先生この記事の最終更新は2016年05月08日です。全身性強皮症(以下、強皮症)の原因は未だ解明されておらず、治療の決め手となるような有効な薬剤がないことが大きな課題となっています。桑名正隆先生に、強皮症治療薬の開発状況や国際的な研究への取り組みについてお話をうかがいました。従来の治験の問題点これまで実施された強皮症の治験は、いずれも失敗に終わっています。薬そのものに効果がなかった可能性もあるのですが、国際的なエキスパートの集まりで現在議論されているのは、治験のやり方が良くなかったのではないかということです。治験に組み入れる患者さんを均一化して、より薬の効果を判定しやすい進行例を組み入れれば差が出たはずなのに、無治療でも進行が止まったり改善するタイプの患者さんが多数含まれていたことで正しく評価ができなかった可能性が指摘されているのです。強皮症の患者さんの症状は多彩で、患者さん毎に症状や病態は大きく異なります。当然ながら、有効な治療法も患者さん毎に異なる可能性があります。それぞれの患者さんに、ある特定の治療薬が効く・効かないという個人差があるのと同時に、もうひとつ重要なポイントは「時期」です。発症して早い時期であればまだ効く余地があっても、時間が経ってしまったらどんな治療をしても効かない患者さんがいるからです。これまで蓄積してきた多くのコホート研究(特定の集団を対象として経過を追跡する観察研究)の結果から、どのような患者さんであれば病気が進行するか、言い換えれば治療の効果がみやすいかがわかってきています。今行われている治験はすべて、基本的にはこれらの要素を組み込んだプロトコール(実施要領)で実施されています。現在進行中の治験では、組み入れた時点と、ある一定期間治験薬を投与した後の患者さんの生体情報を得るようにしています。全体として臨床試験で治療効果が得られなかったとしても、皮膚や血液などの生体情報を組み合わせることで特定の特徴を持った患者さんに対してのみ効くことが証明できれば、特定の患者さんの治療薬として使用できる可能性があるからです。そのために患者さんの遺伝情報、皮膚や末梢血の遺伝子発現のプロフィールなど、さまざまな情報を同時にとっておき、「ある特定の型の患者さんであればこの薬が効く」というオーダーメイド医療を視野に入れて、現在治験を進めています。ある薬の効果を調べて、承認のためだけに治験を行うのではなく、患者さんにご協力頂く貴重な機会を最大限に活かして将来的な研究や創薬に結びつけることを世界的に取り組んでいます。欧米、中国や韓国では、強皮症の患者さんを登録して臨床情報を前向きに収集していくコホートと呼ばれる取り組みが以前より進められています。残念なことに日本はこの分野で大きく遅れています。行政主導で特定疾患(現在は指定難病)の研究班が設置され、申請情報を登録していました。今は国の方針で予算が縮小されてしまった事情があり、行政主導でそのような取り組みが難しくなっています。さまざまな分野の医師が関わるという背景があります。特定の学会で扱っている疾患でないために、残念ながらなかなか取り組みが進んでいません。海外に目を向けると、政府や学会の主導で推進しているコホートもありますが、複数の製薬会社からのドネーション(寄付)、あるいはコンソーシアム(共同事業体)を作るケースも多くみられます。社会的状況の違いがあるとはいえ、残念ながらこの領域では日本は後進国であると言わざるを得ません。アジアでは韓国のほうが大きく進んでいて、国を挙げて強皮症をはじめとした稀少疾患、難病への取り組みを行っています。グローバルな研究への参加協力そこで私たちが現在進めているのは、海外で行われているコホートに積極的に加わっていくということです。海外での大きな枠組みの中に少しでも日本人の情報を入れていくことによって、世界的に貢献をするだけではなく、日本人と他の民族との比較などを将来的に活用できればと考えています。受診について相談する「メディカルノート受診相談サービス」とは、メディカルノートにご協力いただいている医師への受診をサポートするサービスです。メディカルノートよりお客様にご連絡します。現時点での診断・治療状況についてヒアリングし、ご希望の医師/病院の受診が可能かご回答いたします。受診予約の代行は含まれません。希望される医師の受診及び記事どおりの治療を保証するものではありません。関連の医療相談が11件あります強皮症について大学病院にて血液検査と生検をし、斑状強皮症と診断されました。治療はステロイドの塗り薬のみです。治療し始めですが、範囲も広がってきてるように感じます。担当医も若い方で少し不安です。他の大学病院へセカンドオピニオンで行こうか悩んでます。斑状強皮症の場合、セカンドオピニオンをすることにより、違う診断や治療方法になる可能性も有りますでしょうか?睡眠中突然泣き出し泣き止まない生後11ヶ月の娘です。あと10日程で1歳になります。昨日、20時30分頃就寝し、21時過ぎにミルクをあげ為抱き上げたら眠いからか、暴れていました。するとミルクを飲み始めましたが、むせてしまい、泣き出しました。その後15分くらい何しても泣き止まず、抱っこしてもウロウロ歩いても暴れてしまうので布団に置いたら、うつ伏せになり泣きながらモゾモゾとして、しばらくすると寝ました。泣いている間は目は瞑っていたりうっすら開いていたり、寝ぼけているような感じでした。その後1時間おきくらいに、同じように泣き出し、15分くらいすると泣き止み寝るというのを3回ほど繰り返しました。夜中は部屋も暗かったので目が開いていたかは分かりませんが、ずりズリと這いつくばって移動したり、座ったりとかなり動きながらパニックを起こしたみたいに泣いていました。ネットで調べたところ、夜驚症というものが気になりました。発達障害のお子様に多いということで心配です。足の裏に棘のようなものがあったので座らせて抑えて取ったので、それが怖かったのか(その時は泣いたりしていません。夜驚症の子は発達障害なのでしょうか?微小血管狭心症8年ぐらい前から、胸が締め付けられ30分ぐらい苦しむことがあり、更年期の微小血管狭心症だろうとテレビで分かりました。病院へは行っていませんでした。更年期も過ぎたのに、たまに症状がでることがありストレスのせいなのか分からず一度病院に行きたいと思うのですが、どこに(何科)で診ていただけるか教えていただけますか。これは気にした方が良いのでしょうか?会員登録して医療相談する※医療相談は、月額432円(消費税込)で提供しております。有料会員登録で月に何度でも相談可能です。「強皮症」を登録すると、新着の情報をお知らせしますこの病気の情報を受け取るこの病気の情報を受け取るこの病気は登録中です処理が完了できませんでした。ついて相談する」とは?まずはメディカルノートよりお客様にご連絡します。現時点での診断・治療状況についてヒアリングし、ご希望の医師/病院の受診が可能かご回答いたします。お客様がご相談される疾患について、クリニック/診療所など他の医療機関をすでに受診されていることを前提とします。受診の際には原則、紹介状をご用意ください。受診について相談する「メディカルノート受診相談サービス」とは、メディカルノートにご協力いただいている医師への受診をサポートするサービスです。メディカルノートよりお客様にご連絡します。現時点での診断・治療状況についてヒアリングし、ご希望の医師/病院の受診が可能かご回答いたします。受診予約の代行は含まれません。希望される医師の受診及び記事どおりの治療を保証するものではありません。Expert本サービスにおける医師・医療従事者などによる情報の提供は診断・治療行為ではありません。診断・治療を必要とする方は、必ず適切な医療機関を受診してください。本サービス上の情報や利用に関して発生した損害などに関して、弊社は一切の責任を負いかねます。