(FDA)は、幼児に最も多く発症するがんの一種であるハイリスク神経芽細胞腫の小児患者に対する初回治療の一環として、ジヌツキシマブ[dinutuximab](商品名:Unituxin)を本日承認した。神経芽細胞腫は、未熟な神経細胞から形成される希少がんの一種である。通常は副腎から発生するが、腹部、胸部または脊椎付近の神経組織にも発症することがある。(NCI)によると、神経芽細胞腫は約10万人に1人の割合で発症し、男児での発症の方がわずかに多い。米国では毎年、推定650例が新たに神経芽細胞腫と診断されている。ハイリスク神経芽細胞腫患者が長期生存する見込みは、積極的治療にもかかわらず40~50%である。ジヌツキシマブは神経芽細胞腫の細胞表面に結合する抗体の一種である。放射線治療を含む集学的治療計画の一環として使用することで承認されている。「ジヌツキシマブはハイリスク神経芽細胞腫患者に特化した療法を目指した初めての承認治療となりました」。Pazdur医師は話した。「ジヌツキシマブは、ハイリスク神経芽細胞腫の子供たちの生存期間を延長させるという治療の選択肢を提供することで、重要なニーズを満たしています」。FDAはジヌツキシマブに優先審査とオーファンドラッグ指定を認めた。優先審査は薬剤承認申請の審査にかかる概算時間を標準審査より4カ月間短縮するもので、承認により深刻な状態にある患者の治療の安全性または有効性に顕著な改善をもたらすであろう薬剤に認められる。オーファンドラッグ指定は希少疾患治療を目的とした薬剤に与えられる。Therapeutics社に希少小児疾患の優先審査バウチャーを交付した。このバウチャーを受けることにより、優先審査の資格がないような疾患での、その後の薬剤承認申請への優先審査が認められるようになる。これは希少小児疾患審査バウチャープログラム施行以来、FDAにより認められた2番目の優先審査バウチャーである。このプログラムは、ある種の希少小児疾患の予防や治療のための新しい治療法の発展を推奨することを目的としている。ジヌツキシマブの安全性および有効性はハイリスク神経芽細胞腫の小児患者226例を対象とした臨床試験で検討された。対象患者は、多剤化学療法および外科手術後に実施した追加の強化化学療法後に腫瘍の縮小または消失がみられ、その後に骨髄移植と放射線治療を受けた者とした。試験参加者は、経口レチノイド化合物isotretinoin(RA)単剤群または、ジヌツキシマブと、免疫系を刺激することでジヌツキシマブ活性を強化するといわれるIL-2およびGM-CSFと、RAとの併用群に無作為に割り付けられた。試験開始3年後、生存し腫瘍増殖または再発が認められなかった患者の割合は、ジヌツキシマブ併用療法群63%に対し、RA単剤群では46%であった。生存率の最新解析では、ジヌツキシマブ併用療法群73%に対し、RA単剤群では58%であった。含む重篤な注入部位反応を起こす可能性について警告している。骨髄抑制などの重篤な副作用を起こすおそれがある。(血管から血漿やその他の血液成分が付近の体腔や筋肉内に大量に漏出することを特徴とする)、感染症防御に働く白血球数の減少(好中球減少症およびリンパ球減少症)、蕁麻疹および血中カルシウム濃度低下である。Therapeutics社が販売している。当サイトの記事は情報提供を目的として掲載しています。翻訳内容や治療を特定の人に推奨または保証するものではありません。ボランティア翻訳ならびに自動翻訳による誤訳により発生した結果について一切責任はとれません。ご自身の疾患に適用されるかどうかは必ず主治医にご相談ください。がん研究ブログ今日、がんと診断された小児の80%以上が、治療後5年の時点で生存している。これは、過去50年間における小児医療の最大の成果の一つである。がん-知っておきたいこと2016/3/28前立腺がん前立腺がんの転移部位が生存期間に影響2020/11/18大腸がんなぜ若年成人で大腸がんが急増しているのか2017/12/11胃がん胃酸逆流治療薬の長期服用と胃がんリスク増加が関連Supportersメルマガ登録2週間に一度、米国国立がん研究所(NCI)などの最新がん情報をまとめてお届けします。