筋ジストロフィーやパーキンソン病など神経筋疾患は、筋細胞や神経細胞の病変によって運動障害を来す難病で、治療薬の開発が待たれている。線虫の疾患モデルを用いて、これら神経筋疾患に対する東北大学発ミトコンドリア治療薬候補化合物MA-5の治療効果を検討した。疾患線虫モデルにみられる病態がMA-5の投与によって改善され、MA-5がヒトの神経筋疾患の改善・緩和に有効である可能性が示唆された。筋ジストロフィーやパーキンソン病などの神経筋疾患は、骨格筋や心臓、中枢神経系の損傷が進行して運動障害を来す難病であり、治療薬の開発が待たれています。elegansの筋ジストロフィー症モデルならびにパーキンソン病モデルにMA-5を投与し、その効果を調べました。その結果、両疾患モデルに対してMA-5が有効に作用すること、運動能力低下の改善、筋ミトコンドリア崩壊の抑制、ドーパミン神経損傷の緩和などの効果がみいだされ、MA-5は様々な神経筋疾患に対しても有効に作用する可能性が強く示唆されました。Sciencesに2022年8月24日付けで発表されました。阿部教授の開発したMA-5は現在、成人健常者を対象とした第1相臨床試験を進めています。本研究は、主としてAMEDムーンショット型研究開発事業の支援を受けて行われました。上:線虫dys-1遺伝子変異体の筋細胞の核(中央の丸)とミトコンドリアをGFP緑色蛍光で可視化(写真上の緑)、同細胞をミトコンドリアCa2+センサーLAR-GECO赤色蛍光で可視化(写真下の赤)。MA-5の投与によりミトコンドリア断片化ならびにCa2+の過剰蓄積が改善する。下:低濃度のロテノンを処理することで、線虫の頭部ドーパミン神経損傷、パーキンソン病モデルが生じる(左)。MA-5の投与により損傷が緩和される(右)。オープンキャンパス東北大学で学びたい方へ社会人・地域の方へ企業の方へ同窓生の方へ在学生の方へ教職員向け過去の新着情報(アーカイブ)本文へサイトナビゲーションへこのページの先頭へお問い合わせ休業日サイトマップサイトポリシープライバシーポリシーソーシャルメディアポリシ。