signalingの不適正活性化に起因し、細胞増殖・リンパ管血管異常を来すもの。1-2トライアルが進められていた。日本でも治験参加されていた。(10.1056/NEJMoa1100391)中等度肺機能障害を有する89名のLAMEで、12ヶ月ランダム化二重盲検比較で12ヶ月観察期間にてフォロー。1±2ml/月(P<0.001)2群間の絶対的差は、治療期間FEV1変化率で153mLで、登録時平均FEV1の11%程度。(VEGF-D)、QOL、機能的パフォーマンス改善。元に戻り、プラセボ群と平行となった。副作用はシロリムス群に多いが、重度な副事象イベント頻度い差はない。け啓発が必要となるだろう。オーファンドラッグとなるだろうが、承認を早めにしてほしい。メッセージを入力してください。