07/30/20222022年7月26日(カリフォルニア州現地時間)、QEDの持株会社であるBridgebioは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬infigratinibについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本語に翻訳し、配信するものです。※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については両言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。増加することを実証する肯定的な中間結果を発表。第5コホートを当該試験に追加。2)の肯定的な中間結果を発表しました。軟骨無形成症は、不均衡な低身長の最も一般的な疾患とされます。合併症を引き起こし、健康状態に影響する可能性があります。人の成長板が開いている青少年が含まれます。活性化変異によって引き起こされます。Infigratinibは、FGFR3を阻害する経口低分子であるため、このよく知られている疾患をその発生源で標的とするように設計されています。(p=0.02、n=11)。初期のコホートは、前臨床データで示唆されているように目標の効果的な曝露を達成せず、用量反応は観察されませんでした。歳以上の子供のコホート全体で観察されました。歳の子供を研究に登録しました。歳未満の子供の年齢と性別において成長の大きな分布を把握しました。cm/年の年間成長速度の増加が観察されました。コホート4全体で、データカット時の追跡期間の中央値は26.9週間でした。Savarirayan教授、M.D.、Ph.D.は、次のように述べています。阻害剤の説得力のある最初のPOC(概念実証)を示しています。Infigratinibの全体的な安全性プロファイルや有望な初期有効性データなど、これまでに得られた結果に希望を見出しています。登録を完了することを楽しみにしています。」データカット時の安全集団に含まれる62人の被験者全体で、研究全体の追跡期間の中央値は48.1週間です。これまでに、どのコホートでも治療に関連する重篤な有害事象は報告されていません。減少が含まれていました。正常に戻り、状態を維持しました。その他の有害事象では、用量の変更や中断には至りませんでした。有害事象の結果として治療を中止した被験者はいません。観察されませんでした。博士は次のように述べています。提携できることに感謝しています。潜在能力を再認識しています。倍の用量を投与しています。年前半の医学会議で完全なデータを発表する予定です。起因する骨格異形成におけるInfigratinibの開発を評価することを期待しています。年次総会で発表された軟骨無形成症の前臨床データに基づいています。Infigratinibは、軟骨無形成症の小児または成人の治療について、未だいずれの国でも承認されていません。Projectsブログをメールで購読メールアドレスを記入して購読すれば、更新をメールで受信できます。メールアドレス検索対象:検索Search検索対象:検索Register更新を自動受信できます。followers:。