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Per la prima volta la terapia genica è stata usata per trattare l’anemia falciforme, una malattia ereditaria, piuttosto comune in alcune regioni del mondo. 
Secondo New Scientist
, la ricerca potrebbe segnare una svolta, in quanto per quasi trent’anni la terapia genica è stata applicata solo alle malattie rare.  


Il gruppo di ricerca di Marina Cavazzana, dell’ospedale Necker di Parigi, ha trattato un adolescente con una forma di anemia falciforme. Chi ha questa condizione non riesce a produrre la forma corretta di una proteina, la beta globina, a causa di un difetto nel dna. Di conseguenza, produce un’emoglobina difettosa e globuli rossi anomali.  


I ricercatori hanno estratto le cellule staminali dal midollo osseo del ragazzo. Con un virus hanno introdotto un gene terapeutico nelle staminali e hanno reintrodotto nel paziente le cellule. Nei mesi successivi il paziente è riuscito a produrre un’emoglobina che funzionava correttamente.  


Il risultato del test è promettente per le malattie dell’emoglobina, come l’anemia falciforme e la beta talassemia, ma occorrono altri casi e anche un periodo di tempo adeguato per la valutazione del trattamento.  


Lo studio
 è stato in parte finanziato dall’azienda Bluebird Bio ed è stato pubblicato sulla rivista medica New England Journal of Medicine.  


Correzione, 9 marzo 2017

Questa notizia è stata modificata perché il paziente coinvolto nello studio era affetto da anemia falciforme e non da anemia mediterranea (beta talassemia).  

  
                 

Scienza

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