa millionar av menneske.
Sykkelceller hos ein fransk tenåring har vorte reversert ved hjelp av ein banebrytande behandling der DNA-en hans blir endra.