医学界新聞に代表理事國頭のインタビューが掲載されました高額医療問題に対する臨床研究をサポート――高額医療問題について國頭先生にインタビューを行うのは,2016年3月以来2度目です。これまでの活動を振り返って,状況の変化をどうとらえていますか。私ががん治療薬などの薬価上昇に危機感を覚え問題提起を始めたのが2011年頃ですから,10年が経ちました。当初は「医療経済は国の問題。薬のコストについて医療者は考える必要がない」といった風潮があり,学会で議論を仕向けても煙たがられたものです。風向きが変わったのは,免疫チェックポイント阻害薬ニボルマブ(オプジーボR)をはじめとする高額な新薬の上市が相次いだことでしょう。――16年4月の財政制度審議会での発言を機に社会的な関心が高まり,結果的にオプジーボの薬価は改定時期を待たずに臨時措置として引き下げられました。「よく効き,かつ高額な」新薬の登場は医学の進歩であって,止めることができません。適応となるのが稀少疾患でなく百万人単位の患者を持つ病気になれば,財政を逼迫するのは必然です。このままでは国民皆保険制度がもたないと皆気付いている。「ではどうしたらいいのか」がわからない。諦めているように見えます。――近年は医療費適正化を図る施策が打ち出されています。それでも,諦めているように見えますか。前提として,日本の医療費は40兆円超。その費用構造を見るとおよそ5割を医師等の人件費が占め,医薬品は2割程度です。コロナ禍で問題になっているように,医療人材が不足する現状において人件費を削るのは困難です。なると,医薬品コストの抑制がターゲットにならざるを得ない状況です。――抜本的な対策は難しいのですね。「取れるところから取る」だけだと,今度は製薬企業の開発意欲が削がれます。それも指摘されています。本来ならば,「薬の効果」に主眼を置いて薬価を決めるべきですが,「新しく出た」だけの二番煎じに高い値段がつき,有効な標準薬は正当な評価を受けていない,という問題もあるようです。本格運用も始まりました。保険適用された医薬品のうち「特定の医薬品に」ターゲットを定めて,費用対効果評価の結果を「価格調整に」用いる制度です。効果としては限定的でしょう。そもそも,費用対効果分析は高度な学問で,適切な評価ができる専門家も不足しています。解消する術は他にあるのでしょうか。「適正薬価」のほか,「適正使用」を図るという手段が考えられます。有効例に対して必要最小限の使用に抑える。無効例に対しては使用を控える,または打ち切る。した原則を徹底すれば無駄は省けます。実際に,一部の抗がん剤は薬事承認された投与量よりも少ない量で有効性が保たれることが指摘されていて,投与回数や1回投与量の減少などで投与方法の最適化を図る研究が海外で進んでいます2,3)。――薬の投与量を減らしても治療効果が維持され,さらには副作用が減りコストも削減できるなら良いこと尽くめですね。した研究には製薬企業からの支援は望めないし,患者側の協力も得にくい。一方で,特に米国などは公的医療保険制度が脆弱で,個人がコストの影響をダイレクトに被るので危機感が強いのでしょう。consortium(vi3c)という非営利団体が創設されています。vi3cに携わる医師らは今年,near-equivalenceという臨床研究の新しいパラダイムを提案しました6)。大きなサンプルサイズになるので手間がかかるし,臨床試験のデザインとしても難しい。そこで,「ほぼ同等であること(near-equivalence)」を裏付けるために,臨床薬物動態のデータ分析などを組み合わせることによって非劣性試験を代用するという提案です。――國頭先生もこのたび,「研究資金が集まりくいけれど重要な臨床研究」をサポートする非営利団体を設立されました。SATOMI臨床研究プロジェクトでは,真に「価値(value)」を持つ治療開発をめざす臨床研究を支援していきます。Saltz)先生らが提唱した概念です。従来,薬の価値は効果と副作用のバランスで決まりました。式に表すと「効果/副作用」。「あの薬は効くけれど副作用が強い」「それほど効かないけれど副作用もあまりない」などと評価しますよね。今後はコストも考慮して,value(薬の価値)=「効果/(副作用+コスト)」としてとらえるべきであるという趣旨です。なると,「それほど効かないけれど副作用もあまりない,だがコストは高い」薬は,「valueが低い」という評価になります。――プロジェクトはどのように運営されるのでしょう。対象となるのは,先ほど紹介した「薬剤の投与量/投与期間を減らす研究」のほか,治癒した患者の追跡調査を想定しています。小児がん領域は長期の追跡調査が重要となりますが,製薬企業からのサポートが得にくいため,研究グループが資金難に陥っています。いった臨床研究に対して,資金面も含めたサポートを行います。SATOMI臨床研究プロジェクトにおいて寄付金を募り,必要経費を差し引いた後,JCOG(日本臨床腫瘍研究グループ)やJCCG(日本小児がん研究グループ)などに業務委託の上,研究費として支援する予定です(註)。――長年指摘を続けてきた高額医療問題に対し,実際に解決を図るのですね。これだけで事態が好転するとは考えていません。全体の医療費のわずかな額を節約する程度。言って「沈みゆく船」をこのまま見ているだけでいいのかと強く思います。できることはやらないと,次の世代の人に顔向けができない。2012年にザルトラップRという薬が大腸癌に対して米国で承認された時,メモリアル・スローン・ケタリングがんセンターが「既存薬と効果が同等で値段が倍もする新薬を当院では採用しない」と公表して大騒ぎになりました。その経緯をザルツ先生らがニューヨーク・タイムズ紙(2012年10月14日付)に寄稿しています。その中で「2013年の米国におけるザルトラップRの予想売上は約1億5千万ドルで医療費全体の0.005%相当。take”と結んでいます。――SATOMI臨床研究プロジェクトも,「正しい方向への第一歩である」と。私も自分にできることをやる。うまくいかない可能性もありますが,失敗したら老後の蓄えが多少減り,周囲から「ほら見たことか」と嘲笑されるでしょうけれど,命を取られるわけではなし,そのくらいは我慢します。10年も高額医療の問題を指摘してきた責任がありますから,自分なりのけじめをつけるつもりです。週刊医学界新聞(通常号):第3439号より]全文は下記URLよりぜひご一読ください。